Fáze 3 studie Pridopidinu k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti u ALS (PREVAiLS)
Fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící účinnost a bezpečnost pridopidinu u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou
Cílem této klinické studie je zjistit, zda lék pridopidin funguje při léčbě amyotrofické laterální sklerózy u dospělých. Také pomůže zjistit bezpečnost pridopidinu. Hlavní otázka, na kterou se snaží odpovědět, je:
Zpomaluje pridopidin progresi onemocnění ALS?
Výzkumníci porovnají pridopidin s placebem (látkou podobného vzhledu, která neobsahuje žádný lék), aby zjistili, zda pridopidin funguje při léčbě ALS.
Účastníci budou:
Užívat pridopidin nebo placebo ústy každý den po dobu 48 týdnů. Poté budou všichni účastníci užívat pridopidin dalších 48 týdnů.
Navštěvovat kliniku jednou za 1-3 měsíce na kontroly a testy
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o randomizovanou studii fáze 3, která se skládá z dvojitě zaslepeného placebem kontrolovaného (DBPC) období následovaného otevřeným prodloužením (OLE) za účelem vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti pridopidinu podávaného perorálně v dávce 45 mg dvakrát denně u dospělých účastníků s časnou a rychle progredující ALS. Standardní léčebné postupy (např. riluzol, edaravon a Nuedexta) budou povoleny za předpokladu, že účastníci jsou na stabilní dávce alespoň 4 týdny před podáním. V období DBPC budou účastníci randomizováni v poměru 3:2 do skupin s pridopidinem a placebem.
V období DBPC budou účastníci dostávat pridopidin nebo placebo po dobu 48 týdnů. V období OLE budou všichni účastníci dostávat pridopidin po dobu 48 týdnů, přičemž zůstane zachováno zaslepení jejich původní randomizace jak pro účastníka, tak pro zkoušejícího a další klinický personál. Celková délka studie na účastníka bude 102 týdnů včetně screeningu a sledování.
Během celé studie budou účastníci hodnoceni prostřednictvím návštěv na klinice a virtuálních návštěv (telefonicky).
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Executive Director Clinical Operations
- Telefonní číslo: 857-574-5755
- E-mail: MedInfo@prilenia.com
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4P 2N2
- Nábor
- Genge Partners
-
Kontakt:
- E-mail: KMunoz@gengepartners.com
-
-
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
- Nábor
- University of Kansas
-
Kontakt:
- E-mail: nstaudenmier@kumc.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Sean M. Healey & AMG Center for ALS
-
Kontakt:
- Julia Stein
- Telefonní číslo: 617-726-1398
- E-mail: mghpridopidinephase3healey@mgb.org
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
- Nábor
- Somnos Clinical Research
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 402-770-7403
- E-mail: desi@somnos.com
-
Kontakt:
- E-mail: wendy@somnos.com
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75206
- Nábor
- Texas Neurology
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 214-827-3610
- E-mail: sdoyle@texasneurology.com
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Definitivní ALS nebo pravděpodobná ALS podle kritérií El Escorial.
- Nástup příznaků ≤18 měsíců při screeningu.
- Pomalá vitální kapacita (SVC) větší nebo rovna 60 % predikované hodnoty.
- Skóre kalkulátoru rizikového profilu TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS), založeného na modelu predikce přežití ENCALS (European Network for the Cure of ALS), v rozmezí -6 až -2 včetně při screeningu.
- Schopnost polknout kapsli.
Klíčová kritéria pro vyloučení:
- Přítomnost tracheostomie nebo trvalé asistované ventilace.
- Klinicky významné srdeční onemocnění, klinicky významná anamnéza arytmie, symptomatická nebo nekontrolovaná fibrilace síní navzdory léčbě, asymptomatická trvalá komorová tachykardie nebo přítomnost bloku levého raménka.
- Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy, demence nebo zneužívání návykových látek, které by narušily schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas a účastnit se studie.
- Klinicky významný a/nebo nestabilní zdravotní stav (jiný než ALS), který může představovat klinicky významné riziko pro účastníka a/nebo pro dokončení studie.
- Užívání léků, které prodlužují QT interval.
- Předchozí léčba pridopidinem, genovou terapií nebo antisense oligonukleotidy.
- Potvrzená mutace v genu SOD1, FUS nebo C9orf72.
- Těhotenství.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pridopidin
Tvrdé želatinové kapsle pridopidinu o síle 45 mg.
Během titračního období se užívá 1 kapsle orálně ráno po dobu 2 týdnů.
Během hlavního léčebného období se užívá 1 kapsle ráno a 1 kapsle odpoledne orálně.
Celková denní dávka 90 mg.
|
Pridopidinová tvrdá želatinová kapsle.
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo tvrdé želatinové kapsle.
Během titračního období se 1 kapsle užívá orálně ráno po dobu 2 týdnů.
Během hlavního léčebného období se 1 kapsle užívá orálně ráno a 1 kapsle odpoledne.
|
Placebo tvrdá želatinová kapsle.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v průběhu 26. a 48. týdne v celkovém skóre revidované funkční škály ALS (ALSFRS-R) upraveném o mortalitu
Časové okno: Od výchozího stavu do 48. týdne
|
ALSFRS-R zahrnuje 12 otázek rozdělených do 4 domén, které hodnotí bulbární příznaky, funkčnost končetin a trupu, respirační příznaky a potřebu perkutánní endoskopické gastrostomie (PEG), neinvazivní ventilace nebo tracheostomie s invazivní ventilací.
Každá funkce je hodnocena od 0 (žádná schopnost) do 4 (normální), s minimálním celkovým skóre 0 a maximálním celkovým skórem 48.
Vyšší skóre ukazuje lepší funkčnost.
|
Od výchozího stavu do 48. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití v 96. týdnu
Časové okno: Základní hodnoty do 96. týdne
|
Doba do úmrtí ve dnech od výchozí hodnoty hodnocená na konci období otevřeného rozšíření (OLE)
|
Základní hodnoty do 96. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty do 26. týdne a 48. týdne v rychlosti mluvení měřené kvantitativním hodnocením řeči na klinice
Časové okno: Základní hodnota do 48. týdne
|
Základní hodnota do 48. týdne
|
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě do 48. týdne v srozumitelnosti řeči pomocí kvantitativního hodnocení řeči v klinickém prostředí.
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 48. týdne.
|
Od výchozí hodnoty do 48. týdne.
|
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě během 48 týdnů v procentech předpokládané pomalé vitální kapacity (SVC)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 48. týdne
|
SVC měří maximální množství vzduchu vydechnutého při uvolněném výdechu z plné inspirace do reziduálního objemu.
SVC se hodnotí v sedě pomocí spirometru.
|
Od výchozí hodnoty do 48. týdne
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě až do 48. týdne v bulbární subdoméně ALSFRS-R
Časové okno: Baseline do týdne 48
|
Měří úbytek bulbární funkce.
|
Baseline do týdne 48
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v průběhu 48. týdne podle dotazníku pro hodnocení amyotrofické laterální sklerózy - 40 (ALSAQ-40)
Časové okno: Základní hodnota do 48. týdne
|
Dotazník ALSAQ-40 obsahuje 40 položek/otázek s 5 samostatnými škálami včetně fyzické mobility (10 položek), aktivit každodenního života a nezávislosti (10 položek), stravování a pití (3 položky), komunikace (7 položek) a emocionálních reakcí (10 položek).
Otázky se vztahují ke dvěma týdnům před dnem vyplnění a odpovědi jsou poskytovány podle následujících možností: nikdy, zřídka, někdy, často a vždy.
Skóre se pohybuje od 0 do 100; čím vyšší skóre, tím horší kvalita života.
|
Základní hodnota do 48. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .