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Eine Studie bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), behandelt mit Adzynma

8. Mai 2026 aktualisiert von: Takeda

Eine Post-Authorization-Sicherheitsstudie (PASS) zur weiteren Bewertung der Sicherheit in der realen Welt bei Patienten mit angeborener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die mit Adzynma behandelt werden

Die angeborene thrombotische thrombozytopenische Purpura (cTTP) ist eine seltene Blutstörung, mit der manche Menschen geboren werden. Sie wird durch ein Problem in einem Gen verursacht, das von Eltern an Kinder weitergegeben wird, was die Fähigkeit des Körpers beeinträchtigt, ein Enzym namens ADAMTS13 zu produzieren. Dieses Enzym hilft dabei, eine größere Form eines Proteins namens von-Willebrand-Faktor (VWF) zu zerschneiden. Menschen mit cTTP haben niedrige ADAMTS13-Spiegel. Ohne ADAMTS13 bauen sich große Formen von vWF auf und verursachen Blutgerinnsel in kleinen Blutgefäßen. Diese Gerinnsel können den Blutfluss zu lebenswichtigen Organen blockieren und ernsthafte Gesundheitsprobleme verursachen. Adzynma ist ein menschliches ADAMTS13-Protein, das im Labor hergestellt wird. Es funktioniert auf die gleiche Weise wie natürliches ADAMTS13 und kann höhere ADAMTS13-Spiegel bereitstellen.

Das Hauptziel dieser Studie ist es, mehr über das Risiko zu erfahren, dass Kinder und Erwachsene mit cTTP, die mit Adzynma behandelt werden, innerhalb von 6 Monaten nach der ersten Behandlung Antikörper entwickeln, die verhindern, dass Adzynma richtig wirkt (sogenannte neutralisierende Antikörper), und das Risiko allergischer Reaktionen innerhalb von 7 Tagen nach der ersten Behandlung mit Adzynma zu verstehen. Weitere Ziele sind, die Langzeitsicherheit der Behandlung mit Adzynma bei Kindern und Erwachsenen mit cTTP besser zu verstehen und Informationen über Schwangerschaften und Babys von Frauen zu sammeln, die während der Schwangerschaft Adzynma erhalten haben.

In dieser Studie werden nur bereits verfügbare Daten aus den Krankenakten der Personen überprüft und gesammelt, die Adzynma zur Behandlung von cTTP in der normalen klinischen Praxis erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Pädiatrische und erwachsene Teilnehmer, die Adzynma zur Behandlung von cTTP erhalten haben, entweder prophylaktisch oder als Bedarfstherapie bei akuten Episoden – einschließlich derjenigen, die während der Adzynma-Behandlung schwanger wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von cTTP.
  2. Erhielt innerhalb des Eignungszeitraums eine kommerziell erhältliche Adzynma-Behandlung für cTTP, wobei in der Krankenakte ein Datum und eine Dosis von mindestens einer Adzynma-Verabreichung dokumentiert sein müssen.
  3. Vorlage einer unterschriebenen Einwilligungserklärung (informed consent form [ICF]; oder Zustimmungs- und Einwilligungsformulare, falls zutreffend) gemäß lokalen ethischen und institutionellen Anforderungen.

Ausschlusskriterien:

