Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie på barn och vuxna med medfödd trombocytopen purpura (cTTP) behandlade med Adzynma

9 juni 2026 uppdaterad av: Takeda

En postauktoriserad säkerhetsstudie (PASS) för att ytterligare utvärdera den verkliga världens säkerhet hos patienter med medfödd trombotisk trombocytopen purpura (cTTP) behandlade med Adzynma

Medfödda trombocytopeniska purpura (cTTP) är en sällsynt blodsjukdom som vissa personer föds med. Den orsakas av ett problem i en gen som förs vidare från föräldrar till barn, vilket påverkar kroppens förmåga att producera ett enzym som kallas ADAMTS13. Detta enzym hjälper till att bryta ner en större form av protein som kallas von Willebrands faktor (VWF). Personer med cTTP har låga nivåer av ADAMTS13. Utan ADAMTS13 byggs stora former av vWF upp och orsakar blodproppar i små blodkärl. Dessa proppar kan blockera blodflödet till vitala organ, vilket orsakar allvarliga hälsoproblem. Adzynma är ett humant ADAMTS13-protein som tillverkas i laboratoriet. Det fungerar på samma sätt som naturligt ADAMTS13 gör och kan ge högre nivåer av ADAMTS13.

Huvudsyftet med denna studie är att lära sig mer om risken för att barn och vuxna med cTTP som behandlas med Adzynma utvecklar antikroppar som förhindrar att Adzynma fungerar korrekt (kallade neutraliserande antikroppar) inom 6 månader efter den första behandlingen och att förstå risken för allergiska reaktioner inom 7 dagar efter den första behandlingen med Adzynma. Andra syften är att bättre förstå hur säker behandling med Adzynma är under en längre tidsperiod (kallad långtidsäkerhet) hos barn och vuxna med cTTP och att samla in information om graviditeter och barn till kvinnor som har fått Adzynma under graviditeten.

Endast data som redan finns tillgängliga i journalerna för de personer som har fått Adzynma för behandling av cTTP i normal klinisk praxis kommer att granskas och samlas in under denna studie.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Har inte rekryterat ännu
        • Universitatsklinikum Bonn
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ruehl Heiko
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Har inte rekryterat ännu
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kuehne Lucas
      • Jena, Tyskland, 7743
      • Leipzig, Tyskland, 4103
      • München, Tyskland, 81675
        • Har inte rekryterat ännu
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Huvudutredare:
          • Braunisch Matthias
      • München, Tyskland
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Pediatriska och vuxna deltagare som har fått Adzynma för behandling av cTTP, antingen profylaktiskt eller som på begäran-terapi för akuta episoder – inklusive de som blev gravida under Adzynma-behandlingen.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Är diagnostiserad med cTTP.
  2. Har erhållit kommersiellt tillgänglig Adzynma-behandling för cTTP inom berättigandeperioden, varav det måste finnas ett registrerat datum och en dos av minst en Adzynma-administration i deras journal.
  3. Lämnar ett undertecknat informerat samtycke (informationsblad för samtycke [ICF]; eller medgivande- och samtyckesblanketter, om tillämpligt), i enlighet med lokala etiska och institutionella krav.

Exklusionskriterier:

  1. Har en historia eller förekomst av en funktionell ADAMTS13-hämmare (det vill säga neutraliserande antikroppar mot ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Har samtidig användning av ett undersökningsläkemedel eller är inskriven i en annan klinisk prövning vid tidpunkten för index Adzynma-infusion.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Alla deltagare
Data från deltagare som har fått Adzynma för behandling av cTTP kommer att samlas in retrospektivt från medicinska journaler under ungefär 5 år.
Övrig: Inget ingripande
Detta är en icke-interventionsstudie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med överkänslighetsreaktioner efter index Adzynma-infusioner
Tidsram: Upp till 6 månader efter den första Adzynma-infusionen
Indexinfusion definieras som det första Adzynma-infusionsdatumet som registrerats i journalen med kommersiellt tillgänglig Adzynma (exklusive doser som erhållits i kliniska studier eller tidiga tillgångsprogram).
Upp till 6 månader efter den första Adzynma-infusionen
Antal deltagare med neutraliserande antikroppar mot ADAMTS13 efter index Adzynma-infusioner
Tidsram: Upp till 6 månader efter den första Adzynma-infusionen
Antalet deltagare med neutraliserande antikroppar mot ADAMTS13 efter de indexerade Adzynma-infusionerna kommer att rapporteras.
Upp till 6 månader efter den första Adzynma-infusionen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med långsiktig säkerhetsrisk för överkänslighetsreaktioner efter den första Adzynma-infusionen
Tidsram: Upp till 6 månaders uppföljningstid från den första Adzynma-infusionen
Antalet deltagare med långsiktig säkerhetsrisk för överkänslighetsreaktioner efter indexinfusionen av Adzynma kommer att rapporteras.
Upp till 6 månaders uppföljningstid från den första Adzynma-infusionen
Antal deltagare med risk för överkänslighetsreaktioner efter varje administration av Adzynma efter indexinfusionen
Tidsram: Upp till 7 dagar efter varje administrering av Adzynma
Antalet deltagare med risk för överkänslighetsreaktioner efter varje administration av Adzynma efter indexinfusionen kommer att rapporteras.
Upp till 7 dagar efter varje administrering av Adzynma
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från början av studieläkemedelsadministreringen upp till 5,5 år
TEAE definieras som någon händelse som uppstår eller manifesteras vid eller efter initieringen av behandling med en studieintervention eller ett läkemedel, eller någon befintlig händelse som förvärras antingen i intensitet eller frekvens efter exponering för studieinterventionen eller läkemedlet.
Från början av studieläkemedelsadministreringen upp till 5,5 år
Gestationsålder vid barnets födelse
Tidsram: Vid födseln
Gestationsålder vid barnets födelse kommer att rapporteras.
Vid födseln
Antal deltagare med spontan abort
Tidsram: Upp till 5,5 år
Spontan abort definieras som graviditetsförlust före 20 graviditetsveckor.
Upp till 5,5 år
Antal deltagare med dödfödsel
Tidsram: Upp till 5,5 år
Dödfödsel definieras som fosterdöd efter 20 veckors graviditet.
Upp till 5,5 år
Antal deltagare med inducerad abort
Tidsram: Upp till 5,5 år
Antalet deltagare med inducerad abort kommer att rapporteras.
Upp till 5,5 år
Antal deltagare med levande födsel
Tidsram: Upp till 5,5 år
Antal deltagare med levande födsel kommer att rapporteras.
Upp till 5,5 år
Antal deltagare med några graviditetsrelaterade komplikationer
Tidsram: Upp till 5,5 år
Antalet deltagare med några graviditetsrelaterade komplikationer kommer att rapporteras.
Upp till 5,5 år
Antal deltagare kategoriserade enligt gestationsålder större än eller lika med (>=) 37 gestationsveckor och mindre än (<) 37 gestationsveckor vid födseln
Tidsram: Vid födseln
Antal deltagare kategoriserade enligt graviditetsålder större än eller lika med (>=) 37 graviditetsveckor och mindre än (<) 37 graviditetsveckor vid födseln kommer att rapporteras.
Vid födseln
Antal spädbarn kategoriserade enligt födelseår
Tidsram: Upp till 5,5 år
Antalet spädbarn kategoriserade efter födelseår kommer att rapporteras.
Upp till 5,5 år
Antal spädbarn med normalt födelsevikt
Tidsram: Upp till 5,5 år
Antalet spädbarn med normal födelsevikt kommer att rapporteras.
Upp till 5,5 år
Antal spädbarn med låg vikt för gestationsålder (SGA)
Tidsram: Upp till 5,5 år
Liten för graviditetslängd definieras som födelsestorlek (vikt, längd eller huvudomfång) mindre än den 10:e percentilen för kön och graviditetslängd.
Upp till 5,5 år
Antal spädbarn med medfödd missbildning upptäckt vid födseln
Tidsram: Vid födseln
Antalet spädbarn med medfödd missbildning som upptäcks vid födseln kommer att rapporteras.
Vid födseln
Antal deltagare efter amningsstatus under behandling med Adzynma
Tidsram: Upp till 5,5 år
Amningsstatus under Adzynma-behandling kommer att bedömas och kategoriseras baserat på svar (Ja, Nej eller Okänt).
Upp till 5,5 år
Antal spädbarn kategoriserade efter tillväxt- och utvecklingsresultat
Tidsram: Upp till 5,5 år
Antalet spädbarn kategoriserade efter tillväxt- och utvecklingsutfall (normalt, onormalt [specificera] eller okänt) kommer att rapporteras.
Upp till 5,5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2026

Första postat (Faktisk)

20 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Annan identifierare: EU PAS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att hantera legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande för datadelning finns på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från berättigade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt de kriterier och processer som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att få tillgång till anonymiserade data (för att respektera patienternas integritet i enlighet med gällande lagar och förordningar) samt med information som behövs för att hantera forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera