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Uno studio su bambini e adulti con Porpora Trombotica Trombocitopenica Congenita (cTTP) trattati con Adzynma

8 maggio 2026 aggiornato da: Takeda

Uno Studio di Sicurezza Post-Autorizzazione (PASS) per Ulteriormente Valutare la Sicurezza nel Mondo Reale nei Pazienti con Porpora Trombotica Trombocitopenica Congenita (cTTP) Trattati con Adzynma

La porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) è una rara malattia del sangue con cui alcune persone nascono. È causata da un problema in un gene trasmesso dai genitori ai figli, che influisce sulla capacità del corpo di produrre un enzima chiamato ADAMTS13. Questo enzima aiuta a ridurre una forma più grande di proteina chiamata fattore di von Willebrand (VWF). Le persone con cTTP hanno bassi livelli di ADAMTS13. Senza ADAMTS13, le forme grandi di vWF si accumulano e causano coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni. Questi coaguli possono bloccare il flusso sanguigno verso organi vitali, causando gravi problemi di salute. Adzynma è una proteina umana ADAMTS13 prodotta in laboratorio. Funziona allo stesso modo dell'ADAMTS13 naturale e può fornire livelli più elevati di ADAMTS13.

L'obiettivo principale di questo studio è saperne di più sul rischio che bambini e adulti con cTTP trattati con Adzynma sviluppino anticorpi che impediscono ad Adzynma di funzionare correttamente (chiamati anticorpi neutralizzanti) entro 6 mesi dopo il primo trattamento e comprendere il rischio di reazioni allergiche entro 7 giorni dal primo trattamento con Adzynma. Altri obiettivi sono comprendere meglio quanto sia sicuro il trattamento con Adzynma per un periodo di tempo più lungo (chiamato sicurezza a lungo termine) in bambini e adulti con cTTP e raccogliere informazioni su gravidanze e bambini di donne che hanno ricevuto Adzynma durante la gravidanza.

Durante questo studio verranno esaminati e raccolti solo i dati già disponibili nelle cartelle cliniche delle persone che hanno ricevuto Adzynma per il trattamento della cTTP nella normale pratica clinica.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti pediatrici e adulti che hanno ricevuto Adzynma per il trattamento della cTTP, sia in modo profilattico che come terapia su richiesta per episodi acuti, inclusi coloro che sono rimasti incinte durante il trattamento con Adzynma.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Diagnosi di cTTP.
  2. Ha ricevuto trattamento con Adzynma disponibile in commercio per cTTP nel periodo di eleggibilità, di cui deve essere registrata la data e la dose di almeno una somministrazione di Adzynma nella sua cartella clinica.
  3. Fornisce un modulo di consenso informato firmato (modulo di consenso informato [ICF]; o moduli di assenso e consenso, se applicabile), in conformità con i requisiti etici e istituzionali locali.

Criteri di esclusione:

  1. Storia o presenza di un inibitore funzionale di ADAMTS13 (cioè anticorpi neutralizzanti contro ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Uso concomitante di un farmaco sperimentale o iscrizione a un altro studio clinico al momento della somministrazione di Adzynma di riferimento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Tutti i Partecipanti
I dati dei partecipanti che hanno ricevuto Adzynma per il trattamento della cTTP saranno raccolti retrospettivamente dalle cartelle cliniche per circa 5 anni.
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio non interventistico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con reazioni di ipersensibilità a seguito delle infusioni di Adzynma di riferimento
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'infusione di Adzynma dell'indice
L'infusione di indice è definita come la prima data di infusione di Adzynma registrata nella cartella clinica utilizzando Adzynma disponibile in commercio (escluse le dosi ricevute in studi clinici o programmi di accesso anticipato).
Fino a 6 mesi dopo l'infusione di Adzynma dell'indice
Numero di partecipanti con anticorpi neutralizzanti contro ADAMTS13 in seguito alle infusioni iniziali di Adzynma
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'infusione di Adzynma di riferimento
Il numero di partecipanti con anticorpi neutralizzanti contro ADAMTS13 in seguito alle infusioni iniziali di Adzynma sarà riportato.
Fino a 6 mesi dopo l'infusione di Adzynma di riferimento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con rischio di sicurezza a lungo termine di reazioni di ipersensibilità a seguito dell'infusione di indice Adzynma
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi di tempo di follow-up dall'infusione di Adzynma dell'indice
Sarà riportato il numero di partecipanti con rischio di sicurezza a lungo termine di reazioni di ipersensibilità in seguito all'infusione di indice di Adzynma.
Fino a 6 mesi di tempo di follow-up dall'infusione di Adzynma dell'indice
Numero di partecipanti con rischio di reazioni di ipersensibilità dopo ogni somministrazione di Adzynma successiva all'infusione iniziale
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo ogni somministrazione di Adzynma
Sarà riportato il numero di partecipanti con rischio di reazioni di ipersensibilità dopo ogni somministrazione di Adzynma successiva all'infusione iniziale.
Fino a 7 giorni dopo ogni somministrazione di Adzynma
Numero di partecipanti con eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco dello studio fino a 5,5 anni
TEAE è definito come qualsiasi evento che emerge o si manifesta al momento o dopo l'inizio del trattamento con un intervento di studio o un prodotto medicinale, o qualsiasi evento preesistente che peggiori in intensità o frequenza a seguito dell'esposizione all'intervento di studio o al prodotto medicinale.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco dello studio fino a 5,5 anni
Età gestazionale al momento della nascita del bambino
Lasso di tempo: Alla nascita
L'età gestazionale al momento della nascita del bambino verrà riportata.
Alla nascita
Numero di partecipanti con aborto spontaneo
Lasso di tempo: Fino a 5,5 anni
L'aborto spontaneo è definito come la perdita della gravidanza prima delle 20 settimane di gestazione.
Fino a 5,5 anni
Numero di partecipanti con nati morti
Lasso di tempo: Fino a 5,5 anni
L'aborto spontaneo è definito come la morte fetale dopo 20 settimane di gestazione.
Fino a 5,5 anni
Numero di Partecipanti con Aborto Indotto
Lasso di tempo: Fino a 5,5 anni
Sarà riportato il numero di partecipanti con aborto indotto.
Fino a 5,5 anni
Numero di partecipanti con nascita viva
Lasso di tempo: Fino a 5,5 anni
Sarà riportato il numero di partecipanti con parto vivo.
Fino a 5,5 anni
Numero di partecipanti con complicanze correlate alla gravidanza
Lasso di tempo: Fino a 5,5 anni
Il numero di partecipanti con qualsiasi complicanza correlata alla gravidanza verrà riportato.
Fino a 5,5 anni
Numero di Partecipanti Categorizzati in Base all'Età Gestazionale Maggiore o Uguale a (>=) 37 Settimane Gestazionali e Minore di (<) 37 Settimane Gestazionali alla Nascita
Lasso di tempo: Alla nascita
Verrà riportato il numero di partecipanti classificati in base all'età gestazionale maggiore o uguale (>=) a 37 settimane gestazionali e inferiore (<) a 37 settimane gestazionali alla nascita.
Alla nascita
Numero di Neonati Categorizzati in Base all'Anno di Nascita
Lasso di tempo: Fino a 5,5 anni
Il numero di neonati categorizzati in base all'anno di nascita sarà riportato.
Fino a 5,5 anni
Numero di neonati con peso alla nascita normale
Lasso di tempo: Fino a 5,5 anni
Sarà riportato il numero di neonati con peso alla nascita normale.
Fino a 5,5 anni
Numero di neonati piccoli per l'età gestazionale (SGA)
Lasso di tempo: Fino a 5,5 anni
Piccolo per l'età gestazionale è definito come una dimensione alla nascita (peso, lunghezza o circonferenza cranica) inferiore al 10° percentile per sesso ed età gestazionale.
Fino a 5,5 anni
Numero di neonati con anomalia congenita rilevata al momento della nascita
Lasso di tempo: Alla nascita
Sarà riportato il numero di neonati con anomalie congenite rilevate al momento della nascita.
Alla nascita
Numero di Partecipanti per Stato di Allattamento al Seno Durante la Ricezione di Adzynma
Lasso di tempo: Fino a 5,5 anni
Lo stato dell'allattamento al seno durante il trattamento con Adzynma sarà valutato e categorizzato in base alla risposta (Sì, No o Sconosciuto).
Fino a 5,5 anni
Numero di neonati classificati in base agli esiti di crescita e sviluppo
Lasso di tempo: Fino a 5,5 anni
Verrà riportato il numero di neonati classificati in base agli esiti di crescita e sviluppo (normale, anomalo [specificare] o sconosciuto).
Fino a 5,5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

31 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

20 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Altro identificatore: EU PAS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati individuali dei partecipanti (IPD) anonimizzati per studi idonei, al fine di aiutare ricercatori qualificati a perseguire legittimi obiettivi scientifici (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro previa approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e in conformità ai termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati IPD degli studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy dei pazienti in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili) e alle informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi della ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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