  1. Anamnese oder Vorhandensein eines funktionellen ADAMTS13-Inhibitors (d.h. neutralisierende Antikörper gegen ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Gleichzeitige Anwendung eines Prüfpräparats oder Teilnahme an einer anderen klinischen Studie zum Zeitpunkt der Index-Adzynma-Infusion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Alle Teilnehmer
Daten von Teilnehmern, die Adzynma zur Behandlung von cTTP erhalten haben, werden retrospektiv aus medizinischen Aufzeichnungen für etwa 5 Jahre gesammelt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Überempfindlichkeitsreaktionen nach den Index-Adzynma-Infusionen
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate nach der Index-Adzynma-Infusion
Die Index-Infusion ist definiert als das erste Adzynma-Infusionsdatum, das in der Krankenakte unter Verwendung des im Handel erhältlichen Adzynma (ausgenommen Dosen, die in klinischen Studien oder im Frühzugangsprogramm erhalten wurden) aufgezeichnet wurde.
Bis zu 6 Monate nach der Index-Adzynma-Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern gegen ADAMTS13 nach den Index-Adzynma-Infusionen
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate nach der Index-Adzynma-Infusion
Die Anzahl der Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern gegen ADAMTS13 nach den Index-Adzynma-Infusionen wird berichtet.
Bis zu 6 Monate nach der Index-Adzynma-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Langzeitsicherheitsrisiko für Hypersensitivitätsreaktionen nach der Index-Adzynma-Infusion
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate Nachbeobachtungszeit ab der ersten Adzynma-Infusion
Die Anzahl der Teilnehmer mit langfristigem Sicherheitsrisiko für Hypersensitivitätsreaktionen nach der Index-Adzynma-Infusion wird berichtet.
Bis zu 6 Monate Nachbeobachtungszeit ab der ersten Adzynma-Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit Risiko für Hypersensitivitätsreaktionen nach jeder Verabreichung von Adzynma nach der Indexinfusion
Zeitfenster: Bis zu 7 Tage nach jeder Verabreichung von Adzynma
Die Anzahl der Teilnehmer mit dem Risiko von Überempfindlichkeitsreaktionen nach jeder Verabreichung von Adzynma nach der Indexinfusion wird berichtet.
Bis zu 7 Tage nach jeder Verabreichung von Adzynma
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 5,5 Jahren
TEAE ist definiert als jedes Ereignis, das bei oder nach Beginn der Behandlung mit einer Studienintervention oder einem Arzneimittel auftritt oder sich manifestiert, oder jedes bestehende Ereignis, das sich nach Exposition gegenüber der Studienintervention oder dem Arzneimittel entweder in der Intensität oder Häufigkeit verschlimmert.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 5,5 Jahren
Gestationsalter zum Zeitpunkt der Geburt des Säuglings
Zeitfenster: Bei der Geburt
Das Gestationsalter zum Zeitpunkt der Geburt des Säuglings wird berichtet.
Bei der Geburt
Anzahl der Teilnehmer mit spontanem Abort
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
Spontanabort wird definiert als Schwangerschaftsverlust vor der 20. Schwangerschaftswoche.
Bis zu 5,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Totgeburt
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
Totgeburt wird definiert als ein fetaler Tod nach 20 Schwangerschaftswochen.
Bis zu 5,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmerinnen mit induziertem Schwangerschaftsabbruch
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmerinnen mit eingeleitetem Schwangerschaftsabbruch wird berichtet.
Bis zu 5,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Lebendgeburt
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit Lebendgeburt wird gemeldet.
Bis zu 5,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmerinnen mit schwangerschaftsbedingten Komplikationen
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahren
Die Anzahl der Teilnehmerinnen mit schwangerschaftsbedingten Komplikationen wird berichtet.
Bis zu 5,5 Jahren
Anzahl der Teilnehmer, kategorisiert nach einem Gestationsalter von größer oder gleich (>=) 37 Gestationswochen und kleiner (<) 37 Gestationswochen bei der Geburt
Zeitfenster: Bei der Geburt
Die Anzahl der Teilnehmer, die gemäß dem Gestationsalter von größer oder gleich (>=) 37 Gestationswochen und weniger als (<) 37 Gestationswochen bei der Geburt kategorisiert sind, wird berichtet.
Bei der Geburt
Anzahl der Säuglinge nach Geburtsjahr kategorisiert
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
Die Anzahl der Säuglinge, kategorisiert nach Geburtsjahr, wird berichtet.
Bis zu 5,5 Jahre
Anzahl der Säuglinge mit normalem Geburtsgewicht
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
Die Anzahl von Säuglingen mit normalem Geburtsgewicht wird berichtet.
Bis zu 5,5 Jahre
Anzahl der Säuglinge, die klein für das Gestationsalter (SGA) sind
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
Klein für das Gestationsalter wird definiert als eine Geburtsgröße (Gewicht, Länge oder Kopfumfang) unterhalb der 10. Perzentile für Geschlecht und Gestationsalter.
Bis zu 5,5 Jahre
Anzahl der Säuglinge mit kongenitaler Anomalie, die zum Zeitpunkt der Geburt festgestellt wurde
Zeitfenster: Bei der Geburt
Die Anzahl der Säuglinge mit angeborenen Anomalien, die zum Zeitpunkt der Geburt festgestellt werden, wird gemeldet.
Bei der Geburt
Anzahl der Teilnehmer nach Stillstatus während der Behandlung mit Adzynma
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahren
Der Stillstatus während der Adzynma-Behandlung wird bewertet und basierend auf der Antwort (Ja, Nein oder Unbekannt) kategorisiert.
Bis zu 5,5 Jahren
Anzahl der Säuglinge nach Wachstums- und Entwicklungsergebnissen kategorisiert
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahren
Die Anzahl der Säuglinge, die nach Wachstums- und Entwicklungsergebnissen (normal, abnormal [spezifizieren] oder unbekannt) kategorisiert sind, wird berichtet.
Bis zu 5,5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

31. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Andere Kennung: EU PAS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für qualifizierte Studien, um qualifizierten Forschern bei der Bearbeitung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu helfen (Takedas Verpflichtung zur Datenteilung ist verfügbar auf https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Diese IPDs werden nach Genehmigung einer Datenaustauschanfrage in einer sicheren Forschungsumgebung und gemäß den Bedingungen einer Datenaustauschvereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus qualifizierten Studien wird qualifizierten Forschern gemäß den auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren zugänglich gemacht. Für genehmigte Anträge erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um den Patientenschutz gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu wahren) sowie zu den für die Bearbeitung der Forschungsziele erforderlichen Informationen im Rahmen einer Datenaustauschvereinbarung.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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