通过MyoSense 360对重症肌无力进行综合评估与远程数字监测 (HARMONY 360)
HARMONY 360调查的目的是探讨在现实世界条件下，利用MyoSense 360数字测量开发模型，以检测12个月内全身性重症肌无力（gMG）轨迹中具有临床意义变化的可行性。 其主要目标并非证明设备的最终合规性（根据第82条进行的探索性研究），而是收集安全性和临床性能的初步数据，以帮助完善最终产品并为后续关键性研究提供参考。
主要目标侧重于开发检测疾病轨迹变化的模型，这些变化由具有临床意义的±2分MG-ADL阈值定义。 次要目标包括评估可用性、依从性以及用于恶化/加重预测的模型的可行性。 最后，将在整个调查过程中持续监测与设备使用相关的风险和预期不良器械效应（ADEs）。 与其概念验证阶段一致，本研究未定义任何关于临床性能、有效性或安全性的声明。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
入选标准：
- 筛选时年龄≥18岁
- 经研究者确诊为gMG患者，诊断依据至少包括以下一项：
抗AChR或MuSK抗体检测呈阳性；或，
- LRP-4抗体阳性或血清阴性患者且单纤维检查结果呈阳性；或，
- 至少一块临床无力肌肉的单纤维肌电图（SFEMG）颤抖异常；或，
- 口服AChEI治疗后gMG临床症状改善的客观证据，或吡啶斯的明、新斯的明或依酚氯铵试验呈阳性
- MGFA分级为IIa至IVb级
- 已阅读信息页并签署知情同意书
- 拥有并能使用个人智能手机，其软件版本需为iOS 16及以上或Android 8及以上
- 能够阅读移动应用程序提供的语言并能理解图示（MyoSense 360提供当地官方语言版本）
- 能够使用活动监测器（符合Actigraph LEAP活动监测器佩戴标准；参见供应商指南）
- 仅限法国：已加入或享有社会保障体系
排除标准：
- 已知存在研究者判断可能干扰受试者完全参与研究、增加受试者额外风险或混淆受试者评估或研究结果的医疗或心理状况/风险因素。
- 处于监护或托管状态的人员
- 研究者判断当前存在可能影响测试表现的药物和/或酒精滥用
- 受试者在筛选前30天内参加过另一项介入性临床研究，或当前正在参与另一项研究，且研究者认为可能干扰其完全参与本研究或混淆受试者评估或研究结果
- 仅限法国：过去12个月内因参与人体研究、临床试验、临床调查或性能研究获得超过6,000欧元补偿的受试者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：MyoSense 360
数字测试（仅在D0进行）、数字问卷以及在D0、D180和D360在诊所进行的标准测试表现。在12个月的随访期间，在两次就诊之间使用MyoSense 360在家中进行监测并回答电子患者报告结果(ePRO)
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MyoSense 360 的研究版本包含在患者智能手机上运行的两个移动应用程序（CentrePoint Connect 和 InClinical）、一个 ActiGraph LEAP 活动监测器（Ametris 产品），以及两个云计算平台
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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为探索在真实生活、无监督条件下，使用MyoSense 360收集的数字测量数据开发模型，以检测成人全身型重症肌无力患者在12个月期间疾病轨迹变化的可行性。
大体时间：12个月
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主要终点将是模型检测被归类为3类变量的变化的能力：
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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探索使用MyoSense 360收集的数字测量数据来开发模型，以预测一个月前瞻性窗口内持续恶化的可行性
大体时间：1个月
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第一个次要终点将是模型检测被归类为2类变量的变化的能力：
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1个月
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描述在家庭无监督环境下获得的MyoSense 360主动功能测试组合测量模型结果，与临床监督下基线期标准参考QMG子项评分之间的关联性。
大体时间：4周
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将描述使用MyoSense 360开发模型预测持续恶化的可行性，即在接下来的4周内（未观察到相反方向的变化）MG-ADL总分至少增加2分，并通过性能指标进行描述： - 阳性预测值 |
4周
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描述在家庭环境中无监督下获得的MyoSense 360主动功能测试综合测量指标模型，与临床监督下基线时标准参考QMG子项目评分之间的关联性。
大体时间：4周
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将描述使用MyoSense 360开发模型预测持续恶化的可行性，即MG-ADL总分至少增加2分，并在接下来的4周内持续（未观察到相反方向的变化），将通过以下性能指标进行描述： - 事件时间准确性 |
4周
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描述在家中无监督状态下获得的MyoSense 360主动功能测试组合测量值，与基线期临床监督下执行的标准参考QMG子项目评分之间的关联性。
大体时间：4周
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将描述使用MyoSense 360开发模型预测持续恶化的可行性，即MG-ADL总分至少增加2分，并在接下来的4周内持续（未观察到相反方向的变化），将通过以下性能指标进行描述： - 模型在不同患者间的稳健性。 |
4周
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描述在家中无监督状态下获得的MyoSense 360主动功能测试指标与基线时在临床监督下执行的标准参考定量重症肌无力（QMG）子项目之间的关联
大体时间：第0天和第1天
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将使用相关系数评估第1天（D1，在家中）MyoSense 360主动功能测试与第0天（D0，诊所内）标准测试之间的关系。 如果一项测试满足预期相关性，且以下比较的最小相关阈值为r = 0.50，则终点将被视为阳性：
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第0天和第1天
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描述MyoSense 360的数字测量指标（包括ActiGraph LEAP数据收集、智能手机主动功能测试和电子患者报告结果）与临床及患者报告结局指标之间的关联
大体时间：12个月
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将使用混合模型描述MyoSense 360数字测量与通过问卷测量的临床和患者报告结果之间的横断面和纵向关联
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12个月
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描述参与者对MyoSense 360使用的依从性，包括整个研究期间ActiGraph LEAP数据收集、执行的功能性主动测试次数以及完成的电子患者报告结局
大体时间：12个月
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对MyoSense 360的依从性将通过以下方面描述： - 从可穿戴设备收集有效*数据的天数。 *最低要求是每天白天佩戴8小时，在为期一年的随访期内，每日依从性至少达到60%。此外，患者应每周至少佩戴ActiGraph LEAP两个晚上，以获取相关的睡眠和静息心率测量数据。 |
12个月
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从患者角度描述MyoSense 360的可用性，包括ActiGraph LEAP数据收集、主动功能测试和电子患者报告结局（ePROs）。
大体时间：第1天、第180天和第345天
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MyoSense 360的可用性将使用系统可用性量表（SUS）进行描述： - 对第1天、第180天和第345天使用MyoSense 360时收集的SUS相关回答进行描述性分析 |
第1天、第180天和第345天
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描述参与者对使用MyoSense 360的依从性，包括在整个研究过程中收集ActiGraph LEAP数据、执行的功能性测试次数以及完成的ePROs
大体时间：12个月
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MyoSense 360的依从性将通过以下方式描述： - 随时间推移，每位患者完成的预定主动功能测试比例与总预期值相比 |
12个月
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描述患者对MyoSense 360在日常生活中的总体满意度及感知益处
大体时间：第1、180和345天
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对患者满意度和感知益处问卷中收集的与使用MyoSense 360相关的答案进行描述性分析
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第1、180和345天
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监测与使用MyoSense 360相关的不良事件和设备缺陷的发生率、类型和严重程度。
大体时间：390 天
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所有不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）和器械缺陷（DD），以及先前SAEs和DD的新发现，无论是否怀疑与MyoSense 360相关，都将根据ISO 14155:2020和EU MDR 2017/745的规定，从首次使用器械开始，直至最后一项研究活动结束后30天，进行前瞻性收集。
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390 天
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合作者和调查者
赞助
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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