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선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP) 환자 아동 및 성인을 대상으로 Adzynma로 치료하는 연구

2026년 5월 8일 업데이트: Takeda

Adzynma로 치료받은 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP) 환자에서 실제 임상 환경에서의 안전성을 추가로 평가하기 위한 허가 후 안전성 연구(PASS)

선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP)은 일부 사람들이 태어날 때부터 가지고 있는 희귀한 혈액 질환입니다. 이것은 부모로부터 자녀에게 전달되는 유전자의 문제로 인해 발생하며, ADAMTS13이라는 효소를 생산하는 신체의 능력에 영향을 미칩니다. 이 효소는 폰빌레브란트 인자(VWF)라고 불리는 더 큰 형태의 단백질을 분해하는 데 도움이 됩니다. cTTP 환자는 ADAMTS13 수치가 낮습니다. ADAMTS13 없이, 큰 형태의 vWF가 축적되어 작은 혈관에서 혈전을 일으킵니다. 이러한 혈전은 중요한 장기로의 혈류를 차단하여 심각한 건강 문제를 일으킬 수 있습니다. Adzynma는 실험실에서 제작된 인간 ADAMTS13 단백질입니다. 이것은 자연적인 ADAMTS13과 동일한 방식으로 작용하며 더 높은 수준의 ADAMTS13을 제공할 수 있습니다.

이 연구의 주요 목표는 Adzynma로 치료받은 cTTP 아동 및 성인이 첫 치료 후 6개월 이내에 Adzynma가 제대로 작동하는 것을 방해하는 항체(중화 항체라고 함)를 생성할 위험에 대해 더 많이 이해하고, Adzynma 첫 치료 후 7일 이내에 알레르기 반응의 위험을 이해하는 것입니다. 다른 목표는 cTTP 아동 및 성인에서 Adzynma 치료의 장기간 안전성(장기 안전성이라고 함)에 대해 더 잘 이해하고, 임신 중 Adzynma를 받은 여성의 임신 및 아기에 대한 정보를 수집하는 것입니다.

이 연구 동안 정상적인 임상 실무에서 cTTP 치료를 위해 Adzynma를 받은 사람들의 의료 기록에 이미 존재하는 데이터만 검토 및 수집될 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

50

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

cTTP 치료를 위해 예방적 또는 급성 발작 시 요구 시 요법으로 Adzynma를 투여받은 소아 및 성인 참가자 - Adzynma 치료 중 임신한 경우 포함.

설명

포함 기준:

  1. cTTP 진단을 받은 환자.
  2. 적격 기간 내에 상용 Adzynma 치료를 받았으며, 의무 기록에 최소 한 번의 Adzynma 투여 날짜와 용량이 기록되어 있어야 함.
  3. 지역 윤리 및 기관 요구사항에 따라 서명된 동의서(동의서 또는 해당 시 동의 및 동의서)를 제공함.

제외 기준:

  1. 기능성 ADAMTS13 억제제(즉, ADAMTS13/rADAMTS13에 대한 중화 항체)의 병력 또는 존재.
  2. Adzynma 투여 시점에 시험용 약물을 병용 투여하거나 다른 임상 시험에 등록되어 있는 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
모든 참가자
cTTP 치료를 위해 Adzynma를 투여받은 참가자의 데이터는 약 5년간 의무기록에서 후향적으로 수집될 것입니다.
다른: 간섭 없음
이것은 비개입 연구입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
지표 Adzynma 주입 후 과민 반응이 발생한 참가자 수
기간: 인덱스 Adzynma 주입 후 최대 6개월 동안
인덱스 투여는 임상 연구나 조기 접근 프로그램에서 투여받은 용량을 제외하고, 상용화된 Adzynma를 사용하여 의무기록에 기록된 첫 번째 Adzynma 투여 날짜로 정의됩니다.
인덱스 Adzynma 주입 후 최대 6개월 동안
ADAMTS13에 대한 중화 항체를 보유한 참가자 수 (인덱스 Adzynma 주입 후)
기간: 인덱스 Adzynma 주입 후 최대 6개월까지
지표 Adzynma 주입 후 ADAMTS13에 대한 중화항체를 보유한 참가자 수가 보고됩니다.
인덱스 Adzynma 주입 후 최대 6개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
지수 Adzynma 투여 후 과민 반응의 장기 안전 위험을 보이는 참가자 수
기간: 인덱스 Adzynma 주입으로부터 최대 6개월의 추적 관찰 기간
지표 Adzynma 주입 후 과민 반응의 장기 안전성 위험이 있는 참가자 수가 보고될 것입니다.
인덱스 Adzynma 주입으로부터 최대 6개월의 추적 관찰 기간
지표 주입 후 Adzynma의 각 투여 후 과민반응 위험을 가진 참가자 수
기간: Adzynma 각 투여 후 최대 7일 이내
지표 주입 후 Adzynma의 각 투여 후 과민 반응 위험이 있는 참가자 수가 보고됩니다.
Adzynma 각 투여 후 최대 7일 이내
치료 관련 이상사례(TEAE) 발생 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 5.5년까지
TEAE는 연구 개입 또는 의약품 치료 시작 시점 또는 그 이후에 발생하거나 나타나는 모든 사건, 또는 연구 개입 또는 의약품에 노출된 후 강도나 빈도가 악화되는 기존 사건으로 정의됩니다.
연구 약물 투여 시작부터 5.5년까지
태아 출생 시 임신 연령
기간: 출생 시
유아 출생 시 임신 연령이 보고될 것입니다.
출생 시
자발적 유산이 발생한 참가자 수
기간: 최대 5.5년
자연 유산은 임신 20주 이전의 임신 손실로 정의됩니다.
최대 5.5년
사산아를 가진 참가자 수
기간: 최대 5.5년
사산은 임신 20주 이후의 태아 사망으로 정의됩니다.
최대 5.5년
유도 낙태를 한 참가자 수
기간: 최대 5.5년
유도 낙태를 경험한 참가자 수가 보고될 것입니다.
최대 5.5년
라이브 출생 참가자 수
기간: 최대 5.5년
참가자의 생존 출생 수가 보고됩니다.
최대 5.5년
임신 관련 합병증이 발생한 참가자 수
기간: 최대 5.5년
임신 관련 합병증이 발생한 참가자 수가 보고됩니다.
최대 5.5년
출생 시 임신 주수가 37주 이상(>=)인 참가자와 37주 미만(<)인 참가자의 분류별 수
기간: 출생 시
출생 시 임신 37주 이상(>=) 및 임신 37주 미만(<)에 따른 참가자 수가 보고됩니다.
출생 시
출생 연도에 따른 영아 분류 수
기간: 최대 5.5년
출생 연도별로 분류된 영아 수가 보고됩니다.
최대 5.5년
정상 출생 체중을 가진 영아 수
기간: 최대 5.5년
정상 출생 체중을 가진 영아의 수가 보고될 것입니다.
최대 5.5년
재태 연령에 비해 작은 영아(SGA)의 수
기간: 최대 5.5년
태아의 성장이 임신 연령에 비해 작은 것은 성별과 임신 연령에 대한 10번째 백분위수보다 작은 출생 크기(체중, 길이 또는 머리 둘레)로 정의됩니다.
최대 5.5년
출생 시 발견된 선천성 이상을 가진 영아 수
기간: 출생 시
출생 시 발견된 선천성 이상을 가진 영아의 수가 보고됩니다.
출생 시
아지마(Adzynma) 투여 중 모유 수유 상태별 참가자 수
기간: 최대 5.5년
Adzynma 치료 중 모유 수유 상태는 응답(예, 아니요, 또는 알 수 없음)에 따라 평가 및 분류됩니다.
최대 5.5년
성장 및 발달 결과에 따른 영아 분류 수
기간: 최대 5.5년
성장 및 발달 결과(정상, 비정상[명시], 또는 알 수 없음)에 따른 영아 수가 보고됩니다.
최대 5.5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 5월 31일

기본 완료 (추정된)

2030년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 13일

처음 게시됨 (실제)

2026년 1월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 8일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (기타 식별자: EU PAS)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

타케다는 적격한 연구자들이 합법적인 과학적 목적을 달성할 수 있도록 지원하기 위해 적격 연구에 대한 비식별화된 개별 참가자 데이터(IPD)에 대한 접근을 제공합니다(타케다의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5에서 확인할 수 있습니다). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청이 승인된 후, 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 절차에 따라 자격을 갖춘 연구원과 공유됩니다. 승인된 요청의 경우, 연구원에게는 익명화된 데이터(적용 가능한 법률 및 규정에 따라 환자 프라이버시를 존중하기 위해)와 데이터 공유 계약 조건 하에서 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보가 제공됩니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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