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Étude de Phase 3 sur le Pridopidine pour Évaluer l'Efficacité et la Sécurité dans la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) (PREVAiLS)

14 septembre 2026 mis à jour par: Prilenia

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et la sécurité de la pridopidine chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique

L'objectif de cet essai clinique est de déterminer si le médicament pridopidine est efficace pour traiter la sclérose latérale amyotrophique chez l'adulte. Il permettra également d'étudier la sécurité du pridopidine. La principale question qu'il cherche à répondre est :

Le pridopidine ralentit-il la progression de la SLA ?

Les chercheurs compareront le pridopidine à un placebo (une substance identique ne contenant aucun médicament) pour voir si le pridopidine est efficace pour traiter la SLA.

Les participants devront :

Prendre du pridopidine ou un placebo par voie orale tous les jours pendant 48 semaines. Ensuite, tous les participants prendront du pridopidine pendant 48 semaines supplémentaires.

Se rendre à la clinique une fois tous les 1 à 3 mois pour des examens et des tests

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 3, randomisée, comprenant une période en double aveugle contre placebo (DBPC) suivie d'une extension en ouvert (OLE) pour évaluer l'efficacité et la sécurité de la pridopidine administrée par voie orale à une dose de 45 mg deux fois par jour chez des participants adultes atteints de SLA précoce et à progression rapide. Les traitements de soins standard (par exemple riluzole, edaravone et Nuedexta) seront autorisés à condition que les participants soient à une dose stable pendant au moins 4 semaines avant la prise du médicament. Dans la période DBPC, les participants seront randomisés dans un rapport de 3:2 entre les bras pridopidine et placebo.

Dans la période DBPC, les participants recevront de la pridopidine ou un placebo pendant 48 semaines. Dans la période OLE, tous les participants recevront de la pridopidine pendant 48 semaines, tout en maintenant l'aveugle concernant leur randomisation initiale, à la fois pour le participant ainsi que pour l'investigateur et les autres membres du personnel clinique. La durée totale de l'étude par participant sera de 102 semaines, y compris le dépistage et le suivi.

Tout au long de l'étude, les participants seront évalués lors de visites cliniques sur site et de visites virtuelles (par téléphone).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

500

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Prilenia Medical Information
  • Numéro de téléphone: 857-574-5755
  • E-mail: MedInfo@prilenia.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Recrutement
        • ALS outpatient department at Charité - university medicine Berlin
        • Contact:
      • Bonn, Allemagne, 53127
      • Jena, Allemagne
      • München, Allemagne
        • Recrutement
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Recrutement
        • University of Ulm
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Recrutement
        • UZ Leuven
        • Contact:
          • Evi Parente
          • Numéro de téléphone: 0032 16 338668
        • Contact:
          • Ann D'hondt
          • Numéro de téléphone: 0032 16 37 75 77
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Recrutement
        • University of Alberta
      • Hamilton, Canada
        • Pas encore de recrutement
        • McMaster University Medical Centre
    • Quebec
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • University Hospital of Bellvitge
      • Madrid, Espagne, 28029
      • Santiago de Compostela, Espagne, 15706
        • Recrutement
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Espagne, 46026
  • France
      • Lille, France
        • Recrutement
        • CHU Lille
      • Marseille, France
        • Recrutement
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Nice, France
      • Paris, France, 75013
        • Recrutement
        • Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Tours, France
        • Recrutement
        • Centre hospitalier régional universitaire de de Tours
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Recrutement
        • Trinity College Dublin
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, IL 91120
        • Recrutement
        • Hadassah Medical Center
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Recrutement
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italie
      • Caserta, Italie
        • Recrutement
        • University of Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Milan, Italie, 20126
        • Recrutement
        • Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus - ASST Niguarda Hospital
      • Milan, Italie
        • Recrutement
        • Istituto Auxologico Italiano Ospedale San Luca
        • Contact:
        • Contact:
      • Modena, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Padova, Italie
        • Recrutement
        • University of Padova
      • Torino, Italie
        • Pas encore de recrutement
        • University of Torino
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Recrutement
        • UMC Utrecht
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-163
        • Recrutement
        • Centrum Medyczne NEUROMED
        • Contact:
          • Dr. Paweł Lisewski
          • Numéro de téléphone: 0048 513904844
      • Krakow, Pologne, 30-105
      • Warsaw, Pologne, 02-473
        • Recrutement
        • City Clinic Research Sp. z o.o.
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • King's College Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • MDN Centre Queen Square Institute of Neurology
      • Stoke-on-Trent, Royaume-Uni, ST4 6QG
        • Recrutement
        • Royal Stoke University Hospital
  • Suède
      • Stockholm, Suède, 113 61
      • Umeå, Suède, 901 85
        • Recrutement
        • Umeå University Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
    • California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado CU Anschutz Neurology
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Recrutement
        • University of South Florida
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Emory University
        • Contact:
    • Illinois
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Recrutement
        • Johns Hopkins University
        • Contact:
          • Collen Kane
          • Numéro de téléphone: 410-502-6184
          • E-mail: Ckane13@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University
        • Contact:
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68506
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Eleanor and Lou Gehrig ALS Center at Columbia University
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75206
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine; McNair Medical Campus
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Recrutement
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98122
        • Recrutement
        • Swedish Medical Center
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic de SLA définitif ou probable selon les critères d'El Escorial.
  • Apparition des symptômes ≤ 18 mois au moment du dépistage.
  • Capacité vitale lente (CVL) supérieure ou égale à 60 % de la valeur prédite.
  • Score du calculateur de profil de risque TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS), basé sur le modèle de prédiction de survie ENCALS (European Network for the Cure of ALS), compris entre -6 et -2 inclus, au moment du dépistage.
  • Capacité à avaler une gélule.

Critères d'exclusion clés :

  • Présence d'une trachéotomie ou d'une ventilation assistée permanente.
  • Cardiopathie cliniquement significative, antécédents cliniquement significatifs d'arythmie, fibrillation auriculaire symptomatique ou non contrôlée malgré le traitement, tachycardie ventriculaire soutenue asymptomatique, ou présence d'un bloc de branche gauche.
  • Présence d'une maladie psychiatrique instable, de troubles cognitifs, de démence ou de toxicomanie pouvant altérer la capacité du participant à donner un consentement éclairé et à participer à l'étude.
  • Affection médicale cliniquement significative et/ou instable (autre que la SLA) pouvant présenter un risque cliniquement pertinent pour le participant et/ou compromettre l'achèvement de l'étude.
  • Utilisation de médicaments prolongeant l'intervalle QT.
  • Traitement antérieur par pridopidine, thérapie génique ou oligonucléotides antisens.
  • Mutation confirmée dans les gènes SOD1, FUS ou C9orf72.
  • Grossesse.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Pridopidine
Gélules de pridopidine en gélatine dure dosées à 45 mg. Pendant la période de titration, 1 gélule prise par voie orale le matin pendant 2 semaines. Pendant la période de traitement principal, 1 gélule le matin et 1 gélule l'après-midi prises par voie orale. Dose quotidienne totale de 90 mg.
Médicament: Pridopidine
Gélule à gélatine dure de pridopidine.
Comparateur placebo: Placebo
Capsules de gélatine dure de placebo. Pendant la période de titration, 1 capsule prise oralement le matin pendant 2 semaines. Pendant la période de traitement principal, 1 capsule le matin et 1 capsule l'après-midi prises oralement.
Médicament: Placebo
Capsule de gélatine dure de placebo.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 26 et à la semaine 48 du score total de l'échelle révisée d'évaluation fonctionnelle de la SLA (ALSFRS-R) ajusté pour la mortalité
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
L'ALSFRS-R comprend 12 questions regroupées en 4 domaines pour évaluer les symptômes bulbaires, la fonctionnalité des membres et du tronc, les symptômes respiratoires, et le besoin de gastrostomie endoscopique percutanée (GEP), de ventilation non invasive, ou de trachéostomie avec ventilation invasive. Chaque fonction est notée de 0 (aucune capacité) à 4 (normale), avec un score total minimum de 0 et un score total maximum de 48. Des scores plus élevés indiquent un meilleur fonctionnement.
De la ligne de base à la semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie globale à la semaine 96
Délai: De la ligne de base à la semaine 96
Délai jusqu'au décès en jours par rapport à la ligne de base, évalué à la fin de la période d'extension en ouvert (OLE)
De la ligne de base à la semaine 96
Évolution par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 26 et la semaine 48 du débit de parole mesuré par l'évaluation quantitative de la parole en clinique
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
De la ligne de base à la semaine 48
Évolution par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 de l'intelligibilité de la parole évaluée par une analyse quantitative de la parole en clinique.
Délai: De la ligne de base à la semaine 48.
De la ligne de base à la semaine 48.
Évolution par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 de la capacité vitale lente (CVL) prédite en pourcentage
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
La CVS mesure la quantité maximale d'air expiré lors d'une expiration détendue, de l'inspiration complète jusqu'au volume résiduel. La CVS est évaluée en position assise à l'aide d'un spiromètre.
De la ligne de base à la semaine 48
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 dans le sous-domaine bulbaire de l'ALSFRS-R
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Mesure le déclin de la fonction bulbaire.
De la ligne de base à la semaine 48
Changement par rapport au niveau de base jusqu'à la semaine 48 dans le Questionnaire d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique - 40 (ALSAQ-40)
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
L'ALSAQ-40 comprend 40 items/questions avec 5 échelles distinctes incluant la mobilité physique (10 items), les activités de la vie quotidienne et l'indépendance (10 items), l'alimentation et la boisson (3 items), la communication (7 items) et les réactions émotionnelles (10 items). Les questions font référence aux deux semaines précédant le jour de la demande et les réponses sont données selon les variables suivantes : jamais, rarement, parfois, fréquemment et toujours. Le score varie de 0 à 100 ; plus le score est élevé, plus la qualité de vie est mauvaise.
De la ligne de base à la semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Prilenia

Collaborateurs

Ferrer Internacional S.A.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2026

Première publication (Réel)

7 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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