Helhedsvurdering og Fjernbaseret Digital Overvågning af Myasthenia Gravis via MyoSense 360 (HARMONY 360)

Eksperimentel: MyoSense 360

Udøvelse af digitale tests (kun på D0), digitale spørgeskemaer og standardtest i klinikken på D0, D180 og D360 Brug af MyoSense 360 hjemmebaseret mellem besøg i løbet af 12 måneders opfølgning og besvarelse af ePRO

Enhed: MyoSense 360

Den undersøgende version af MyoSense 360 består af to mobilapplikationer, der kører på patientens smartphone (CentrePoint Connect og InClinical), en ActiGraph LEAP aktivitetsmonitor (Ametris produkt), samt to cloud computing-platforme

At undersøge muligheden for at bruge digitale målinger indsamlet af MyoSense 360 til at udvikle modeller til at detektere ændringer i sygdomsforløbet hos voksne med generaliseret myasthenia gravis over en 12-måneders periode under reelle, uovervågede forhold.

Det primære endepunkt vil være modellens evne til at detektere ændringer kategoriseret som en 3-klasse variabel:

• forbedret: nedsat Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) totalscore ≥2 point
• uændret: øget eller nedsat MG-ADL totalscore <2 point
• forværret: øget MG-ADL totalscore med ≥2 point

At undersøge muligheden for at bruge digitale mål indsamlet af MyoSense 360 til at udvikle modeller til at forudsige vedvarende forværring inden for et en-måneders fremadrettet vindue

Den første sekundære slutpunkt vil være modellens evne til at detektere ændringer kategoriseret som en 2-klasse variabel:

• forværring: øget MG-ADL totalscore med ≥2 point
• anden: enten reduceret MG-ADL totalscore med ≥2 point eller øget eller reduceret MG-ADL totalscore med <2 point

At beskrive sammenhængen mellem MyoSense 360 aktive funktionstests kombinerede mål i en model, opnået hjemme, uden opsyn, og de standardreference QMG-underpunktsscoreringer udført under klinisk opsyn ved baseline.

Gennemførligheden af at bruge MyoSense 360 udviklede modeller til at forudsige vedvarende forværring, dvs. en stigning på mindst 2 point i MG-ADL total score, der opretholdes inden for de næste 4 uger (ingen ændring observeret i modsat retning), vil blive beskrevet gennem ydeevnemålinger:

- Positivt prædiktiv værdi

For at beskrive sammenhængen mellem MyoSense 360 aktive funktionstest kombinerede mål i en model, opnået hjemme uden opsyn, og standardreference QMG-underpunktsvurderinger udført under klinisk opsyn ved baseline.

Anvendeligheden af MyoSense 360 udviklede modeller til at forudsige vedvarende forværring, dvs. en stigning på mindst 2 point i MG-ADL total score, der er vedvarende inden for de næste 4 uger (ingen ændring observeret i modsat retning), vil blive beskrevet gennem ydeevne målinger:

- tids-til-begivenhed nøjagtighed

At beskrive sammenhængen mellem MyoSense 360 aktive funktionelle tests kombinerede målinger i en model, opnået hjemme uden opsyn, og de standard reference QMG sub-item scorer udført under klinisk opsyn ved baseline.

Muligheden for at bruge MyoSense 360-udviklede modeller til at forudsige vedvarende forværring, dvs. en stigning på mindst 2 point i den samlede MG-ADL-score, der opretholdes inden for de næste 4 uger (ingen ændring observeret i den modsatte retning), vil blive beskrevet gennem ydelsesmålinger:

- Modellens robusthed på tværs af patienter.

At beskrive sammenhængen mellem MyoSense 360 aktive funktionstestmålinger opnået hjemme uden opsyn og standardreferencen Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) sub-punkter udført under klinisk opsyn ved baseline

En korrelationskoefficient vil blive anvendt til at vurdere forholdet mellem MyoSense 360 aktive funktionstest på dag 1 (D1, hjemme) og standardtest på dag 0 (D0, på klinik). Endepunktet vil blive betragtet som positivt, hvis én test opfylder den forventede korrelation, med en minimum korrelationstærskel på r = 0,50 for følgende sammenligninger:

• "Mine Øjenlåg"-test (MET) og ptose i QMG
• "Min Stemme"-test (MVT) og debut af dysartri i QMG
• "Min Åndedræt"-test (MBT) og vitalkapacitet i QMG
• "Mine Arme"-test (MAT) og overekstremitets svaghed i QMG
• "Mine Ben"-test (MLT) og underekstremitets svaghed i QMG

At beskrive sammenhængen mellem digitale mål fra MyoSense 360 (ActiGraph LEAP dataindsamling, aktive smartphone funktionelle tests og elektroniske patientrapporterede resultater) og kliniske og patientrapporterede resultatmål

Tværsnits- og længdesnitssammenhænge mellem MyoSense 360 digitale mål og kliniske samt patientrapporterede resultater målt gennem spørgeskemaer vil blive beskrevet ved hjælp af blandede modeller

At beskrive deltagernes overholdelse af brug af MyoSense 360, herunder ActiGraph LEAP-dataindsamling gennem hele studiet, antal udførte aktive funktionstest og fuldførte ePRO'er

Overholdelse af MyoSense 360 vil blive beskrevet gennem:

- Antallet af dage med gyldig* dataindsamling fra den bærbare enhed.

*Minimumskravet er 8 timers brug om dagen i døgnets løb, med mindst 60% daglig overholdelse gennem det ét-årige opfølgningsforløb. Desuden bør patienter bære ActiGraph LEAP i mindst to nætter om ugen for at indsamle relevante målinger af søvn og hvilepuls.

At beskrive brugervenligheden af MyoSense 360, inklusive ActiGraph LEAP-dataindsamling, aktive funktionstest og ePRO'er, fra patientens perspektiv.

Brugervenligheden af MyoSense 360 vil blive beskrevet ved hjælp af System Usability Scale (SUS):

- En beskrivende analyse af de indsamlede svar i SUS i forbindelse med brugen af MyoSense 360 på dag 1, 180 og 345

At beskrive deltagernes overholdelse af brugen af MyoSense 360, herunder indsamling af ActiGraph LEAP-data gennem hele studiet, antallet af udførte aktive funktionstest og afsluttede ePRO'er

Overholdelse af MyoSense 360 vil blive beskrevet gennem:

- Andelen af planlagte aktive funktionstest, der er gennemført pr. patient over tid, i forhold til det samlede forventede antal

At beskrive patienternes generelle tilfredshed og opfattede fordele ved brug af MyoSense 360 i dagligdagen

Beskrivende analyse af svarene indsamlet i patientens tilfredsheds- og opfattede fordele-spørgeskemaer relateret til brug af MyoSense 360

For at overvåge forekomsten, typen og alvoren af bivirkninger og apparatmangler relateret til brugen af MyoSense 360.

Alle bivirkninger (AEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og apparatmangler (DD), samt nye fund vedrørende tidligere SAEs og DDs, mistænkt for at være relateret til MyoSense 360 eller ej, vil blive indsamlet prospektivt fra den første brug af apparatet indtil 30 dage efter den sidste studieaktivitet, i overensstemmelse med ISO 14155:2020 og EU MDR 2017/745.