Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pridopidine 3. fázisú vizsgálat az ALS-ben való hatékonyság és biztonságosság értékelésére (PREVAiLS)

2026. szeptember 14. frissítette: Prilenia

A 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálat a pridopidin hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére amiotrófiás laterálszklerózisban szenvedő résztvevőknél

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja, hogy megtudja, a pridopidin gyógyszer hatásos-e az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) felnőttekben történő kezelésében. Azt is segít megismerni a pridopidin biztonságosságát. A fő kérdés, amire választ kíván adni:

Lassítja-e a pridopidin az ALS betegség előrehaladását?

A kutatók összehasonlítják a pridopidint egy placebóval (egy gyógyszer nélküli, hasonló megjelenésű anyaggal), hogy lássák, a pridopidin hatásos-e az ALS kezelésében.

A résztvevők:

Naponta, szájon át szednek pridopidint vagy placebót 48 hétig. Ezután minden résztvevő további 48 hétig pridopidint fog szedni.

Látogatják a klinikát 1-3 havonta egyszer ellenőrzések és tesztek végett.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 3. fázisú, randomizált vizsgálat, amely egy duplán vak, placebo-kontrollált (DBPC) periódusból és egy azt követő nyitott címkézésű (OLE) kiterjesztésből áll, amely a pridopidin 45 mg-os, naponta kétszer adagolt, orális adagolásának hatékonyságát és biztonságosságát értékeli korai és gyorsan progresszív ALS-sel küzdő felnőtt résztvevőknél. A szokásos kezelések (pl. riluzol, edaravon és Nuedexta) megengedettek, feltéve, hogy a résztvevők legalább 4 héttel a kezelés megkezdése előtt stabil dózison vannak. A DBPC periódusban a résztvevők 3:2 arányban randomizálásra kerülnek a pridopidin és a placebo csoportokba.

A DBPC periódusban a résztvevők 48 héten át kapnak pridopidint vagy placebót. Az OLE periódusban minden résztvevő 48 héten át kap pridopidint, miközben a vakítás megmarad az eredeti randomizálást illetően mind a résztvevő, mind a Vizsgálatvezető és más klinikai személyzet számára. A vizsgálat teljes időtartama résztvevőnként 102 hét lesz, beleértve a szűrést és a követést.

A vizsgálat során a résztvevők értékelése helyszíni klinikai látogatások és virtuális látogatások (telefonon keresztül) útján történik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

500

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Toborzás
        • UZ Leuven
        • Kapcsolatba lépni:
          • Evi Parente
          • Telefonszám: 0032 16 338668
        • Kapcsolatba lépni:
          • Ann D'hondt
          • Telefonszám: 0032 16 37 75 77
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • King's College Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • MDN Centre Queen Square Institute of Neurology
      • Stoke-on-Trent, Egyesült Királyság, ST4 6QG
        • Toborzás
        • Royal Stoke University Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94109
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • University of Colorado CU Anschutz Neurology
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Toborzás
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Toborzás
        • University of South Florida
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Toborzás
        • Emory University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Toborzás
        • Johns Hopkins University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68506
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Eleanor and Lou Gehrig ALS Center at Columbia University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75206
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Baylor College of Medicine; McNair Medical Campus
        • Kapcsolatba lépni:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • Toborzás
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98122
        • Toborzás
        • Swedish Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU Lille
      • Marseille, Franciaország
        • Toborzás
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Nice, Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Toborzás
        • Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Tours, Franciaország
        • Toborzás
        • Centre hospitalier régional universitaire de de Tours
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia
        • Toborzás
        • UMC Utrecht
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, IL 91120
        • Toborzás
        • Hadassah Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Toborzás
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Toborzás
        • University of Alberta
      • Hamilton, Kanada
        • Még nincs toborzás
        • McMaster University Medical Centre
    • Quebec
  • Lengyelország
      • Bydgoszcz, Lengyelország, 85-163
        • Toborzás
        • Centrum Medyczne NEUROMED
        • Kapcsolatba lépni:
          • Dr. Paweł Lisewski
          • Telefonszám: 0048 513904844
      • Krakow, Lengyelország, 30-105
      • Warsaw, Lengyelország, 02-473
        • Toborzás
        • City Clinic Research Sp. z o.o.
        • Kapcsolatba lépni:
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Toborzás
        • ALS outpatient department at Charité - university medicine Berlin
        • Kapcsolatba lépni:
      • Bonn, Németország, 53127
      • Jena, Németország
      • München, Németország
        • Toborzás
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Ulm, Németország, 89081
        • Toborzás
        • University of Ulm
  • Olaszország
      • Caserta, Olaszország
        • Toborzás
        • University of Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Milan, Olaszország, 20126
        • Toborzás
        • Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus - ASST Niguarda Hospital
      • Milan, Olaszország
        • Toborzás
        • Istituto Auxologico Italiano Ospedale San Luca
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • Modena, Olaszország
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Padova, Olaszország
        • Toborzás
        • University of Padova
      • Torino, Olaszország
        • Még nincs toborzás
        • University of Torino
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • University Hospital of Bellvitge
      • Madrid, Spanyolország, 28029
      • Santiago de Compostela, Spanyolország, 15706
        • Toborzás
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spanyolország, 46026
  • Svédország
      • Stockholm, Svédország, 113 61
      • Umeå, Svédország, 901 85
        • Toborzás
        • Umeå University Hospital
  • Írország
      • Dublin, Írország
        • Toborzás
        • Trinity College Dublin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Kulcsfontosságú bevonási kritériumok:

  • Határozott ALS vagy valószínű ALS az El Escorial kritériumok alapján.
  • Tünetek megjelenése ≤18 hónap a szűréskor.
  • Lassú vital kapacitás (SVC) nagyobb vagy egyenlő, mint a várt érték 60%-a.
  • A Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS) kockázati profil kalkulátor pontszáma, amely az European Network for the Cure of ALS (ENCALS) túlélési előrejelző modelljén alapul, -6 és -2 közötti tartományban a szűréskor, beleértve a határokat is.
  • Képes kapszulát lenyelni.

Kulcsfontosságú kizárási kritériumok:

  • Tracheostomia vagy állandó segített lélegeztetés jelenléte.
  • Klinikailag jelentős szívbetegség, klinikailag jelentős szabálytalan szívverés előzménye, kezelés ellenére tünetes vagy kontrollálatlan pitvari fibrilláció, vagy tünetmentes tartós kamrai tachycardia, vagy bal szálblokk jelenléte.
  • Instabil pszichiátriai betegség, kognitív zavar, demencia vagy szerhasználat jelenléte, amely hátrányosan befolyásolná a résztvevő tájékozott beleegyezés adásának és a tanulmányban való részvételének képességét.
  • Klinikailag jelentős és/vagy instabil orvosi állapot (az ALS-en kívül), amely jelentős klinikai kockázatot jelenthet a résztvevőre nézve és/vagy a tanulmány befejezésére nézve.
  • A QT intervallumot meghosszabbító gyógyszerek használata.
  • Korábbi kezelés pridopidinnal, génterápiával vagy antisense oligonukleotidokkal.
  • Megerősített mutáció a SOD1, FUS vagy C9orf72 génben.
  • Terhesség.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Pridopidin
Pridopidin 45 mg erősségű kemény zselatin kapszula.
A titrálási időszakban 1 kapszula szájon át reggelente 2 hétig.
A fő kezelési időszakban reggelente 1 kapszula és délután 1 kapszula szájon át.
Összes napi dózis: 90 mg.
Drog: Pridopidin
Pridopidin kemény zselatinkapszula.
Placebo Comparator: Placebo
Placebo kemény zselatinkapszula. A titrálási időszakban 2 hétig reggelente 1 kapszula szájon át bevéve. A fő kezelési időszakban reggel 1 kapszula és délután 1 kapszula szájon át bevéve.
Drog: Placebo
Placebo kemény zselatin kapszula.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A halálozás miatt módosított, átdolgozott ALS funkcionális értékelési skála (ALSFRS-R) összpontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 26. és 48. héten
Időkeret: Alapvonal a 48. hétig
Az ALSFRS-R 12 kérdést tartalmaz, amelyek 4 területre csoportosulnak, hogy felmérje a bulbaris tüneteket, a végtagok és a törzs funkcionalitását, a légzési tüneteket, valamint a perkután endoszkópos gastrostomia (PEG), a nem-invazív lélegeztetés vagy a tracheostomia invazív lélegeztetéssel együtt való szükségességét. Minden funkció 0 (nincs képesség) és 4 (normális) között értékelődik, a minimális összpontszám 0, a maximális pedig 48. Magasabb pontszámok jobb funkcionalitást jeleznek.
Alapvonal a 48. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes túlélés a 96. héten
Időkeret: Kiindulási időponttól a 96. hétig
Az alapvonalhoz képest mért halálozási idő napokban, amelyet a nyílt kiterjesztéses (OLE) időszak végén értékelnek
Kiindulási időponttól a 96. hétig
Az alapvonalhoz képest a 26. héten és a 48. héten mért beszédsebesség változása, amit a klinikában végzett kvantitatív beszédértékeléssel mérnek
Időkeret: Alapvonaltól a 48. hétig
Alapvonaltól a 48. hétig
A beszéd érthetőségének változása az alapvonalhoz képest a 48. héten, a klinikában végzett kvantitatív beszédértékelés alapján.
Időkeret: Alapvonal a 48. hétig.
Alapvonal a 48. hétig.
Az alapértékhez képest a 48. héten mért lassú vitalkapacitás (SVC) százalékos változása
Időkeret: Alapvonaltól a 48. hétig
Az SVC méri a maximális levegőmennyiséget, amelyet egy nyugodt kilégzés során a teljes inspirációtól a reziduális térfogatig kilégzünk. Az SVC-t ülő helyzetben spirométerrel értékelik.
Alapvonaltól a 48. hétig
Az ALSFRS-R Bulbar szubdomainjében a 48. héten bekövetkezett változás a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapvonal a 48. hétig
A bulbaris funkció csökkenését méri.
Alapvonal a 48. hétig
Az Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire - 40 (ALSAQ-40) alapvonalhoz képesti változása a 48. héten keresztül
Időkeret: Alapvonaltól a 48. hétig
Az ALSAQ-40 40 tételből/kérdésből áll 5 különálló skálával, amelyek közé tartozik a fizikai mobilitás (10 tétel), a mindennapi tevékenységek és függetlenség (10 tétel), az evés-ivás (3 tétel), a kommunikáció (7 tétel) és az érzelmi reakciók (10 tétel). A kérdések a kérelmezés napját megelőző két hétre vonatkoznak, és a válaszokat a következő változók szerint adják meg: soha, ritkán, néha, gyakran és mindig. A pontszám 0 és 100 között mozog; minél magasabb a pontszám, annál rosszabb az életminőség.
Alapvonaltól a 48. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Prilenia

Együttműködők

Ferrer Internacional S.A.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. február 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 5.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 14.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel