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Estudio de Fase 3 de Pridopidina para Evaluar la Eficacia y Seguridad en ELA (PREVAiLS)

17 de junio de 2026 actualizado por: Prilenia

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de la pridopidina en participantes con esclerosis lateral amiotrófica

El objetivo de este ensayo clínico es determinar si el fármaco pridopidina es eficaz para tratar la esclerosis lateral amiotrófica en adultos. También ayudará a conocer la seguridad de la pridopidina. La pregunta principal que pretende responder es:

¿La pridopidina ralentiza la progresión de la enfermedad de la ELA?

Los investigadores compararán la pridopidina con un placebo (una sustancia similar que no contiene fármaco) para ver si la pridopidina funciona para tratar la ELA.

Los participantes:

Tomarán pridopidina o un placebo por vía oral todos los días durante 48 semanas. Posteriormente, todos los participantes tomarán pridopidina durante otras 48 semanas.

Visitarán la clínica una vez cada 1-3 meses para revisiones y pruebas

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de Fase 3, aleatorizado, que consta de un período doble ciego controlado con placebo (DBPC) seguido de una extensión de etiqueta abierta (OLE) para evaluar la eficacia y seguridad de la pridopidina administrada por vía oral a una dosis de 45 mg dos veces al día en participantes adultos con ELA temprana y de progresión rápida. Se permitirán tratamientos estándar de cuidado (por ejemplo, riluzol, edaravone y Nuedexta) siempre que los participantes estén con una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la dosificación. En el período DBPC, los participantes serán aleatorizados en una proporción 3:2 a los brazos de pridopidina y placebo.

En el período DBPC, los participantes recibirán pridopidina o placebo durante 48 semanas. En el período OLE, todos los participantes recibirán pridopidina durante 48 semanas, manteniendo el cegamiento de su aleatorización original tanto para el participante como para el investigador y otro personal clínico. La duración total del estudio por participante será de 102 semanas, incluidos el cribado y el seguimiento.

A lo largo del estudio, los participantes serán evaluados mediante visitas clínicas presenciales y visitas virtuales (por teléfono).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

500

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Executive Director Clinical Operations
  • Número de teléfono: 857-574-5755
  • Correo electrónico: MedInfo@prilenia.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven
        • Contacto:
          • Evi Parente
          • Número de teléfono: 0032 16 338668
        • Contacto:
          • Ann D'hondt
          • Número de teléfono: 0032 16 37 75 77
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4P 2N2
  • España
      • Valencia, España, 46026
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
    • Florida
      • Florida City, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Reclutamiento
        • University of South Florida
        • Contacto:
          • Jessica Shaw
          • Número de teléfono: (813) 974-9413
          • Correo electrónico: jessshaw@usf.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University
        • Contacto:
          • Erin Barth
          • Número de teléfono: 314-273-9976
          • Correo electrónico: barthe@wustl.edu
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Reclutamiento
        • Somnos Clinical Research
        • Contacto:
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Eleanor and Lou Gehrig ALS Center at Columbia University
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Baylor College of Medicine; McNair Medical Campus
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Reclutamiento
        • Swedish Medical Center
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • UMC Utrecht
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-163
        • Reclutamiento
        • Centrum Medyczne NEUROMED
        • Contacto:
          • Dr. Paweł Lisewski
          • Número de teléfono: 0048 513904844
      • Krakow, Polonia, 30-105
      • Warsaw, Polonia, 02-473
        • Reclutamiento
        • City Clinic Research Sp. z o.o.
        • Contacto:
  • Suecia
      • Solna, Suecia, SE-171 64
        • Reclutamiento
        • Umea University Hospital
      • Stockholm, Suecia, SE-171 64

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • ELA definida o ELA probable según los criterios de El Escorial.
  • Aparición de síntomas ≤18 meses en el cribado.
  • Capacidad vital lenta (CVL) mayor o igual al 60% del valor predicho.
  • Puntuación de la Calculadora del Perfil de Riesgo de la Iniciativa de Investigación para la Cura de la ELA (TRICALS), basada en el modelo de predicción de supervivencia de la Red Europea para la Cura de la ELA (ENCALS), en el rango de -6 a -2, inclusive, en el cribado.
  • Capacidad para tragar una cápsula.

Criterios clave de exclusión:

  • Presencia de traqueostomía o ventilación asistida permanente.
  • Enfermedad cardíaca clínicamente significativa, antecedentes clínicamente significativos de arritmia, fibrilación auricular sintomática o no controlada a pesar del tratamiento, taquicardia ventricular sostenida asintomática o presencia de bloqueo de rama izquierda.
  • Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo, demencia o abuso de sustancias que pueda afectar la capacidad del participante para dar su consentimiento informado y participar en el estudio.
  • Condición médica clínicamente significativa y/o inestable (distinta de la ELA) que pueda suponer un riesgo clínicamente relevante para el participante y/o para la finalización del estudio.
  • Uso de medicamentos que prolonguen el intervalo QT.
  • Tratamiento previo con pridopidina, terapia génica u oligonucleótidos antisentido.
  • Mutación confirmada en el gen SOD1, FUS o C9orf72.
  • Embarazo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Pridopidina
Cápsulas duras de gelatina de pridopidina de 45 mg de potencia. Durante el período de titulación, 1 cápsula tomada por vía oral por la mañana durante 2 semanas. Durante el período principal de tratamiento, 1 cápsula por la mañana y 1 cápsula por la tarde tomadas por vía oral. Dosis diaria total de 90 mg.
Droga: Pridopidina
Cápsula de gelatina dura de pridopidina.
Comparador de placebos: Placebo
Cápsulas duras de gelatina de placebo. Durante el periodo de titulación, 1 cápsula tomada por vía oral por la mañana durante 2 semanas. Durante el periodo de tratamiento principal, 1 cápsula por la mañana y 1 cápsula por la tarde tomadas por vía oral.
Droga: Placebo
Cápsula dura de gelatina placebo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 26 y la semana 48 en la puntuación total de la Escala Funcional Revisada para la ELA (ALSFRS-R) ajustada por mortalidad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 48
La ALSFRS-R comprende 12 preguntas agrupadas en 4 dominios para evaluar síntomas bulbares, funcionalidad de las extremidades y el tronco, síntomas respiratorios y la necesidad de gastrostomía endoscópica percutánea (PEG), ventilación no invasiva o traqueostomía con ventilación invasiva.
Cada función se puntúa de 0 (sin capacidad) a 4 (normal), con una puntuación total mínima de 0 y una puntuación total máxima de 48.
Las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
Desde el inicio hasta la semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia global a la semana 96
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 96
Tiempo hasta la muerte en días desde el inicio del estudio evaluado al final del período de extensión de etiqueta abierta (OLE)
Baseline a la semana 96
Cambio desde el valor basal hasta la semana 26 y la semana 48 en la velocidad del habla medida mediante evaluación cuantitativa del habla en la clínica
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 48
Baseline a la semana 48
Cambio desde la línea de base hasta la semana 48 en la inteligibilidad del habla mediante evaluación cuantitativa del habla en la clínica.
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 48.
Baseline a la Semana 48.
Cambio desde el valor basal hasta la semana 48 en la capacidad vital lenta (CVL) predicha en porcentaje
Periodo de tiempo: Del inicio al estudio hasta la semana 48
La SVC mide la cantidad máxima de aire exhalado en una espiración relajada desde una inspiración completa hasta el volumen residual. La SVC se evalúa en posición sentada con un espirómetro.
Del inicio al estudio hasta la semana 48
Cambio desde el inicio hasta la semana 48 en el subdominio Bulbar de la ALSFRS-R
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 48
Evalúa la disminución de la función bulbar.
Desde el inicio hasta la semana 48
Cambio desde el inicio hasta la semana 48 en el Cuestionario de Evaluación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica - 40 (ALSAQ-40)
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 48
ALSAQ-40 incluye 40 ítems/preguntas con 5 escalas discretas que incluyen movilidad física (10 ítems), actividades de la vida diaria e independencia (10 ítems), alimentación y bebida (3 ítems), comunicación (7 ítems) y reacciones emocionales (10 ítems). Las preguntas se refieren a las dos semanas anteriores al día de la aplicación y las respuestas se dan según las siguientes variables: nunca, raramente, a veces, frecuentemente y siempre. La puntuación oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, peor será la calidad de vida.
Baseline a la Semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Prilenia

Colaboradores

Ferrer Internacional S.A.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de febrero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

7 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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