Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование у детей и взрослых с врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (вТТП), получающих лечение Адзиммой

8 мая 2026 г. обновлено: Takeda

Пострегистрационное исследование безопасности (PASS) для дальнейшей оценки реальной безопасности у пациентов с врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (вТТП), получающих лечение препаратом Адзимма

Врожденная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (вТТП) — редкое заболевание крови, с которым некоторые люди рождаются. Она вызвана проблемой в гене, передаваемом от родителей детям, что влияет на способность организма вырабатывать фермент под названием ADAMTS13. Этот фермент помогает расщеплять более крупную форму белка, называемого фактором фон Виллебранда (vWF). У людей с вТТП низкий уровень ADAMTS13. Без ADAMTS13 крупные формы vWF накапливаются и вызывают образование тромбов в мелких кровеносных сосудах. Эти тромбы могут блокировать приток крови к жизненно важным органам, вызывая серьезные проблемы со здоровьем. Адзимма — это человеческий белок ADAMTS13, произведенный в лаборатории. Он работает так же, как естественный ADAMTS13, и может обеспечивать более высокие уровни ADAMTS13.

Основная цель этого исследования — узнать больше о риске развития у детей и взрослых с вТТП, получающих лечение Адзиммой, антител, которые препятствуют правильной работе Адзиммы (называемых нейтрализующими антителами), в течение 6 месяцев после первого лечения, и понять риск аллергических реакций в течение 7 дней после первого лечения Адзиммой. Другие цели — лучше понять, насколько безопасно лечение Адзиммой в течение длительного периода времени (называемое долгосрочной безопасностью) у детей и взрослых с вТТП, и собрать информацию о беременностях и детях женщин, которые получали Адзимму во время беременности.

В ходе этого исследования будут рассмотрены и собраны только данные, уже имеющиеся в медицинских записях людей, получавших Адзимму для лечения вТТП в обычной клинической практике.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Takeda Contact
  • Номер телефона: +1-877-825-3327
  • Электронная почта: medinfoUS@takeda.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Педиатрические и взрослые участники, получавшие Adzynma для лечения cTTP, либо профилактически, либо в качестве терапии по требованию для острых эпизодов, включая тех, кто забеременел во время лечения Adzynma.

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностирован cTTP.
  2. Получал коммерчески доступное лечение Адзиммой по поводу cTTP в течение периода соответствия критериям, при этом в медицинской карте должна быть зафиксирована дата и доза как минимум одного введения Адзиммы.
  3. Предоставляет подписанную форму информированного согласия (ФИС; или формы согласия и согласия, если применимо) в соответствии с местными этическими и институциональными требованиями.

Критерии исключения:

  1. Имеет в анамнезе или в настоящее время функциональный ингибитор ADAMTS13 (т.е. нейтрализующие антитела к ADAMTS13/рADAMTS13).
  2. Одновременно использует исследуемый препарат или участвует в другом клиническом исследовании на момент инфузии Адзиммы, которая является индексной.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Все Участники
Данные участников, получавших Adzynma для лечения cTTP, будут собираться ретроспективно из медицинских карт в течение примерно 5 лет.
Другой: Без вмешательства
Это неинтервенционное исследование.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с реакциями гиперчувствительности после введения препарата Адзинма
Временное ограничение: До 6 месяцев после введения препарата Адзимма
Индексная инфузия определяется как первая дата инфузии Адзиммы, зафиксированная в медицинской документации с использованием коммерчески доступного препарата Адзимма (исключая дозы, полученные в рамках клинических исследований или программ раннего доступа).
До 6 месяцев после введения препарата Адзимма
Количество участников с нейтрализующими антителами к ADAMTS13 после начальных инфузий Адзиммы
Временное ограничение: До 6 месяцев после введения препарата Адзимма
Будет сообщено количество участников с нейтрализующими антителами к ADAMTS13 после индекса инфузий Adzynma.
До 6 месяцев после введения препарата Адзимма

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с долгосрочным риском безопасности в отношении реакций гиперчувствительности после инфузии препарата Адзинма
Временное ограничение: До 6 месяцев наблюдения после инфузии препарата Адзимма
Будет сообщено о количестве участников с долгосрочным риском безопасности реакций гиперчувствительности после инфузии Adzynma по индексу.
До 6 месяцев наблюдения после инфузии препарата Адзимма
Количество участников с риском реакций гиперчувствительности после каждого введения Adzynma после индексовой инфузии
Временное ограничение: До 7 дней после каждого введения Адзиммы
Будет сообщено количество участников с риском реакций гиперчувствительности после каждого введения Adzynma, следующего за индексной инфузией.
До 7 дней после каждого введения Адзиммы
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне терапии (НЯВФТ)
Временное ограничение: От начала введения исследуемого препарата до 5,5 лет
НПЯ определяется как любое событие, возникающее или проявляющееся во время или после начала лечения исследуемым вмешательством или лекарственным средством, либо любое существующее событие, которое ухудшается по интенсивности или частоте после воздействия исследуемого вмешательства или лекарственного средства.
От начала введения исследуемого препарата до 5,5 лет
Срок беременности на момент рождения ребенка
Временное ограничение: При рождении
Гестационный возраст на момент рождения ребенка будет указан.
При рождении
Количество участников с самопроизвольным абортом
Временное ограничение: До 5,5 лет
Спонтанный аборт определяется как потеря беременности до 20 недель гестации.
До 5,5 лет
Количество участников с мертворождением
Временное ограничение: До 5,5 лет
Мертворождением считается смерть плода после 20 недель беременности.
До 5,5 лет
Количество участников с искусственным прерыванием беременности
Временное ограничение: До 5,5 лет
Будет сообщено количество участниц с искусственным прерыванием беременности.
До 5,5 лет
Количество участников с живорождением
Временное ограничение: До 5,5 лет
Будет сообщено количество участников с живорождением.
До 5,5 лет
Количество участников с какими-либо осложнениями, связанными с беременностью
Временное ограничение: До 5,5 лет
Будет сообщено количество участников с любыми осложнениями, связанными с беременностью.
До 5,5 лет
Количество участников, классифицированных по гестационному возрасту более или равному (>=) 37 неделям гестации и менее (<) 37 недель гестации при рождении
Временное ограничение: При рождении
Будет представлено количество участников, классифицированных в соответствии с гестационным возрастом ≥37 недель и <37 недель на момент рождения.
При рождении
Количество младенцев, классифицированных по году рождения
Временное ограничение: До 5,5 лет
Будет представлено количество младенцев, классифицированных по году рождения.
До 5,5 лет
Количество младенцев с нормальным весом при рождении
Временное ограничение: До 5,5 лет
Будет сообщено количество младенцев с нормальной массой тела при рождении.
До 5,5 лет
Количество младенцев, малых для гестационного возраста (SGA)
Временное ограничение: До 5,5 лет
Малый для гестационного возраста определяется как размер при рождении (вес, длина или окружность головы) ниже 10-го центиля для пола и гестационного возраста.
До 5,5 лет
Количество младенцев с врожденными аномалиями, выявленными при рождении
Временное ограничение: При рождении
Будет сообщено количество младенцев с врожденными аномалиями, выявленными в момент рождения.
При рождении
Количество участников по статусу грудного вскармливания при получении Adzynma
Временное ограничение: До 5,5 лет
Статус грудного вскармливания во время лечения Адзиммой будет оцениваться и классифицироваться на основе ответа (Да, Нет или Неизвестно).
До 5,5 лет
Количество младенцев, классифицированных по исходам роста и развития
Временное ограничение: До 5,5 лет
Будет сообщено количество младенцев, классифицированных по результатам роста и развития (нормальные, аномальные [уточнить] или неизвестные).
До 5,5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

31 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 января 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 января 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Другой идентификатор: EU PAS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к обезличенным индивидуальным данным участников (IPD) для подходящих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Эти IPD будут предоставлены в защищенной исследовательской среде после одобрения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

Индивидуальные данные пациентов (IPD) из соответствующих исследований будут переданы квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процедурой, описанными на https://vivli.org/ourmember/takeda/. Для одобренных запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимизированным данным (с соблюдением конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и нормативными актами) и информации, необходимой для достижения исследовательских целей, на условиях соглашения о совместном использовании данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Без вмешательства

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться