Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy vizsgálat csecsemőknél, gyermekeknél és felnőtteknél veleszületett trombózissal járó trombocitopéniás purpurában (cTTP) szenvedő betegekben, akik Adzynmával kezeltek

2026. június 9. frissítette: Takeda

A Post-Authorization Safety Study (PASS) a congenitalis thrombocytopeniás purpura (cTTP) betegek valós világbeli biztonságának további értékelésére, akiket Adzynmával kezeltek

A veleszületett trombocitopéniás purpura (cTTP) egy ritka vérrendellenesség, amellyel egyesek születésükkor rendelkeznek. Egy génhiba okozza, amelyet a szülőktől örökölnek a gyermekek, és amely befolyásolja a szervezet ADAMTS13 nevű enzim termelésének képességét. Ez az enzim segít lebontani a von Willebrand-faktor (VWF) nevű nagyobb fehérjeformát. A cTTP-vel élők alacsony ADAMTS13-szinttel rendelkeznek. ADAMTS13 hiányában a nagy VWF-formák felhalmozódnak és vérrögöket okoznak a kis véredényekben. Ezek a rögök elzárhatják az életfontosságú szervek vérellátását, súlyos egészségügyi problémákat okozva. Az Adzynma egy laboratóriumban előállított humán ADAMTS13 fehérje. Ugyanúgy működik, mint a természetes ADAMTS13, és magasabb ADAMTS13-szinteket biztosíthat.

Ez a tanulmány fő célja, hogy többet megtudjunk arról a kockázatról, hogy a cTTP-vel élő gyermekek és felnőttek, akiket Adzynmával kezelnek, antitesteket fejlesztenek ki, amelyek megakadályozzák az Adzynma megfelelő működését (semlegesítő antitesteknek nevezik) az első kezelést követő 6 hónapon belül, és hogy megértsük az allergiás reakciók kockázatát az első Adzynma-kezelést követő 7 napon belül. További célok, hogy jobban megértsük, mennyire biztonságos az Adzynmával történő kezelés hosszabb időn át (hosszú távú biztonságnak nevezik) a cTTP-vel élő gyermekeknél és felnőtteknél, valamint információkat gyűjtsünk a terhességekről és csecsemőkről azoknál a nőknél, akik terhességük alatt Adzynmát kaptak.

Ebben a tanulmányban csak azoknak az adatok lesznek áttekintve és összegyűjtve, amelyek már rendelkezésre állnak azoknak a személyeknek az orvosi nyilvántartásaiban, akik normál klinikai gyakorlatban Adzynmát kaptak cTTP kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

50

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
  • Németország
      • Bonn, Németország, 53127
        • Még nincs toborzás
        • Universitatsklinikum Bonn
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ruehl Heiko
      • Cologne, Németország, 50937
        • Még nincs toborzás
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kuehne Lucas
      • Jena, Németország, 7743
        • Még nincs toborzás
        • Universitaetsklinikum Jena
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kentouche Karim
      • Leipzig, Németország, 4103
      • München, Németország, 81675
        • Még nincs toborzás
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
        • Kutatásvezető:
          • Braunisch Matthias
      • München, Németország

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Pediatriai és felnőtt résztvevők, akik Adzynma-kezelésben részesültek a cTTP kezelésére, akár profilaktikusan, akár sürgősségi terápiaként akut epizódok esetén – beleértve azokat is, akik Adzynma-kezelés során várandósak lettek.

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. Diagnosztizált cTTP-vel rendelkezik.
  2. A beválaszthatósági időszakon belül kereskedelmi forgalomban kapható Adzynma kezelést kapott cTTP-re, amelyhez a beteglapján legalább egy Adzynma adagolás rögzített dátuma és dózisa szerepel.
  3. Aláírt tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot (tájékoztatott beleegyező nyilatkozat [TBN]; vagy hozzájárulási és beleegyezési nyilatkozatokat, ha alkalmazható) nyújt be, a helyi etikai és intézményi követelményeknek megfelelően.

Kizárási kritériumok:

  1. ADAMTS13 gátló (azaz ADAMTS13/rADAMTS13 semlegesítő antitestek) előfordulásának vagy jelenlétének a múltja.
  2. Kísérleti gyógyszer egyidejű használata vagy más klinikai vizsgálatban való részvétel az index Adzynma infúzió idején.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Összes résztvevő
A résztvevők adatait, akik Adzynmát kaptak a cTTP kezelésére, körülbelül 5 évre visszamenőleg gyűjtik össze az orvosi nyilvántartásokból.
Egyéb: Nincs beavatkozás
Ez egy beavatkozás nélküli vizsgálat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők száma, akik hiperszenzitivitási reakciót mutattak az index Adzynma infúziókat követően
Időkeret: Legfeljebb 6 hónappal az index Adzynma infúzió után
Az index infúzió az első, az orvosi dokumentációban rögzített Adzynma infúziós dátumot jelenti, amely kereskedelmi forgalomban lévő Adzynmával történt (kivéve a klinikai vizsgálatokban vagy korai hozzáférésű programban kapott adagokat).
Legfeljebb 6 hónappal az index Adzynma infúzió után
Az ADAMTS13 semlegesítő antitestekkel rendelkező résztvevők száma az index Adzynma infúziók után
Időkeret: A kezdő Adzynma infúziót követő legfeljebb 6 hónapig
Az ADAMTS13-hez neutralizáló antitestekkel rendelkező résztvevők számáról az index Adzynma infúziók után számolunk be.
A kezdő Adzynma infúziót követő legfeljebb 6 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők száma a hosszú távú biztonsági kockázatával kapcsolatban az Index Adzynma infúzió utáni túlérzékenységi reakciókra
Időkeret: Legfeljebb 6 hónapos nyomon követési idő a kezdő Adzynma infúziótól
Az index Adzynma infúziót követően fellépő túlérzékenységi reakciók hosszú távú biztonsági kockázatával rendelkező résztvevők számáról lesz számolás.
Legfeljebb 6 hónapos nyomon követési idő a kezdő Adzynma infúziótól
A résztvevők száma, akiknek az Adzynma minden egyes alkalmazása után az index infúziót követően fennáll a hiperszenzitivitási reakciók kockázata
Időkeret: Az Adzynma minden egyes beadását követő 7 napig
Az Adzynma index infúzió utáni minden egyes adagolása során a hiperszenzitivitási reakciók kockázatával járó résztvevők számáról lesz jelentés.
Az Adzynma minden egyes beadását követő 7 napig
A kezelés során fellépő káros eseményekkel (TEAE) érintett résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati szer beadásának kezdetétől akár 5,5 évig
A TEAE olyan eseményként definiálható, amely a vizsgálati beavatkozás vagy gyógyszer kezelésének megkezdésekor vagy azt követően jelentkezik vagy manifesztálódik, vagy olyan meglévő esemény, amely a vizsgálati beavatkozás vagy gyógyszer hatására intenzitásában vagy gyakoriságában romlik.
A vizsgálati szer beadásának kezdetétől akár 5,5 évig
Terhességi kor a csecsemő születésekor
Időkeret: Születéskor
A csecsemő születésekor mért terhességi kor be lesz jelentve.
Születéskor
A spontán vetélésen átesett résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 5,5 év
A spontán vetélés a 20. terhességi hét előtti terhességvesztést jelenti.
Legfeljebb 5,5 év
A résztvevők száma halva születéssel
Időkeret: Legfeljebb 5,5 év
A halvaszületést a terhesség 20. hetét követő magzati halálként definiálják.
Legfeljebb 5,5 év
A résztvevők száma indukált abortusszal
Időkeret: Legfeljebb 5,5 év
A résztvevők számát, akiknél abortuszt indítottak, jelentik.
Legfeljebb 5,5 év
Szüléses résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 5,5 év
Az élve született résztvevők számáról számolunk be.
Legfeljebb 5,5 év
A résztvevők száma, akiknél bármilyen terhességgel kapcsolatos szövődmény fordult elő
Időkeret: Akár 5,5 év
A résztvevők számát, akiknél bármilyen terhességgel kapcsolatos szövődmény jelentkezett, jelenteni fogják.
Akár 5,5 év
A résztvevők száma a születéskori terhességi kor >= 37 terhességi hét és < 37 terhességi hét szerinti kategóriák alapján
Időkeret: Születéskor
A résztvevők számát jelentik a születéskor 37 vagy több (>=) gesztációs hét, valamint a 37-nél kevesebb (<) gesztációs hét szerinti kategóriákban.
Születéskor
Csecsemők száma születési év szerint kategorizálva
Időkeret: Legfeljebb 5,5 év
A csecsemők száma születési év szerinti kategorizálás alapján kerül jelentésre.
Legfeljebb 5,5 év
Normális születési súlyú csecsemők száma
Időkeret: Akár 5,5 év
A normál születési súlyú csecsemők számáról lesz jelentés.
Akár 5,5 év
A kis méretű magzatú csecsemők száma (SGA)
Időkeret: Akár 5,5 év
A kis méretű magzati kort a születési méret (súly, hossz vagy fejkörfogat) határozza meg, amely a nem és a magzati kor szerinti 10. percentilis alatt van.
Akár 5,5 év
A születéskor észlelt veleszületett rendellenességgel rendelkező csecsemők száma
Időkeret: Születéskor
A születéskor észlelt veleszületett rendellenességgel rendelkező csecsemők számáról számolunk be.
Születéskor
A résztvevők száma szoptatási állapot szerint az Adzynma szedése során
Időkeret: Legfeljebb 5,5 év
A szoptatási állapot az Adzynma kezelés alatt felmérésre kerül és a válasz alapján kategorizálásra kerül (Igen, Nem vagy Ismeretlen).
Legfeljebb 5,5 év
A gyermekek száma a növekedési és fejlődési eredmények szerint kategorizálva
Időkeret: Akár 5,5 év
Az újszülöttek számát a növekedési és fejlődési eredmények (normális, abnormális [megadni], vagy ismeretlen) szerint kategorizálva számolják be.
Akár 5,5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Takeda

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. május 26.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 13.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 9.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Egyéb azonosító: EU PAS)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosításra nem alkalmas egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) jogosult tanulmányok esetén, hogy támogassa a képzett kutatókat legitim tudományos célok megvalósításában (a Takeda adatmegosztási elkötelezettsége elérhető a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5 címen). Ezeket az IPD-ket biztonságos kutatási környezetben biztosítják az adatmegosztási kérelem jóváhagyása, valamint egy adatmegosztási megállapodás feltételei alapján.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az alkalmas tanulmányok IPD adatai a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt feltételek és folyamat szerint kerülnek megosztásra minősített kutatókkal. A jóváhagyott kérések esetében a kutatók hozzáférhetnek anonimizált adatokhoz (a betegmagánság tiszteletben tartása érdekében, az alkalmazandó törvények és rendeleteknek megfelelően), valamint azokhoz az információkhoz, amelyek szükségesek a kutatási célok megvalósításához egy adatmegosztási megállapodás keretein belül.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel