Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pridopidin fase 3-studie for å evaluere effekt og sikkerhet ved ALS (PREVAiLS)

14. september 2026 oppdatert av: Prilenia

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effekt og sikkerhet av pridopidin hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose

Målet med denne kliniske studien er å finne ut om medikamentet pridopidin virker mot amyotrofisk lateralsklerose hos voksne. Det vil også bidra til å lære om sikkerheten til pridopidin. Hovedspørsmålet den tar sikte på å besvare er:

Bremser pridopidin sykdomsutviklingen av ALS?

Forskere vil sammenligne pridopidin med et placebo (et liknende stoff som ikke inneholder medisin) for å se om pridopidin virker mot ALS.

Deltakere vil:

Ta pridopidin eller et placebo per munn hver dag i 48 uker. Deretter vil alle deltakere ta pridopidin i ytterligere 48 uker.

Besøke klinikken en gang hver 1–3 måneder for kontroller og tester

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, randomisert studie som består av en dobbeltblind placebokontrollert (DBPC) periode etterfulgt av en åpen etikett-forlengelse (OLE) for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til pridopidin administrert oralt i en dose på 45 mg to ganger daglig hos voksne deltakere med tidlig og raskt fremadskridende ALS.
Standard behandlingsregimer (f.eks. riluzol, edaravone og Nuedexta) vil være tillatt så lenge deltakerne har vært på en stabil dose i minst 4 uker før dosering.
I DBPC-perioden vil deltakerne bli randomisert i et 3:2-forhold til pridopidin- og placebogruppene.

I DBPC-perioden vil deltakerne motta pridopidin eller placebo i 48 uker.
I OLE-perioden vil alle deltakerne motta pridopidin i 48 uker, samtidig som blinderingen opprettholdes for deres opprinnelige randomisering for både deltakeren og undersøkeren samt annet klinisk personell.
Den totale studiens varighet per deltaker vil være 102 uker inkludert screening og oppfølging.

Gjennom hele studien vil deltakerne bli vurdert gjennom besøk på klinikken og virtuelle besøk (via telefon).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

500

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
        • Ta kontakt med:
          • Evi Parente
          • Telefonnummer: 0032 16 338668
        • Ta kontakt med:
          • Ann D'hondt
          • Telefonnummer: 0032 16 37 75 77
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Rekruttering
        • University of Alberta
      • Hamilton, Canada
        • Har ikke rekruttert ennå
        • McMaster University Medical Centre
    • Quebec
  • Forente stater
    • Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94109
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado CU Anschutz Neurology
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University
        • Ta kontakt med:
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Eleanor and Lou Gehrig ALS Center at Columbia University
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75206
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine; McNair Medical Campus
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122
        • Rekruttering
        • Swedish Medical Center
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Lille
      • Marseille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Nice, Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Rekruttering
        • Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Tours, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre hospitalier régional universitaire de de Tours
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Rekruttering
        • Trinity College Dublin
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, IL 91120
        • Rekruttering
        • Hadassah Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekruttering
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Caserta, Italia
        • Rekruttering
        • University of Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Milan, Italia, 20126
        • Rekruttering
        • Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus - ASST Niguarda Hospital
      • Milan, Italia
      • Modena, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Padova, Italia
        • Rekruttering
        • University of Padova
      • Torino, Italia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Torino
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Rekruttering
        • UMC Utrecht
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-163
        • Rekruttering
        • Centrum Medyczne NEUROMED
        • Ta kontakt med:
          • Dr. Paweł Lisewski
          • Telefonnummer: 0048 513904844
      • Krakow, Polen, 30-105
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • Rekruttering
        • City Clinic Research Sp. z o.o.
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • University Hospital of Bellvitge
      • Madrid, Spania, 28029
      • Santiago de Compostela, Spania, 15706
        • Rekruttering
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spania, 46026
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • King's College Hospital
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • MDN Centre Queen Square Institute of Neurology
      • Stoke-on-Trent, Storbritannia, ST4 6QG
        • Rekruttering
        • Royal Stoke University Hospital
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 113 61
      • Umeå, Sverige, 901 85
        • Rekruttering
        • Umeå University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • ALS outpatient department at Charité - university medicine Berlin
        • Ta kontakt med:
      • Bonn, Tyskland, 53127
      • Jena, Tyskland
      • München, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • University of Ulm

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Nøkkel inklusjonskriterier:

  • Definitiv ALS eller sannsynlig ALS ved bruk av El Escorial-kriteriene.
  • Symptomdebut ≤18 måneder ved screening.
  • Langsom vitalkapasitet (SVC) større eller lik 60% predikert.
  • TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS) Risikoprofilkalkulator poengsum, basert på ENCALS (European Network for the Cure of ALS) overlevelsesprediksjonsmodell, i området -6 til -2, inklusive, ved screening.
  • I stand til å svelge en kapsel.

Nøkkel eksklusjonskriterier:

  • Tilstedeværelse av trakeostomi eller permanent assistert ventilasjon.
  • Klinisk signifikant hjertesykdom, klinisk signifikant historikk med arytmi, symptomatisk eller ukontrollert atrieflimmer til tross for behandling, eller asymptomatisk vedvarende ventrikkeltakykardi, eller tilstedeværelse av venstre grenblokk.
  • Tilstedeværelse av ustabil psykisk sykdom, kognitiv svikt, demens eller substansmisbruk som vil svekke deltakerens evne til å gi informert samtykke og delta i studien.
  • Klinisk signifikant og/eller ustabil medisinsk tilstand (annet enn ALS) som kan utgjore en klinisk meningsfull risiko for deltakeren og/eller for fullføringen av studien.
  • Bruk av medikamenter som forlenger QT-intervallet.
  • Tidligere behandling med pridopidin, genterapi eller antisense-oligonukleotider.
  • Bekreftet mutasjon i SOD1-, FUS- eller C9orf72-genet.
  • Svangerskap.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pridopidin
Pridopidine harde gelatinkapsler med styrke 45 mg. Under titreringsperioden tas 1 kapsel oralt om morgenen i 2 uker. Under hovedbehandlingsperioden tas 1 kapsel om morgenen og 1 kapsel om ettermiddagen oralt. Total daglig dose på 90 mg.
Legemiddel: Pridopidin
Pridopidin hard gelatinkapsel.
Placebo komparator: Placebo
Placebo harde gelatinkapsler. Under titreringsperioden tas 1 kapsel peroralt om morgenen i 2 uker. Under hovedbehandlingsperioden tas 1 kapsel om morgenen og 1 kapsel om ettermiddagen peroralt.
Legemiddel: Placebo
Placebo hard gelatin kapsel.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline gjennom uke 26 og uke 48 i den reviderte ALS funksjonelle vurderingsskala (ALSFRS-R) totalscore justert for mortalitet
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
ALSFRS-R inkluderer 12 spørsmål gruppert i 4 domener for å vurdere bulbære symptomer, funksjonalitet i lemmer og torso, respirasjonssymptomer, og behov for perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG), ikke-invasiv ventilasjon eller trakeostomi med invasiv ventilasjon. Hver funksjon poenglegges fra 0 (ingen evne) til 4 (normal), med en minimum totalpoengsum på 0 og maksimum totalpoengsum på 48. Høyere poengsummer indikerer bedre funksjon.
Fra baseline til uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse ved uke 96
Tidsramme: Baseline til uke 96
Tid til dødsfall i dager fra utgangspunkt vurdert ved slutten av open-label-utvidelsesperioden (OLE)
Baseline til uke 96
Endring fra baseline gjennom uke 26 og uke 48 i taletakt målt ved kvantitativ taletalevurdering på klinikken
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48
Endring fra utgangspunktet gjennom uke 48 i taleforståelighet ved kvantitativ talevurdering på klinikken.
Tidsramme: Fra baseline til uke 48.
Fra baseline til uke 48.
Endring fra utgangspunkt gjennom uke 48 i prosent predikert langsom vitalkapasitet (SVC)
Tidsramme: Baseline til uke 48
SVC måler den maksimale mengden luft som pustes ut i en avslappet utpustning fra full innpustning til residualvolum. SVC vurderes i sittende stilling med et spirometer.
Baseline til uke 48
Endring fra baseline gjennom uke 48 i Bulbar-underdomenet til ALSFRS-R
Tidsramme: Baseline til uke 48
Måler nedgang i bulbar funksjon.
Baseline til uke 48
Endring fra utgangspunkt gjennom uke 48 i Amyotrofisk lateral sklerose vurderingsspørreskjema - 40 (ALSAQ-40)
Tidsramme: Baseline til uke 48
ALSAQ-40 inkluderer 40 elementer/spørsmål med 5 separate skalaer som omfatter fysisk mobilitet (10 elementer), daglige aktiviteter og uavhengighet (10 elementer), spising og drikking (3 elementer), kommunikasjon (7 elementer), og emosjonelle reaksjoner (10 elementer). Spørsmålene refererer til to uker før søknadsdagen, og svarene gis i henhold til følgende variabler: aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid. Poengsummen varierer fra 0 til 100; jo høyere poengsum, jo dårligere livskvalitet.
Baseline til uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Prilenia

Samarbeidspartnere

Ferrer Internacional S.A.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

7. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere