프리도피딘 제3상 임상시험: ALS 환자에서의 효능 및 안전성 평가 (PREVAiLS)
근위축성축삭경화증 환자를 대상으로 프리도피딘의 효능과 안전성을 평가하는 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 임상시험의 목표는 프리도피딘이 성인의 근위축성측삭경화증 치료에 효과가 있는지 알아보는 것입니다. 또한 프리도피딘의 안전성에 대해서도 알아보고자 합니다. 이 연구에서 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:
프리도피딘이 ALS의 질병 진행을 늦추는가?
연구자들은 프리도피딘이 ALS 치료에 효과가 있는지 확인하기 위해 프리도피딘과 위약(약물이 포함되지 않은 유사 물질)을 비교할 것입니다.
참가자는 다음과 같이 진행됩니다:
48주 동안 매일 입으로 프리도피딘 또는 위약을 복용합니다. 이후 모든 참가자는 추가로 48주 동안 프리도피딘을 복용하게 됩니다.
검진과 검사를 위해 1-3개월에 한 번씩 병원을 방문합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 초기 및 급속히 진행되는 ALS를 가진 성인 참가자를 대상으로 하루에 두 번 45mg의 용량으로 경구 투여되는 프리도피딘의 효능과 안전성을 평가하기 위한 이중 맹검 위약 대조(DBPC) 기간과 그 뒤에 이어진 개방형 연장(OLE) 기간으로 구성된 3상 무작위 연구입니다. 참가자가 투여 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 유지하는 한, 표준 치료(예: 릴루졸, 에다라본, 누덱스타)가 허용됩니다. DBPC 기간 동안, 참가자는 프리도피딘 군과 위약 군에 3:2 비율로 무작위 배정됩니다.
DBPC 기간 동안, 참가자는 48주 동안 프리도피딘 또는 위약을 투여받습니다. OLE 기간 동안, 모든 참가자는 48주 동안 프리도피딘을 투여받으며, 참가자와 연구자 및 기타 임상 직원 모두에 대해 원래의 무작위 배정에 대한 맹검 상태를 유지합니다. 각 참가자의 총 연구 기간은 선별 및 추적 관찰을 포함하여 102주입니다.
연구 전반에 걸쳐, 참가자는 현장 임상 방문과 가상 방문(전화를 통한)을 통해 평가될 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Executive Director Clinical Operations
- 전화번호: 857-574-5755
- 이메일: MedInfo@prilenia.com
연구 장소
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- 모병
- University of Kansas
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연락하다:
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Sean M. Healey & AMG Center for ALS
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연락하다:
- Julia Stein
- 전화번호: 617-726-1398
- 이메일: mghpridopidinephase3healey@mgb.org
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
- 모병
- Somnos Clinical Research
-
연락하다:
- 전화번호: 402-770-7403
- 이메일: desi@somnos.com
-
연락하다:
- 이메일: wendy@somnos.com
-
-
Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75206
- 모병
- Texas Neurology
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연락하다:
- 전화번호: 214-827-3610
- 이메일: sdoyle@texasneurology.com
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4P 2N2
- 모병
- Genge Partners
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연락하다:
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
주요 포함 기준:
- El Escorial 기준을 사용한 확정 ALS 또는 가능성 있는 ALS.
- 선별 시 증상 발현 18개월 이내.
- 예측된 값의 60% 이상인 느린 폐활량(SVC).
- ENCALS 생존 예측 모델을 기반으로 한 TRICALS 위험 프로필 계산기 점수가 선별 시 -6에서 -2 사이(포함).
- 캡슐을 삼킬 수 있음.
주요 제외 기준:
- 기관절개술 또는 영구적 보조 환기 장치 사용.
- 임상적으로 유의한 심장 질환, 임상적으로 유의한 부정맥 병력, 치료에도 불구하고 증상이 있거나 조절되지 않는 심방세동, 무증상 지속성 심실빈맥 또는 좌각 차단 존재.
