Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pridopidine fas 3-studie för att utvärdera effekt och säkerhet vid ALS (PREVAiLS)

14 september 2026 uppdaterad av: Prilenia

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Pridopidin hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros

Målet med denna kliniska studie är att ta reda på om läkemedlet pridopidin fungerar för att behandla amyotrofisk lateralskleros hos vuxna. Det kommer också att hjälpa till att lära sig om säkerheten för pridopidin. Den huvudsakliga frågan den syftar till att besvara är:

Saktar pridopidin ner sjukdomsförloppet vid ALS?

Forskare kommer att jämföra pridopidin med en placebo (ett liknande ämne som inte innehåller något läkemedel) för att se om pridopidin fungerar för att behandla ALS.

Deltagarna kommer att:

Ta pridopidin eller en placebo per mun varje dag i 48 veckor. Därefter kommer alla deltagare att ta pridopidin i ytterligare 48 veckor.

Besöka kliniken en gång var 1-3 månader för kontroller och tester

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3, randomiserad studie som består av en dubbelblind placebokontrollerad (DBPC) period följd av en öppen förlängning (OLE) för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos pridopidin som administreras oralt i en dos av 45 mg två gånger om dagen hos vuxna deltagare med tidig och snabbt framskridande ALS. Standardbehandlingar (t.ex. riluzol, edaravon och Nuedexta) kommer att tillåtas så länge deltagarna har en stabil dos i minst 4 veckor före dosering. Under DBPC-perioden kommer deltagarna att randomiseras i förhållandet 3:2 till pridopidin- och placebogrupperna.

Under DBPC-perioden kommer deltagarna att få pridopidin eller placebo i 48 veckor. Under OLE-perioden kommer alla deltagare att få pridopidin i 48 veckor, samtidigt som blinderingen till deras ursprungliga randomisering bibehålls för både deltagaren och utredaren samt annan klinisk personal. Den totala studietiden per deltagare kommer att vara 102 veckor inklusive screening och uppföljning.

Under hela studien kommer deltagarna att utvärderas genom besök på kliniken och virtuella besök (via telefon).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

500

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrytering
        • UZ Leuven
        • Kontakt:
          • Evi Parente
          • Telefonnummer: 0032 16 338668
        • Kontakt:
          • Ann D'hondt
          • Telefonnummer: 0032 16 37 75 77
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Lille
      • Marseille, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Nice, Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Rekrytering
        • Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Tours, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre hospitalier régional universitaire de de Tours
  • Förenta staterna
    • Arizona
    • California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Rekrytering
        • University of South Florida
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
    • Illinois
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University
        • Kontakt:
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68506
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • Eleanor and Lou Gehrig ALS Center at Columbia University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75206
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Baylor College of Medicine; McNair Medical Campus
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Rekrytering
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98122
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Rekrytering
        • Trinity College Dublin
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, IL 91120
        • Rekrytering
        • Hadassah Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekrytering
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Caserta, Italien
        • Rekrytering
        • University of Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Milan, Italien, 20126
        • Rekrytering
        • Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus - ASST Niguarda Hospital
      • Milan, Italien
      • Modena, Italien
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Padova, Italien
        • Rekrytering
        • University of Padova
      • Torino, Italien
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Torino
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Rekrytering
        • University of Alberta
      • Hamilton, Kanada
        • Har inte rekryterat ännu
        • McMaster University Medical Centre
    • Quebec
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • Rekrytering
        • UMC Utrecht
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-163
        • Rekrytering
        • Centrum Medyczne NEUROMED
        • Kontakt:
          • Dr. Paweł Lisewski
          • Telefonnummer: 0048 513904844
      • Krakow, Polen, 30-105
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • Rekrytering
        • City Clinic Research Sp. z o.o.
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • University Hospital of Bellvitge
      • Madrid, Spanien, 28029
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Rekrytering
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spanien, 46026
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • King's College Hospital
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • MDN Centre Queen Square Institute of Neurology
      • Stoke-on-Trent, Storbritannien, ST4 6QG
        • Rekrytering
        • Royal Stoke University Hospital
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 113 61
      • Umeå, Sverige, 901 85
        • Rekrytering
        • Umeå University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekrytering
        • ALS outpatient department at Charité - university medicine Berlin
        • Kontakt:
      • Bonn, Tyskland, 53127
      • Jena, Tyskland
      • München, Tyskland
        • Rekrytering
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekrytering
        • University of Ulm

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

  • Definitiv ALS eller sannolik ALS enligt El Escorial-kriterierna.
  • Symptombörjad inom ≤18 månader vid screening.
  • Långsam vitalkapacitet (SVC) större eller lika med 60 % av förväntat värde.
  • TRICALS Risk Profile Calculator-poäng, baserad på ENCALS överlevnadsprediktionsmodell, inom intervallet -6 till -2, inklusive, vid screening.
  • Kan svälja en kapsel.

