Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 3 препарата Придопидин для оценки эффективности и безопасности при БАС (PREVAiLS)

14 сентября 2026 г. обновлено: Prilenia

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности Придопидина у участников с боковым амиотрофическим склерозом

Целью данного клинического исследования является изучение эффективности препарата придопидин для лечения бокового амиотрофического склероза у взрослых. Также будет изучена безопасность придопидина. Основной вопрос, на который направлено исследование:

Замедляет ли придопидин прогрессирование БАС?

Исследователи сравнят придопидин с плацебо (веществом-пустышкой, не содержащим лекарства), чтобы определить эффективность придопидина в лечении БАС.

Участники будут:

Принимать придопидин или плацебо перорально ежедневно в течение 48 недель. После этого все участники будут принимать придопидин в течение ещё 48 недель.

Посещать клинику каждые 1-3 месяца для осмотров и обследований

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы 3, рандомизированное, состоящее из двойного слепого плацебо-контролируемого (ДСПК) периода с последующим открытым продолжением (ОП) для оценки эффективности и безопасности придонидина, принимаемого перорально в дозе 45 мг два раза в день у взрослых участников с ранней и быстро прогрессирующей БАС. Стандартные методы лечения (например, рилузол, эдаравон и Нюдекста) будут разрешены при условии, что участники принимают стабильную дозу не менее 4 недель до начала приема исследуемого препарата. В период ДСПК участники будут рандомизированы в соотношении 3:2 в группы придонидина и плацебо.

В период ДСПК участники будут получать придонидин или плацебо в течение 48 недель. В период ОП все участники будут получать придонидин в течение 48 недель, сохраняя ослепление относительно их первоначальной рандомизации как для участника, так и для исследователя и другого клинического персонала. Общая продолжительность исследования для каждого участника составит 102 недели, включая скрининг и наблюдение.

На протяжении всего исследования участники будут оцениваться через посещения клиники на месте и виртуальные визиты (по телефону).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

500

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Prilenia Medical Information
  • Номер телефона: 857-574-5755
  • Электронная почта: MedInfo@prilenia.com

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Рекрутинг
        • UZ Leuven
        • Контакт:
          • Evi Parente
          • Номер телефона: 0032 16 338668
        • Контакт:
          • Ann D'hondt
          • Номер телефона: 0032 16 37 75 77
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Рекрутинг
        • ALS outpatient department at Charité - university medicine Berlin
        • Контакт:
      • Bonn, Германия, 53127
      • Jena, Германия
      • München, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Ulm, Германия, 89081
        • Рекрутинг
        • University of Ulm
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, IL 91120
        • Рекрутинг
        • Hadassah Medical Center
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Рекрутинг
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Рекрутинг
        • Trinity College Dublin
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • University Hospital of Bellvitge
      • Madrid, Испания, 28029
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz - Carlos III
        • Контакт:
      • Santiago de Compostela, Испания, 15706
        • Рекрутинг
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Контакт:
  • Италия
      • Caserta, Италия
        • Рекрутинг
        • University of Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Milan, Италия, 20126
        • Рекрутинг
        • Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus - ASST Niguarda Hospital
      • Milan, Италия
        • Рекрутинг
        • Istituto Auxologico Italiano Ospedale San Luca
        • Контакт:
          • Nicola Ticozzi
          • Номер телефона: 2937 390261911
          • Электронная почта: n.ticozzi@auxologico.it
        • Контакт:
      • Modena, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Padova, Италия
        • Рекрутинг
        • University of Padova
      • Torino, Италия
        • Еще не набирают
        • University of Torino
  • Канада
      • Edmonton, Канада
        • Рекрутинг
        • University of Alberta
      • Hamilton, Канада
        • Еще не набирают
        • McMaster University Medical Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4P 2N2
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • UMC Utrecht
  • Польша
      • Bydgoszcz, Польша, 85-163
        • Рекрутинг
        • Centrum Medyczne NEUROMED
        • Контакт:
          • Dr. Paweł Lisewski
          • Номер телефона: 0048 513904844
      • Krakow, Польша, 30-105
        • Рекрутинг
        • Linden sp. z o. o. sp. k.
        • Контакт:
      • Warsaw, Польша, 02-473
        • Рекрутинг
        • City Clinic Research Sp. z o.o.
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • King's College Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • MDN Centre Queen Square Institute of Neurology
      • Stoke-on-Trent, Соединенное Королевство, ST4 6QG
        • Рекрутинг
        • Royal Stoke University Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94109
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado CU Anschutz Neurology
        • Контакт:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Рекрутинг
        • University of South Florida
        • Контакт:
          • Jessica Shaw
          • Номер телефона: (813) 974-9413
          • Электронная почта: jessshaw@usf.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory University
        • Контакт:
          • Wanda Sanchez
          • Номер телефона: 404-727-1273
          • Электронная почта: wanda.sanchez@emory.edu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • Рекрутинг
        • University of Kansas
        • Контакт:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University
        • Контакт:
          • Collen Kane
          • Номер телефона: 410-502-6184
          • Электронная почта: Ckane13@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS
        • Контакт:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University
        • Контакт:
          • Номер телефона: 844-257-2273
          • Электронная почта: als@wustl.edu
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Рекрутинг
        • Somnos Clinical Research
        • Контакт:
          • Номер телефона: 402-770-7403
          • Электронная почта: desi@somnos.com
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Eleanor and Lou Gehrig ALS Center at Columbia University
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Рекрутинг
        • Neuroscience Department at LKSM at Temple University
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75206
        • Рекрутинг
        • Texas Neurology
        • Контакт:
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Baylor College of Medicine; McNair Medical Campus
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Рекрутинг
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122
        • Рекрутинг
        • Swedish Medical Center
        • Контакт:
  • Франция
      • Lille, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU Lille
      • Marseille, Франция
        • Рекрутинг
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Nice, Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Рекрутинг
        • Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Tours, Франция
        • Рекрутинг
        • Centre hospitalier régional universitaire de de Tours
  • Швеция
      • Stockholm, Швеция, 113 61
      • Umeå, Швеция, 901 85
        • Рекрутинг
        • Umeå University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Определенный БАС или вероятный БАС по критериям Эль-Эскориала.
  • Начало симптомов ≤18 месяцев на момент скрининга.
  • Медленная жизненная емкость легких (МЖЕЛ) больше или равна 60% от прогнозируемой.
  • Оценка калькулятора профиля риска TRICALS (Инициатива по лечению и поиску лекарства от БАС), основанная на модели прогнозирования выживаемости ENCALS (Европейская сеть по излечению БАС), в диапазоне от -6 до -2 включительно на момент скрининга.
  • Способность проглотить капсулу.

Ключевые критерии исключения:

  • Наличие трахеостомы или постоянной вспомогательной вентиляции.
  • Клинически значимое заболевание сердца, клинически значимый анамнез аритмии, симптоматическая или неконтролируемая фибрилляция предсердий несмотря на лечение, или бессимптомная устойчивая желудочковая тахикардия, или наличие блокады левой ножки пучка Гиса.
  • Наличие нестабильного психического заболевания, когнитивных нарушений, деменции или злоупотребления психоактивными веществами, которые могут ухудшить способность участника дать информированное согласие и участвовать в исследовании.
  • Клинически значимое и/или нестабильное медицинское состояние (кроме БАС), которое может представлять клинически значимый риск для участника и/или для завершения исследования.
  • Применение препаратов, удлиняющих интервал QT.
  • Предыдущее лечение придопидином, генной терапией или антисмысловыми олигонуклеотидами.
  • Подтвержденная мутация в генах SOD1, FUS или C9orf72.
  • Беременность.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Придопидин
Твердые желатиновые капсулы придопидина дозировкой 45 мг. В период титрования 1 капсула принимается перорально утром в течение 2 недель. В основной период лечения 1 капсула утром и 1 капсула днем принимаются перорально. Общая суточная доза составляет 90 мг.
Лекарство: Придопидин
Твердая желатиновая капсула с придопидином.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо в виде твердых желатиновых капсул. В период титрации 1 капсула принимается перорально утром в течение 2 недель. В основной период лечения 1 капсула принимается перорально утром и 1 капсула днем.
Лекарство: Плацебо
Плацебо в твердой желатиновой капсуле.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня через 26 и 48 недель в суммарном балле пересмотренной шкалы функциональной оценки при БАС (ALSFRS-R), скорректированном на смертность
Временное ограничение: С момента включения в исследование до 48-й недели
Шкала ALSFRS-R включает 12 вопросов, сгруппированных в 4 домена для оценки бульбарных симптомов, функциональности конечностей и туловища, респираторных симптомов и необходимости чрескожной эндоскопической гастростомии (PEG), неинвазивной вентиляции или трахеостомии с инвазивной вентиляцией. Каждая функция оценивается от 0 (отсутствие способности) до 4 (нормальная), с минимальным общим баллом 0 и максимальным общим баллом 48. Более высокие баллы указывают на лучшее функционирование.
С момента включения в исследование до 48-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая выживаемость на 96-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
Время до смерти в днях от исходного уровня, оцененное в конце периода открытого расширения (ОРЕ)
От исходного уровня до 96-й недели
Изменение от исходного уровня через 26 и 48 недель в скорости речи, измеряемое количественной оценкой речи в клинике
Временное ограничение: От исходного уровня до 48-й недели
От исходного уровня до 48-й недели
Изменение от исходного уровня до 48-й недели по разборчивости речи согласно количественной оценке речи в клинике.
Временное ограничение: От исходного уровня до 48-й недели.
От исходного уровня до 48-й недели.
Изменение по сравнению с исходным уровнем через 48 недель в процентах от прогнозируемой медленной жизненной емкости легких (SVC)
Временное ограничение: От исходного уровня до 48-й недели
SVC измеряет максимальное количество воздуха, выдыхаемого при расслабленном выдохе от полного вдоха до остаточного объема. SVC оценивается в положении сидя с помощью спирометра.
От исходного уровня до 48-й недели
Изменение от исходного уровня до 48-й недели в бульбарном поддомене ALSFRS-R
Временное ограничение: От исходного уровня до 48-й недели
Измеряет снижение бульбарной функции.
От исходного уровня до 48-й недели
Изменение от исходного уровня к 48-й неделе по опроснику оценки бокового амиотрофического склероза - 40 (ALSAQ-40)
Временное ограничение: От исходного уровня до 48-й недели
Опросник ALSAQ-40 включает 40 пунктов/вопросов с 5 отдельными шкалами: физическая подвижность (10 пунктов), повседневная активность и независимость (10 пунктов), приём пищи и питьё (3 пункта), коммуникация (7 пунктов) и эмоциональные реакции (10 пунктов). Вопросы относятся к двум неделям, предшествующим дню заполнения опросника, и ответы даются согласно следующим вариантам: никогда, редко, иногда, часто и всегда. Баллы варьируются от 0 до 100; чем выше балл, тем хуже качество жизни.
От исходного уровня до 48-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Prilenia

Соавторы

Ferrer Internacional S.A.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 февраля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 января 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 января 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться