Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie u dětí a dospělých s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou (cTTP) léčených přípravkem Adzynma

8. května 2026 aktualizováno: Takeda

Postautorizační bezpečnostní studie (PASS) pro další vyhodnocení reálné bezpečnosti u pacientů s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou (cTTP) léčených přípravkem Adzynma

Vrozená trombocytopenická purpura (cTTP) je vzácná krevní porucha, se kterou se někteří lidé narodí. Je způsobena problémem v genu, který se předává z rodičů na děti, což ovlivňuje schopnost těla produkovat enzym zvaný ADAMTS13. Tento enzym pomáhá štěpit větší formu bílkoviny zvané von Willebrandův faktor (VWF). Lidé s cTTP mají nízké hladiny ADAMTS13. Bez ADAMTS13 se hromadí velké formy vWF a způsobují krevní sraženiny v malých krevních cévách. Tyto sraženiny mohou blokovat průtok krve do životně důležitých orgánů, což způsobuje vážné zdravotní problémy. Adzynma je lidský ADAMTS13 protein vyrobený v laboratoři. Funguje stejným způsobem jako přirozený ADAMTS13 a může poskytnout vyšší hladiny ADAMTS13.

Hlavním cílem této studie je zjistit více o riziku, že děti a dospělí s cTTP léčení přípravkem Adzynma vyvinou protilátky, které zabraňují správnému fungování přípravku Adzynma (nazývané neutralizační protilátky) do 6 měsíců po první léčbě, a pochopit riziko alergických reakcí do 7 dnů po první léčbě přípravkem Adzynma. Dalšími cíli je lépe pochopit, jak bezpečná je léčba přípravkem Adzynma po delší dobu (nazývaná dlouhodobá bezpečnost) u dětí a dospělých s cTTP, a shromáždit informace o těhotenstvích a dětech žen, které během těhotenství dostaly přípravek Adzynma.

Během této studie budou přezkoumány a shromážděny pouze údaje, které jsou již k dispozici v lékařských záznamech osob, které dostaly přípravek Adzynma k léčbě cTTP v běžné klinické praxi.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pediatričtí a dospělí účastníci, kteří dostávali Adzynma k léčbě cTTP, ať už profylakticky nebo jako terapii na vyžádání pro akutní epizody – včetně těch, kteří během léčby přípravkem Adzynma otěhotněli.

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Diagnóza cTTP.
  2. Během období způsobilosti byla podána komerčně dostupná léčba přípravkem Adzynma pro cTTP, přičemž v lékařské dokumentaci musí být zaznamenáno datum a dávka alespoň jedné aplikace přípravku Adzynma.
  3. Poskytnutí podepsaného informovaného souhlasu (informovaný souhlas; nebo souhlas a souhlasné formuláře, pokud je to vhodné), v souladu s místními etickými a institucionálními požadavky.

Kriteria pro vyloučení:

  1. Anamnestický výskyt nebo přítomnost funkčního inhibitoru ADAMTS13 (tj. neutralizačních protilátek proti ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Současné užívání zkoumaného léčiva nebo zařazení do jiné klinické studie v době podání přípravku Adzynma.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Všichni účastníci
Údaje o účastnících, kteří obdrželi přípravek Adzynma k léčbě cTTP, budou retrospektivně shromážděny z lékařské dokumentace po dobu přibližně 5 let.
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s hypersenzitivními reakcemi po indexových infuzích přípravku Adzynma
Časové okno: Až 6 měsíců po indexové infuzi Adzynma
Indexová infuze je definována jako první datum infuze Adzynma zaznamenané v lékařské dokumentaci s použitím komerčně dostupného přípravku Adzynma (s výjimkou dávek podaných v klinických studiích nebo programech včasného přístupu).
Až 6 měsíců po indexové infuzi Adzynma
Počet účastníků s neutralizujícími protilátkami proti ADAMTS13 po podání indexových infuzí přípravku Adzynma
Časové okno: Až 6 měsíců po indexové infuzi přípravku Adzynma
Bude hlášen počet účastníků s neutralizačními protilátkami proti ADAMTS13 po úvodních infuzích přípravku Adzynma.
Až 6 měsíců po indexové infuzi přípravku Adzynma

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s dlouhodobým bezpečnostním rizikem hypersenzitivních reakcí po indexové infuzi Adzynma
Časové okno: Až 6 měsíců sledování od indexové infuze Adzynma
Bude hlášen počet účastníků s dlouhodobým bezpečnostním rizikem hypersenzitivních reakcí po podání přípravku Adzynma.
Až 6 měsíců sledování od indexové infuze Adzynma
Počet účastníků s rizikem hypersenzitivních reakcí po každém podání přípravku Adzynma po indexové infuzi
Časové okno: Až 7 dní po každém podání přípravku Adzynma
Bude hlášen počet účastníků s rizikem hypersenzitivních reakcí po každém podání přípravku Adzynma následujícím po indexové infuzi.
Až 7 dní po každém podání přípravku Adzynma
Počet účastníků s léčbou vyvolanými nežádoucími příhodami (TEAEs)
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do 5,5 let
TEAE je definována jako jakákoli událost, která se objeví nebo projeví při zahájení nebo po zahájení léčby studijním intervenčním postupem nebo léčivým přípravkem, nebo jakákoli existující událost, která se po vystavení studijnímu intervenčnímu postupu nebo léčivému přípravku zhorší buď intenzitou, nebo frekvencí.
Od začátku podávání studijního léku až do 5,5 let
Gestace ve chvíli narození dítěte
Časové okno: Při narození
Gestational age at the time of infant birth will be reported.
Při narození
Počet účastníků s potratem
Časové okno: Až 5,5 roku
Spontánní potrat je definován jako ztráta těhotenství před 20. týdnem gestace.
Až 5,5 roku
Počet účastníků s mrtvě narozeným dítětem
Časové okno: Až 5,5 roku
Mrtvě narozené dítě je definováno jako úmrtí plodu po 20. týdnu těhotenství.
Až 5,5 roku
Počet účastníků s uměle přerušeným těhotenstvím
Časové okno: Až 5,5 roku
Bude hlášen počet účastnic s uměle přerušeným těhotenstvím.
Až 5,5 roku
Počet účastníků s živým narozením
Časové okno: Až 5,5 roku
Bude uveden počet účastníků s živě narozeným dítětem.
Až 5,5 roku
Počet účastníků s jakýmikoli komplikacemi souvisejícími s těhotenstvím
Časové okno: Až 5,5 roku
Bude hlášen počet účastníků s jakýmikoli komplikacemi souvisejícími s těhotenstvím.
Až 5,5 roku
Počet účastníků kategorizovaných podle gestačního věku většího nebo rovného (>=) 37 gestačním týdnům a menšího než (<) 37 gestačních týdnů při narození
Časové okno: Při narození
Bude uveden počet účastníků kategorizovaných podle gestačního věku většího nebo rovného (>=) 37 gestačních týdnů a menšího (<) 37 gestačních týdnů při narození.
Při narození
Počet kojenců zařazených podle roku narození
Časové okno: Až 5,5 roku
Bude hlášen počet kojenců kategorizovaných podle roku narození.
Až 5,5 roku
Počet kojenců s normální porodní hmotností
Časové okno: Až 5,5 roku
Bude uveden počet novorozenců s normální porodní hmotností.
Až 5,5 roku
Počet kojenců malých pro gestační věk (SGA)
Časové okno: Až 5,5 roku
Malý pro gestační věk je definován jako porodní velikost (hmotnost, délka nebo obvod hlavy) menší než 10. percentil pro pohlaví a gestační věk.
Až 5,5 roku
Počet kojenců s vrozenou vadou zjištěnou v době narození
Časové okno: Při narození
Bude hlášen počet kojenců s vrozenou vadou zjištěnou v době narození.
Při narození
Počet účastníků podle stavu kojení během podávání přípravku Adzynma
Časové okno: Až 5,5 roku
Stav kojení během léčby přípravkem Adzynma bude vyhodnocen a zařazen do kategorií na základě odpovědi (Ano, Ne nebo Neznámé).
Až 5,5 roku
Počet kojenců klasifikovaných podle výsledků růstu a vývoje
Časové okno: Až 5,5 roku
Bude uveden počet kojenců kategorizovaných podle výsledků růstu a vývoje (normální, abnormální [specifikovat] nebo neznámý).
Až 5,5 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

31. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

20. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Jiný identifikátor: EU PAS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Takeda poskytuje přístup k anonymizovaným individuálním údajům účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda ke sdílení dat je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Tyto IPD budou poskytnuty v zabezpečeném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek smlouvy o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD z kvalifikovaných studií budou sdíleny s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pro schválené žádosti budou výzkumníkům poskytnuty přístup k anonymizovaným datům (s ohledem na soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a s informacemi nezbytnými k řešení výzkumných cílů za podmínek dohody o sdílení dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit