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Uno studio su bambini e adulti con Porpora Trombotica Trombocitopenica Congenita (cTTP) trattati con Adzynma

1 ottobre 2026 aggiornato da: Takeda

Uno Studio di Sicurezza Post-Autorizzazione (PASS) per Ulteriormente Valutare la Sicurezza nel Mondo Reale nei Pazienti con Porpora Trombotica Trombocitopenica Congenita (cTTP) Trattati con Adzynma

Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) is a rare blood disorder that some people are born with. It is caused by a problem in a gene passed down from parents to children, which affects the body's ability to produce a enzyme called ADAMTS13. This enzyme helps to cut down a larger form of protein called von Willebrand Factor (VWF). People with cTTP have low levels of ADAMTS13. Without ADAMTS13, large forms of vWF build up and cause blood clots in small blood vessels. These clots can block blood flow to vital organs, causing serious health problems. Adzynma is a human ADAMTS13 protein made in the laboratory. It works the same way as natural ADAMTS13 does and may provide higher levels of ADAMTS13.

The main aim of this study is to learn more about the risk of children and adults with cTTP treated with Adzynma developing antibodies that prevent Adzynma from working properly (called neutralizing antibodies) within 6 months after the first treatment and to understand the risk of allergic reactions within 7 days of the first treatment with Adzynma. Other aims are to better understand how safe treatment with Adzynma is over a longer period of time (called long-term safety) in children and adults with cTTP and to gather information about pregnancies and babies of women who have received Adzynma while pregnant.

Only data already available in the medical records of the people who received Adzynma for the treatment of cTTP in normal clinical practice will be reviewed and collected during this study.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Bonn
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ruehl Heiko
      • Cologne, Germania, 50937
        • Non ancora reclutamento
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kuehne Lucas
      • Jena, Germania, 7743
        • Non ancora reclutamento
        • Universitaetsklinikum Jena
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kentouche Karim
      • Leipzig, Germania, 4103
      • München, Germania
      • München, Germania, 81675
        • Non ancora reclutamento
        • Klinikum Rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
        • Investigatore principale:
          • Braunisch Matthias
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pediatric and adult participants who have received Adzynma for the treatment of cTTP, either prophylactically or as on-demand therapy for acute episodes-including those who became pregnant during Adzynma treatment.

Descrizione

Inclusion criteria:

  1. Is diagnosed with cTTP.
  2. Had received commercially available Adzynma treatment for cTTP within the eligibility period of which there must be a recorded date and dose of at least one Adzynma administration in their medical chart.
  3. Provides a signed informed consent form (informed consent form [ICF]; or assent and consent forms, if applicable), in accordance with local ethical and institutional requirements.

Exclusion criteria:

  1. Has a history or presence of a functional ADAMTS13 inhibitor (that is, neutralizing antibodies to ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Has concurrent use of an investigational drug or is enrolled in another clinical trial at the time of index Adzynma infusion.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: COHORT
  • Prospettive temporali: RETROSPECTIVE

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
All Participants

Data of participants who have received Adzynma for the treatment of cTTP will be collected retrospectively from medical records for approximately 5 years.
Altro: No Intervention

This is a non-interventional study.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Hypersensitivity Reactions Following the Index Adzynma Infusions
Lasso di tempo: Up to 6 months following the index Adzynma infusion

Index infusion is defined as the first Adzynma infusion date recorded in the medical record using commercially available Adzynma (excluding doses received in clinical studies or early access program).
Up to 6 months following the index Adzynma infusion
Number of Participants With Neutralizing Antibodies to ADAMTS13 Following the Index Adzynma Infusions
Lasso di tempo: Up to 6 months following the index Adzynma infusion

Number of participants with neutralizing antibodies to ADAMTS13 following the index Adzynma infusions will be reported.
Up to 6 months following the index Adzynma infusion

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Long Term Safety Risk of Hypersensitivity Reactions Following the Index Adzynma Infusion
Lasso di tempo: Up to 6 months of follow-up time from the index Adzynma infusion

Number of participants with long term safety risk of hypersensitivity reactions following the index Adzynma infusion will be reported.
Up to 6 months of follow-up time from the index Adzynma infusion
Number of Participants With Risk of Hypersensitivity Reactions After Each Administration of Adzynma Following the Index Infusion
Lasso di tempo: Up to 7 days after each administration of Adzynma

Number of participants with risk of hypersensitivity reactions after each administration of Adzynma following the index infusion will be reported.
Up to 7 days after each administration of Adzynma
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: From start of the study drug administration up to 5.5 years

TEAE is defined as any event emerging or manifesting at or after the initiation of treatment with a study intervention or medicinal product or any existing event that worsens in either intensity or frequency following exposure to the study intervention or medicinal product.
From start of the study drug administration up to 5.5 years
Gestational age at the Time of Infant Birth
Lasso di tempo: At birth

Gestational age at the time of infant birth will be reported.
At birth
Number of Participants With Spontaneous Abortion
Lasso di tempo: Up to 5.5 years

Spontaneous abortion is defined as pregnancy loss before 20 weeks of gestation.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Stillbirth
Lasso di tempo: Up to 5.5 years

Stillbirth is defined as a fetal death after 20 weeks of gestation.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Induced Abortion
Lasso di tempo: Up to 5.5 years

Number of participants with induced abortion will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Live Birth
Lasso di tempo: Up to 5.5 years

Number of participants with live birth will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants With any Pregnancy Related Complications
Lasso di tempo: Up to 5.5 years

Number of participants with any pregnancy related complications will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants Categorized According to Gestational age of Greater Than or Equal to (>=) 37 Gestational Weeks and Less Than (<) 37 Gestational Weeks at Birth
Lasso di tempo: At birth

Number of participants categorized according to gestational age of greater than or equal to (>=) 37 gestational weeks and less than (<) 37 gestational weeks at birth will be reported.
At birth
Number of Infants Categorized According to Year of Birth
Lasso di tempo: Up to 5.5 years

Number of infants categorized according to year of birth will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Normal Birth Weight
Lasso di tempo: Up to 5.5 years

Number of infants with normal birth weight will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Small for Gestational Age (SGA)
Lasso di tempo: Up to 5.5 years

Small for gestational age is defined as birth size (weight, length or head circumference) less than the 10th centile for sex and gestational age.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Congenital Anomaly Detected at the Time of Birth
Lasso di tempo: At birth

Number of infants with congenital anomaly detected at the time of birth will be reported.
At birth
Number of Participants by Breastfeeding Status While Receiving Adzynma
Lasso di tempo: Up to 5.5 years

Breastfeeding status during Adzynma treatment will be assessed and categorized based on response (Yes, No, or Unknown).
Up to 5.5 years
Number of Infant Categorized by Growth and Development Outcomes
Lasso di tempo: Up to 5.5 years

Number of infants categorized by growth and development outcomes (normal, abnormal [specify], or unknown) will be reported.
Up to 5.5 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

20 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 ottobre 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Altro identificatore: EU PAS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD from eligible studies will be shared with qualified researchers according to the criteria and process described on https://vivli.org/ourmember/takeda/. For approved requests, the researchers will be provided access to anonymized data (to respect patient privacy in line with applicable laws and regulations) and with information necessary to address the research objectives under the terms of a data sharing agreement.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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