一项针对接受Adzynma治疗的先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）儿童和成人的研究
2026年6月9日 更新者：Takeda
一项旨在进一步评估使用Adzynma治疗的先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者真实世界安全性的上市后安全性研究（PASS）
先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是一种罕见的血液疾病，有些人天生患有此病。 它是由父母传给子女的基因问题引起的，这会影响身体产生一种名为ADAMTS13的酶的能力。 这种酶有助于切割一种名为血管性血友病因子（VWF）的较大形式的蛋白质。 cTTP患者的ADAMTS13水平较低。 没有ADAMTS13，较大形式的vWF会积累并在小血管中形成血栓。 这些血栓可能阻塞流向重要器官的血液，导致严重的健康问题。 Adzynma是一种在实验室中制成的人类ADAMTS13蛋白。 它的作用方式与天然ADAMTS13相同，并可能提供更高水平的ADAMTS13。
本研究的主要目的是了解更多关于接受Adzynma治疗的cTTP儿童和成人在首次治疗后6个月内产生阻止Adzynma正常工作的抗体（称为中和抗体）的风险，并了解在首次使用Adzynma治疗后7天内发生过敏反应的风险。 其他目的是更好地了解Adzynma治疗对cTTP儿童和成人的长期安全性（称为长期安全性），并收集有关怀孕期间接受Adzynma治疗的妇女的妊娠和婴儿信息。
在本研究期间，将仅审查和收集正常临床实践中接受Adzynma治疗cTTP的人的医疗记录中已有的数据。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Takeda Contact
- 电话号码：+1-877-825-3327
- 邮箱：medinfoUS@takeda.com
学习地点
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Vienna、奥地利、1090
- 招聘中
- AKH - Medizinische Universitaet Wien
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接触：
- Site Contact
- 邮箱：johannes.thaler@meduniwien.ac.at
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首席研究员：
- Johannes Thaler
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Bonn、德国、53127
- 尚未招聘
- Universitatsklinikum Bonn
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接触：
- Site Contact
- 邮箱：heiko.ruehl@ukbonn.de
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首席研究员：
- Ruehl Heiko
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Cologne、德国、50937
- 尚未招聘
- Universitaetsklinikum Koeln
-
接触：
- Site Contact
- 邮箱：lucas.kuehne@uk-koeln.de
-
首席研究员：
- Kuehne Lucas
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Jena、德国、7743
- 尚未招聘
- Universitaetsklinikum Jena
-
接触：
- Site Contact
- 邮箱：karim.kentouche@med.uni-jena.de
-
首席研究员：
- Kentouche Karim
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Leipzig、德国、4103
- 尚未招聘
- Universitaetsklinikum Leipzig
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接触：
- Site Contact
- 邮箱：maria.weise@medizin.uni-leipzig.de
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首席研究员：
- Weise Maria
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München、德国、81675
- 尚未招聘
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
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接触：
- Site Contact
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首席研究员：
- Braunisch Matthias
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München、德国
- 尚未招聘
- LMU Klinikum
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接触：
- Site Contact
- 邮箱：ulf.schoenermarck@med.uni-muenchen.de
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首席研究员：
- Schoenermarck Ulf
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
曾接受Adzynma治疗cTTP（先天性血栓性血小板减少性紫癜）的儿童及成人参与者，包括预防性治疗或急性发作时的按需治疗——包括在Adzynma治疗期间怀孕的参与者。
描述
纳入标准：
- 确诊为cTTP。
- 在资格期内已接受市售Adzynma治疗cTTP，且医疗记录中必须至少有一次Adzynma给药的记录日期和剂量。
- 根据当地伦理和机构要求，提供签署的知情同意书（知情同意书[ICF]；或适用时的同意和许可表）。
排除标准：
- 有功能性ADAMTS13抑制剂（即针对ADAMTS13/rADAMTS13的中和抗体）的病史或存在。
- 在索引Adzynma输注时，同时使用研究药物或参加另一项临床试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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所有参与者
将回顾性收集接受Adzynma治疗cTTP的参与者的数据，时间跨度约为5年，数据来源于医疗记录。
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这是一项非干预性研究。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生阿德津马指数输注后超敏反应的参与者人数
大体时间：最长至首次输注Adzynma后6个月
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索引输注定义为医疗记录中记录的首次使用市售Adzynma（不包括临床研究或早期获取计划中接受的剂量）的Adzynma输注日期。
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最长至首次输注Adzynma后6个月
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ADAMTS13中和抗体在首次Adzynma输注后的参与者人数
大体时间：在首次Adzynma输注后最多6个月内
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将报告接受Adzynma指数输注后出现针对ADAMTS13中和抗体的参与者人数。
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在首次Adzynma输注后最多6个月内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在索引Adzynma输注后出现超敏反应长期安全性风险的参与者人数
大体时间：从首次Adzynma输注起最长6个月的随访时间
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将报告在索引Adzynma输注后出现长期超敏反应安全性风险的参与者人数。
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从首次Adzynma输注起最长6个月的随访时间
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每次给予Adzynma（继索引输注后）后出现超敏反应风险的参与者数量
大体时间：每次给予Adzynma后最多7天内
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将报告每次给予Adzynma后出现超敏反应风险的参与者数量。
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每次给予Adzynma后最多7天内
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出现治疗期间出现的不良事件（TEAEs）的参与者数量
大体时间：从研究药物开始给药起至5.5年
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TEAE定义为在研究干预或药品治疗开始之时或之后出现或显现的任何事件，或是在暴露于研究干预或药品后严重程度或频率恶化的任何现有事件。
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从研究药物开始给药起至5.5年
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婴儿出生时的孕周
大体时间：出生时
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婴儿出生时的胎龄将被报告。
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出生时
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发生自然流产的参与者人数
大体时间：最长5.5年
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自然流产定义为妊娠20周之前的妊娠丢失。
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最长5.5年
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发生死产的受试者数量
大体时间：长达5.5年
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死产定义为妊娠20周后的胎儿死亡。
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长达5.5年
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发生诱导流产的参与者人数
大体时间：长达5.5年
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将报告接受人工流产的参与者人数。
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长达5.5年
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活产参与者数量
大体时间：最长5.5年
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将报告有活产的参与者人数。
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最长5.5年
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出现任何妊娠相关并发症的参与者数量
大体时间：长达5.5年
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将报告出现任何妊娠相关并发症的参与者人数。
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长达5.5年
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根据出生时胎龄大于等于（>=）37孕周和小于（<）37孕周分类的参与者人数
大体时间：出生时
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将报告根据出生时孕周大于或等于（>=）37孕周和小于（<）37孕周分类的参与者人数。
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出生时
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按出生年份分类的婴儿数量
大体时间：长达5.5年
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将报告按出生年份分类的婴儿数量。
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长达5.5年
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正常出生体重婴儿数量
大体时间：长达5.5年
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将报告正常出生体重婴儿的数量。
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长达5.5年
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小于胎龄儿（SGA）婴儿数量
大体时间：长达5.5年
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小于胎龄儿定义为出生体格（体重、身长或头围）小于同性别和胎龄的第10百分位数。
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长达5.5年
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出生时检测到先天性异常的婴儿数量
大体时间：出生时
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将报告出生时检测到先天性异常的婴儿数量。
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出生时
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接受Adzynma治疗期间按母乳喂养状态划分的参与者人数
大体时间：最长5.5年
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在Adzynma治疗期间的母乳喂养状态将根据回答（是、否或未知）进行评估和分类。
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最长5.5年
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按生长发育结果分类的婴儿数量
大体时间：长达5.5年
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将报告按生长发育结果（正常、异常[具体说明]或未知）分类的婴儿数量。
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长达5.5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Takeda
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年5月26日
初级完成 (估计的)
2030年4月1日
研究完成 (估计的)
2030年4月1日
研究注册日期
首次提交
2026年1月13日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月13日
首次发布 (实际的)
2026年1月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月9日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TAK-755-4007
- EUPAS1000000870 (其他标识符：EU PAS)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去标识化的个体参与者数据（IPD）访问权限，以协助合格的研究人员解决合理的科学目标（武田的数据共享承诺详见 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。
在数据共享请求获得批准后，并根据数据共享协议的条款，这些IPD将在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究中的个体参与者数据（IPD）将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 中描述的标准和流程与合格的研究人员共享。
对于已批准的请求，研究人员将获得匿名数据访问权限（以遵守适用法律法规，尊重患者隐私），并根据数据共享协议的条款获得解决研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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