- 참가자의 동의 능력과 연구 참여를 저해할 수 있는 불안정한 정신 질환, 인지 장애, 치매 또는 약물 남용 존재.
- 참가자에게 임상적으로 의미 있는 위험을 초래하거나 연구 완료를 방해할 수 있는 임상적으로 유의하고/또는 불안정한 의학적 상태(ALS 제외).
- QT 간격을 연장하는 약물 사용.
- 프리도피딘, 유전자 치료 또는 안티센스 올리고뉴클레오티드의 이전 치료.
- SOD1, FUS 또는 C9orf72 유전자의 확인된 돌연변이.
- 임신.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 프리도피딘
프리도피딘 45mg 경질 캡슐.
적응 기간 동안 2주 동안 아침에 1캡슐을 경구 복용.
주요 치료 기간 동안 아침에 1캡슐, 오후에 1캡슐을 경구 복용.
일일 총 투여량 90mg.
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프리도피딘 경질 젤라틴 캡슐.
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위약 비교기: 위약
위약 경질 젤라틴 캡슐.
적정 용량 기간 동안 2주간 아침에 1캡슐을 경구 복용합니다.
주요 치료 기간 동안 아침에 1캡슐, 오후에 1캡슐을 경구 복용합니다.
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플라시보 경질 젤라틴 캡슐.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사망률을 보정한 개정 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R) 총 점수의 기준선 대비 26주 및 48주 변화
기간: 기준 시점부터 48주까지
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ALSFRS-R은 구강인두(연하) 증상, 사지 및 체간 기능, 호흡 증상, 경피내시경적 위루술(PEG), 비침습적 환기 또는 기관절개술을 통한 침습적 환기의 필요성을 평가하기 위해 4개 영역으로 그룹화된 12개 질문으로 구성됩니다.
각 기능은 0(기능 없음)에서 4(정상)까지 점수가 매겨지며, 최소 총점은 0점, 최대 총점은 48점입니다.
점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 나타냅니다.
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기준 시점부터 48주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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96주차 전체 생존율
기간: 기저선부터 96주까지
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오픈라벨 연장(OLE) 기간 종료 시 평가된 기준선부터 사망까지의 일수
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기저선부터 96주까지
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임상에서 정량적 언어 평가를 통해 측정한 말하기 속도의 기준선 대비 26주 및 48주까지의 변화
기간: 기저선부터 48주까지
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기저선부터 48주까지
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클리닉에서의 정량적 언어 평가를 통한 언어 명료도의 기준선 대비 48주까지의 변화
기간: 베이스라인부터 48주까지.
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베이스라인부터 48주까지.
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기저선 대비 48주까지의 예측된 느린 폐활량(SVC) 백분율 변화
기간: 베이스라인부터 48주까지
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SVC는 최대 흡기에서 잔기량까지 이완된 호기 시 배출되는 최대 공기량을 측정합니다.
SVC는 좌위에서 폐활량계를 사용하여 평가됩니다.
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베이스라인부터 48주까지
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ALSFRS-R의 구음 영역에서 기준선 대비 48주까지의 변화
기간: 베이스라인부터 48주까지
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구개인두 기능의 감퇴를 측정합니다.
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베이스라인부터 48주까지
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기저선 대비 48주차까지의 근위축성 측삭 경화증 평가 설문지 - 40 (ALSAQ-40) 점수 변화
기간: Baseline to Week 48
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ALSAQ-40은 신체 이동성(10개 항목), 일상 생활 활동 및 독립성(10개 항목), 식사 및 음주(3개 항목), 의사소통(7개 항목), 정서적 반응(10개 항목) 등 5개의 개별 척도를 포함한 40개 항목/질문으로 구성됩니다.
질문은 응용일 기준 2주 전을 참조하며, 답변은 다음 변수에 따라 제공됩니다: 전혀 없음, 드물게, 때때로, 자주, 항상.
점수 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 삶의 질이 더 나쁩니다.
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Baseline to Week 48
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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