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Studio di Fase 3 su Pridopidina per Valutare Efficacia e Sicurezza nella SLA (PREVAiLS)

23 aprile 2026 aggiornato da: Prilenia

Studio di Fase 3, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza della Pridopidina nei Partecipanti con Sclerosi Laterale Amiotrofica

L'obiettivo di questo studio clinico è scoprire se il farmaco pridopidina è efficace nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica negli adulti. Contribuirà anche a comprendere la sicurezza della pridopidina. La domanda principale a cui mira a rispondere è:

La pridopidina rallenta la progressione della malattia della SLA?

I ricercatori confronteranno la pridopidina con un placebo (una sostanza dall'aspetto simile che non contiene farmaci) per verificare se la pridopidina funziona nel trattamento della SLA.

I partecipanti:

Prenderanno per via orale pridopidina o un placebo ogni giorno per 48 settimane. Successivamente, tutti i partecipanti prenderanno pridopidina per altre 48 settimane.

Visiteranno la clinica una volta ogni 1-3 mesi per controlli e test

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase 3, randomizzato, costituito da un periodo in doppio cieco controllato con placebo (DBPC) seguito da un'estensione in aperto (OLE) per valutare l'efficacia e la sicurezza della pridopidina somministrata per via orale alla dose di 45 mg due volte al giorno in partecipanti adulti con SLA precoce e rapidamente progressiva. I trattamenti standard di cura (ad es. riluzolo, edaravone e Nuedexta) saranno consentiti a condizione che i partecipanti siano in terapia stabile per almeno 4 settimane prima della somministrazione. Nel periodo DBPC, i partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 3:2 tra braccio con pridopidina e braccio con placebo.

Nel periodo DBPC, i partecipanti riceveranno pridopidina o placebo per 48 settimane. Nel periodo OLE, tutti i partecipanti riceveranno pridopidina per 48 settimane, mantenendo il cieco rispetto alla randomizzazione originale sia per il partecipante che per lo Sperimentatore e altro personale clinico. La durata totale dello studio per partecipante sarà di 102 settimane, inclusi screening e follow-up.

Durante lo studio, i partecipanti saranno valutati attraverso visite cliniche in sede e visite virtuali (via telefono).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

500

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Executive Director Clinical Operations
  • Numero di telefono: 857-574-5755
  • Email: MedInfo@prilenia.com

Luoghi di studio

  • Canada
  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75206

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • SLA definitiva o SLA probabile secondo i criteri di El Escorial.
  • Esordio dei sintomi ≤18 mesi allo screening.
  • Capacità vitale lenta (SVC) maggiore o uguale al 60% del valore previsto.
  • Punteggio del calcolatore del profilo di rischio TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS), basato sul modello di previsione della sopravvivenza ENCALS (European Network for the Cure of ALS), compreso tra -6 e -2, inclusi, allo screening.
  • In grado di ingoiare una capsula.

Criteri chiave di esclusione:

  • Presenza di tracheostomia o ventilazione assistita permanente.
  • Malattia cardiaca clinicamente significativa, anamnesi clinicamente significativa di aritmia, fibrillazione atriale sintomatica o non controllata nonostante il trattamento, tachicardia ventricolare sostenuta asintomatica o presenza di blocco di branca sinistra.
  • Presenza di malattia psichiatrica instabile, deterioramento cognitivo, demenza o abuso di sostanze che comprometterebbero la capacità del partecipante di fornire il consenso informato e partecipare allo studio.
  • Condizione medica clinicamente significativa e/o instabile (diversa dalla SLA) che potrebbe rappresentare un rischio clinicamente significativo per il partecipante e/o per il completamento dello studio.
  • Uso di farmaci che prolungano l'intervallo QT.
  • Trattamento precedente con pridopidina, terapia genica o oligonucleotidi antisenso.
  • Mutazione confermata nei geni SOD1, FUS o C9orf72.
  • Gravidanza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pridopidina
Capsule di gelatina rigida di pridopidina da 45 mg. Durante il periodo di titolazione, 1 capsula assunta per via orale al mattino per 2 settimane. Durante il periodo di trattamento principale, 1 capsula al mattino e 1 capsula al pomeriggio assunte per via orale. Dose giornaliera totale di 90 mg.
Droga: Pridopidina
Capsula rigida di gelatina contenente pridopidina.
Comparatore placebo: Placebo
Capsule di gelatina dura di placebo.
Durante il periodo di titolazione, 1 capsula assunta per via orale al mattino per 2 settimane.
Durante il periodo di trattamento principale, 1 capsula al mattino e 1 capsula al pomeriggio assunte per via orale.
Droga: Placebo
Placebo in capsule di gelatina dura.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale attraverso la settimana 26 e la settimana 48 nel punteggio totale della Scala Funzionale della SLA Rivista (ALSFRS-R) aggiustata per mortalità
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 48
L'ALSFRS-R comprende 12 domande raggruppate in 4 domini per valutare i sintomi bulbari, la funzionalità degli arti e del tronco, i sintomi respiratori e la necessità di gastrostomia endoscopica percutanea (PEG), ventilazione non invasiva o tracheostomia con ventilazione invasiva. Ogni funzione viene valutata con un punteggio da 0 (nessuna capacità) a 4 (normale), con un punteggio totale minimo di 0 e un punteggio totale massimo di 48. Punteggi più alti indicano un funzionamento migliore.
Baseline alla Settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza complessiva alla Settimana 96
Lasso di tempo: Da Baseline a Settimana 96
Tempo fino al decesso in giorni dal basale valutato alla fine del periodo di estensione in aperto (OLE)
Da Baseline a Settimana 96
Variazione rispetto al basale fino alla settimana 26 e alla settimana 48 nella velocità di eloquio misurata tramite valutazione quantitativa del linguaggio in clinica
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 48
Da baseline a settimana 48
Variazione rispetto al basale fino alla settimana 48 nella intelligibilità del linguaggio mediante valutazione quantitativa del linguaggio in clinica.
Lasso di tempo: Da baseline alla settimana 48.
Da baseline alla settimana 48.
Variazione dalla baseline fino alla settimana 48 della capacità vitale lenta (SVC) percentuale predetta
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 48
L'SVC misura la quantità massima di aria espirata in un'espirazione rilassata da un'ispirazione completa al volume residuo. L'SVC viene valutato in posizione seduta con uno spirometro.
Dalla baseline alla settimana 48
Variazione rispetto al basale fino alla Settimana 48 nel sottodominio Bulbar dell'ALSFRS-R
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 48
Misura il declino della funzione bulbare.
Dalla baseline alla settimana 48
Cambio rispetto al basale fino alla settimana 48 nel questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica - 40 (ALSAQ-40)
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 48
ALSAQ-40 include 40 voci/domande con 5 scale discrete: mobilità fisica (10 voci), attività quotidiane e indipendenza (10 voci), alimentazione e idratazione (3 voci), comunicazione (7 voci) e reazioni emotive (10 voci). Le domande si riferiscono alle due settimane precedenti il giorno della compilazione e le risposte vengono fornite secondo le seguenti variabili: mai, raramente, talvolta, frequentemente e sempre. Il punteggio varia da 0 a 100; più alto è il punteggio, peggiore è la qualità della vita.
Da baseline a settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Prilenia

Collaboratori

Ferrer Internacional S.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

7 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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