Evaluación Holística y MONitorización Digital Remota de la Miastenia Gravis mediante MyoSense 360 (HARMONY 360)
Evaluación Holística y MONitorización Remota Digital de la Miastenia Gravis mediante MyoSense 360
El propósito de la investigación HARMONY 360 es explorar la viabilidad de utilizar las medidas digitales MyoSense 360 para desarrollar modelos capaces de detectar cambios clínicamente significativos en la trayectoria de la Miastenia Gravis generalizada (gMG) a lo largo de 12 meses en condiciones del mundo real. Su objetivo principal aún no es demostrar la conformidad final del dispositivo (estudio exploratorio bajo el artículo 82), sino recopilar datos preliminares de seguridad y rendimiento clínico que ayudarán a perfeccionar el producto final e informar el posterior estudio pivotal.
El objetivo principal se centra en desarrollar modelos para detectar cambios en la trayectoria de la enfermedad definidos por el umbral clínicamente significativo de +/- 2 puntos en la escala MG-ADL. Los objetivos secundarios incluyen evaluar la usabilidad, la adherencia y la viabilidad de los modelos para la predicción de empeoramiento/exacerbación. Finalmente, los riesgos y los Efectos Adversos del Dispositivo (ADE) anticipados asociados con el uso del dispositivo se monitorizarán continuamente a lo largo de la investigación. Consistente con su etapa de Prueba de Concepto, el estudio no define afirmaciones de rendimiento clínico, efectividad o seguridad.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años en el momento del cribado
- Pacientes con diagnóstico de gMG confirmado por el investigador basándose al menos en uno de los siguientes:
Prueba positiva de anticuerpos ACHR o MuSK; o,
- Anticuerpos LRP-4 o pacientes seronegativos con examen de fibra única adicional positivo; o,
- Jitter de EMG de fibra única (SFEMG) anormal en al menos un músculo clínicamente débil; o,
- Evidencia objetiva de mejora de los síntomas clínicos de gMG tras el tratamiento con AChEI oral o prueba positiva de piridostigmina, neostigmina o edrofonio
- Clase MGFA IIa a IVb
- Haber leído la hoja informativa y firmado el formulario de consentimiento informado
- Poseer y ser capaz de utilizar un teléfono inteligente personal cuya versión de software sea superior a 16 para iOS y 8 para Android incluidos
- Capaz de leer los idiomas en los que está disponible la aplicación móvil y capaz de comprender pictogramas (MyoSense 360 está disponible en los idiomas oficiales locales)
- Capaz de utilizar un monitor de actividad (según los criterios de portabilidad del monitor de actividad Actigraph LEAP; consulte la guía del proveedor)
- Solo para Francia: afiliado o beneficiario de un sistema de seguridad social
Criterios de exclusión:
- Condición(es) médica(s) o psicológica(s) conocida(s) o factor(es) de riesgo que, a criterio del investigador, puedan interferir con la participación completa del sujeto en el estudio, representar cualquier riesgo adicional para el sujeto o confundir la evaluación del sujeto o el resultado del estudio.
- Persona bajo tutela o curatela
- Abuso actual de drogas y/o alcohol que pueda influir en el rendimiento en las pruebas, a criterio del investigador
- Participante que ha participado en otro estudio clínico intervencionista dentro de los 30 días previos al cribado o que está actualmente inscrito en otro estudio que, en opinión del investigador, podría interferir con su participación completa en este estudio o confundir la evaluación del sujeto o los resultados del estudio
- Solo para Francia: participante que ha recibido más de 6.000 € en compensación en los últimos 12 meses por participar en investigaciones humanas, ensayos clínicos, investigaciones clínicas o estudios de rendimiento.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: MyoSense 360
Realización de pruebas digitales (solo en D0), cuestionarios digitales y pruebas estándar en clínica en D0, D180 y D360 Uso de MyoSense 360 en casa entre visitas durante 12 meses de seguimiento y respuesta ePRO
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La versión de investigación de MyoSense 360 consta de dos aplicaciones móviles que se ejecutan en el smartphone del paciente (CentrePoint Connect e InClinical), un monitor de actividad ActiGraph LEAP (producto Ametris), así como dos plataformas de computación en la nube.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Para explorar la viabilidad de utilizar medidas digitales recopiladas por MyoSense 360 para desarrollar modelos que detecten cambios en la trayectoria de la enfermedad en adultos con miastenia gravis generalizada durante un período de 12 meses, en condiciones de vida real y no supervisadas.
Periodo de tiempo: 12 meses
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El criterio de valoración principal será la capacidad del modelo para detectar cambios categorizados como una variable de 3 clases:
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Para explorar la viabilidad de utilizar medidas digitales recopiladas por MyoSense 360 para desarrollar modelos que predigan un empeoramiento sostenido dentro de una ventana prospectiva de un mes
Periodo de tiempo: 1 mes
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El primer criterio de valoración secundario será la capacidad del modelo para detectar cambios categorizados como una variable de 2 clases:
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1 mes
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Describir la asociación entre las medidas combinadas de las pruebas funcionales activas MyoSense 360 en un modelo, obtenidas en el hogar, sin supervisión, y las puntuaciones de los subítems de referencia estándar QMG realizadas bajo supervisión clínica en la línea base.
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Se describirá la viabilidad de utilizar los modelos desarrollados por MyoSense 360 para predecir un empeoramiento sostenido, es decir, un aumento de al menos 2 puntos en la puntuación total de MG-ADL que se mantenga durante las próximas 4 semanas (sin observarse cambios en la dirección opuesta) mediante métricas de rendimiento: - Valor predictivo positivo |
4 semanas
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Para describir la asociación entre las medidas combinadas de las pruebas funcionales activas MyoSense 360 en un modelo, obtenidas en el domicilio, sin supervisión y las puntuaciones de los subítems de referencia estándar QMG realizadas bajo supervisión clínica en la línea base.
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Se describirá la viabilidad de utilizar los modelos desarrollados por MyoSense 360 para predecir un empeoramiento sostenido, es decir, un aumento de al menos 2 puntos en la puntuación total de la MG-ADL que se mantenga en las siguientes 4 semanas (sin cambios observados en la dirección opuesta) mediante métricas de rendimiento: - precisión del tiempo hasta el evento |
4 semanas
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Describir la asociación entre las medidas combinadas de las pruebas funcionales activas MyoSense 360 en un modelo, obtenidas en el hogar, sin supervisión, y las puntuaciones de los subítems QMG de referencia estándar realizadas bajo supervisión clínica al inicio del estudio.
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Se describirá la viabilidad de utilizar los modelos desarrollados por MyoSense 360 para predecir un empeoramiento sostenido, es decir, un aumento de al menos 2 puntos en la puntuación total de MG-ADL que se mantiene en las siguientes 4 semanas (sin observarse cambio en la dirección opuesta) mediante métricas de rendimiento: - Robustez del modelo entre pacientes. |
4 semanas
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Para describir la asociación entre las medidas de las pruebas funcionales activas MyoSense 360 obtenidas en el hogar sin supervisión y los subítems de referencia estándar de la Miastenia Gravis Cuantitativa (QMG) realizados bajo supervisión clínica al inicio del estudio
Periodo de tiempo: Día 0 y Día 1
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Se utilizará un coeficiente de correlación para evaluar la relación entre las pruebas funcionales activas MyoSense 360 del Día 1 (D1, en casa) y las pruebas estándar del Día 0 (D0, en clínica). El criterio de valoración se considerará positivo si una prueba cumple con la correlación esperada, con un umbral mínimo de correlación de r = 0,50 para las siguientes comparaciones:
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Día 0 y Día 1
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Para describir la asociación entre las medidas digitales de MyoSense 360 (recopilación de datos ActiGraph LEAP, pruebas funcionales activas del smartphone y Resultados Informados por el Paciente electrónicos) y las medidas clínicas y de resultados informados por el paciente
Periodo de tiempo: 12 meses
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Se describirán las asociaciones transversales y longitudinales entre las medidas digitales MyoSense 360 y los resultados clínicos y notificados por los pacientes medidos mediante cuestionarios utilizando modelos mixtos
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12 meses
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Para describir el cumplimiento de los participantes en el uso del MyoSense 360, incluida la recopilación de datos de ActiGraph LEAP durante todo el estudio, el número de pruebas funcionales activas realizadas y los ePRO completados
Periodo de tiempo: 12 meses
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El cumplimiento de MyoSense 360 se describirá mediante: - El número de días con recopilación de datos válidos* del dispositivo portátil. *El requisito mínimo es 8 horas de uso diurno por día, con al menos un 60% de cumplimiento diario durante el período de seguimiento de un año. Además, los pacientes deben usar el ActiGraph LEAP durante al menos dos noches por semana para capturar las medidas relevantes de sueño y frecuencia cardíaca en reposo. |
12 meses
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Para describir la usabilidad de MyoSense 360, incluida la recopilación de datos ActiGraph LEAP, las pruebas funcionales activas y los ePRO, desde la perspectiva del paciente.
Periodo de tiempo: Días 1, 180 y 345
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La usabilidad de MyoSense 360 se describirá utilizando la Escala de Usabilidad del Sistema (SUS): - Un análisis descriptivo de las respuestas recopiladas en la SUS relacionadas con el uso de MyoSense 360 en los Días 1, 180 y 345 |
Días 1, 180 y 345
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Describir el cumplimiento de los participantes con el uso del MyoSense 360, incluyendo la recolección de datos del ActiGraph LEAP a lo largo de todo el estudio, el número de pruebas funcionales activas realizadas y los ePROs completados
Periodo de tiempo: 12 meses
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El cumplimiento de MyoSense 360 se describirá mediante: - La proporción de pruebas funcionales activas programadas completadas por paciente a lo largo del tiempo en comparación con el total esperado |
12 meses
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Para describir la satisfacción general del paciente y los beneficios percibidos del uso de MyoSense 360 en la vida diaria
Periodo de tiempo: Días 1, 180 y 345
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Análisis descriptivo de las respuestas recogidas en los cuestionarios de satisfacción del paciente y beneficios percibidos relacionados con el uso de MyoSense 360
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Días 1, 180 y 345
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Para monitorizar la incidencia, el tipo y la gravedad de los eventos adversos y las deficiencias del dispositivo relacionados con el uso de MyoSense 360.
Periodo de tiempo: 390 días
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Todos los eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) y deficiencias del dispositivo (DD), así como los nuevos hallazgos sobre EAG y DD previos, sospechosos de estar relacionados con MyoSense 360 o no, se recopilarán de forma prospectiva desde el primer uso del dispositivo hasta 30 días después de la última actividad del estudio, de acuerdo con la norma ISO 14155:2020 y el Reglamento UE 2017/745.
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390 días
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
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Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- ADS-HARMONY360-2025
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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