Viktiga exklusionskriterier:

  • Närvaro av tracheostomi eller permanent assisterad ventilation.
  • Kliniskt signifikant hjärtsjukdom, kliniskt signifikant historia av arytmi, symtomatisk eller obehandlad förmaksflimmer trots behandling, eller asymptomatisk ihållande ventrikeltakykardi, eller närvaro av vänster grenblock.
  • Närvaro av instabil psykiatrisk sjukdom, kognitiv nedsättning, demens eller substansmissbruk som skulle försämra deltagarens förmåga att ge informerat samtycke och delta i studien.
  • Kliniskt signifikant och/eller instabil medicinsk åkomma (förutom ALS) som kan innebära en kliniskt meningsfull risk för deltagaren och/eller studieavslut.
  • Användning av läkemedel som förlänger QT-intervallet.
  • Tidigare behandling med pridopidin, genterapi eller antisense-oligonukleotider.
  • Bekräftad mutation i SOD1-, FUS- eller C9orf72-genen.
  • Graviditet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Pridopidin
Pridopidine hårda gelatinkapslar med styrkan 45 mg. Under titreringsperioden tas 1 kapsel oralt på morgonen i 2 veckor. Under huvudbehandlingsperioden tas 1 kapsel på morgonen och 1 kapsel på eftermiddagen oralt. Total daglig dos på 90 mg.
Läkemedel: Pridopidin
Pridopidin hårdgelatinkapsel.
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo hårda gelatinkapslar.
Under titreringsperioden 1 kapsel tas oralt på morgonen i 2 veckor.
Under huvudsaklig behandlingsperiod, 1 kapsel på morgonen och 1 kapsel på eftermiddagen tas oralt.
Läkemedel: Placebo
Placebo hårdgelatinkapsel.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen genom vecka 26 och vecka 48 i den reviderade ALS-funktionsskalan (ALSFRS-R) totalpoäng justerad för mortalitet
Tidsram: Baseline till vecka 48
ALSFRS-R omfattar 12 frågor grupperade i 4 domäner för att bedöma bulbära symptom, funktionalitet i lemmar och bål, respiratoriska symptom samt behovet av perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG), icke-invasiv ventilation eller trakeostomi med invasiv ventilation. Varje funktion poängsätts från 0 (ingen förmåga) till 4 (normal), med en lägsta totalpoäng på 0 och högsta totalpoäng på 48. Högre poäng indikerar bättre funktion.
Baseline till vecka 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överlevnad vid vecka 96
Tidsram: Baseline till vecka 96
Tid till död i dagar från baslinjen bedömd vid slutet av den öppna förlängningsperioden (OLE)
Baseline till vecka 96
Förändring från baslinjen genom vecka 26 och vecka 48 i talhastighet mätt genom kvantitativ talbedömning på kliniken
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48
Förändring från baslinjen genom vecka 48 i talbegriplighet genom kvantitativ talbedömning på kliniken.
Tidsram: Baseline till vecka 48.
Baseline till vecka 48.
Förändring från baslinjen genom vecka 48 i procent förutsagd långsam vitalkapacitet (SVC)
Tidsram: Baslinje till vecka 48
SVC mäter den maximala mängden luft som andas ut i en avslappnad utandning från full inspiration till residualvolym. SVC bedöms i sittande ställning med en spirometer.
Baslinje till vecka 48
Förändring från baslinjen genom vecka 48 i bulbar subdomänen av ALSFRS-R
Tidsram: Baseline till vecka 48
Mäter försämring av bulbär funktion.
Baseline till vecka 48
Förändring från baslinjen genom vecka 48 i Amyotrofisk lateralskleros bedömningsformulär - 40 (ALSAQ-40)
Tidsram: Baseline till vecka 48
ALSAQ-40 innehåller 40 frågor med 5 separata skalor: fysisk rörlighet (10 frågor), dagliga aktiviteter och självständighet (10 frågor), ätande och drickande (3 frågor), kommunikation (7 frågor) och känslomässiga reaktioner (10 frågor). Frågorna avser de två veckorna före ansökningsdagen och svaren ges enligt följande variabler: aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid. Poängen sträcker sig från 0 till 100; ju högre poäng, desto sämre livskvalitet.
Baseline till vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Prilenia

Samarbetspartners

Ferrer Internacional S.A.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 januari 2026

Första postat (Faktisk)

7 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera