Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af børn og voksne med medfødt trombocytopenisk purpura (cTTP) behandlet med Adzynma

8. maj 2026 opdateret af: Takeda

Et post-autorisationssikkerhedsstudie (PASS) til yderligere evaluering af reelle sikkerhedsforhold hos patienter med medfødt trombocytopenisk purpura (cTTP) behandlet med Adzynma

Medfødt trombocytopenisk purpura (cTTP) er en sjælden blodsygdom, som nogle mennesker er født med. Det skyldes et problem i et gen, der overføres fra forældre til børn, hvilket påvirker kroppens evne til at producere et enzym kaldet ADAMTS13. Dette enzym hjælper med at nedbryde en større form af proteinet von Willebrand Factor (VWF). Personer med cTTP har lave niveauer af ADAMTS13. Uden ADAMTS13 ophobes store former af vWF og forårsager blodpropper i små blodkar. Disse propper kan blokere blodgennemstrømningen til vitale organer og forårsage alvorlige helbredsproblemer. Adzynma er et humant ADAMTS13-protein fremstillet i laboratoriet. Det fungerer på samme måde som naturligt ADAMTS13 og kan give højere niveauer af ADAMTS13.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at lære mere om risikoen for, at børn og voksne med cTTP behandlet med Adzynma udvikler antistoffer, der forhindrer Adzynma i at fungere korrekt (kaldet neutraliserende antistoffer) inden for 6 måneder efter den første behandling, og for at forstå risikoen for allergiske reaktioner inden for 7 dage efter den første behandling med Adzynma. Andre formål er at forstå, hvor sikker behandling med Adzynma er over længere tid (kaldet langtidssikkerhed) hos børn og voksne med cTTP, og at indsamle information om graviditeter og børn hos kvinder, der har modtaget Adzynma under graviditeten.

Kun data, der allerede er tilgængelige i de medicinske journaler for de personer, der har modtaget Adzynma til behandling af cTTP i normal klinisk praksis, vil blive gennemgået og indsamlet under denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske og voksne deltagere, der har modtaget Adzynma til behandling af cTTP, enten profylaktisk eller som on-demand-terapi for akutte episoder – herunder dem, der blev gravide under Adzynma-behandlingen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Er diagnosticeret med cTTP.
  2. Har modtaget kommercielt tilgængelig Adzynma-behandling for cTTP i henhold til berettigelsesperioden, hvor der skal være en registreret dato og dosis på mindst én Adzynma-administration i deres medicinske journal.
  3. Aflægger underskrevet informeret samtykkeformular (informed consent form [ICF]; eller assent- og samtykkeformularer, hvis relevant), i overensstemmelse med lokale etiske og institutionelle krav.

Eksklusionskriterier:

  1. Har en historie eller tilstedeværelse af en funktionel ADAMTS13-inhibitor (dvs. neutraliserende antistoffer mod ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Har samtidig brug af et undersøgelseslægemiddel eller er tilmeldt et andet klinisk forsøg på tidspunktet for indeks Adzynma-infusion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Alle deltagere
Data fra deltagere, der har modtaget Adzynma til behandling af cTTP, indsamles retrospektivt fra journaler i cirka 5 år.
Andet: Ingen indgriben
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med overfølsomhedsreaktioner efter de første Adzynma-infusioner
Tidsramme: Op til 6 måneder efter den første Adzynma-infusion
Indexinfusion defineres som den første Adzynma-infusionsdato registreret i journalen ved brug af kommercielt tilgængelig Adzynma (undtagen doser modtaget i kliniske studier eller tidlige adgangsprogrammer).
Op til 6 måneder efter den første Adzynma-infusion
Antal deltagere med neutraliserende antistoffer mod ADAMTS13 efter de indledende Adzynma-infusioner
Tidsramme: Op til 6 måneder efter den første Adzynma-infusion
Antallet af deltagere med neutraliserende antistoffer mod ADAMTS13 efter de indekserede Adzynma-infusioner vil blive rapporteret.
Op til 6 måneder efter den første Adzynma-infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med langsigtet sikkerhedsrisiko for overfølsomhedsreaktioner efter den første Adzynma-infusion
Tidsramme: Op til 6 måneders opfølgningstid fra den første Adzynma-infusion
Antallet af deltagere med langsigtet sikkerhedsrisiko for overfølsomhedsreaktioner efter den indekserede Adzynma-infusion vil blive rapporteret.
Op til 6 måneders opfølgningstid fra den første Adzynma-infusion
Antal deltagere med risiko for overfølsomhedsreaktioner efter hver administration af Adzynma efter indeksinfusionen
Tidsramme: Op til 7 dage efter hver administration af Adzynma
Antallet af deltagere med risiko for overfølsomhedsreaktioner efter hver administration af Adzynma efter indeksinfusionen vil blive rapporteret.
Op til 7 dage efter hver administration af Adzynma
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra start af undersøgelsesmedicinadministrationen op til 5,5 år
TEAE defineres som enhver hændelse, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter behandlingsstart med en undersøgelsesintervention eller et lægemiddel, eller enhver eksisterende hændelse, der forværres i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for undersøgelsesinterventionen eller lægemidlet.
Fra start af undersøgelsesmedicinadministrationen op til 5,5 år
Gestationsalder ved barnets fødsel
Tidsramme: Ved fødslen
Svangerskabsalder på tidspunktet for barnets fødsel vil blive rapporteret.
Ved fødslen
Antal deltagere med spontan abort
Tidsramme: Op til 5,5 år
Spontan abort defineres som graviditetstab før 20. svangerskabsuge.
Op til 5,5 år
Antal deltagere med dødfødsel
Tidsramme: Op til 5,5 år
Dødfødsel defineres som en fosterdød efter 20. svangerskabsuge.
Op til 5,5 år
Antal deltagere med provokeret abort
Tidsramme: Op til 5,5 år
Antallet af deltagere med provokeret abort vil blive rapporteret.
Op til 5,5 år
Antal deltagere med levende fødsel
Tidsramme: Op til 5,5 år
Antallet af deltagere med levende fødsel vil blive rapporteret.
Op til 5,5 år
Antal deltagere med graviditetsrelaterede komplikationer
Tidsramme: Op til 5,5 år
Antallet af deltagere med eventuelle svangerskabsrelaterede komplikationer vil blive rapporteret.
Op til 5,5 år
Antal deltagere kategoriseret efter gestationsalder på større end eller lig med (>=) 37 gestationsuger og mindre end (<) 37 gestationsuger ved fødsel
Tidsramme: Ved fødslen
Antallet af deltagere kategoriseret efter gestationsalder på større end eller lig med (>=) 37 gestationsuger og mindre end (<) 37 gestationsuger ved fødslen vil blive rapporteret.
Ved fødslen
Antallet af spædbørn kategoriseret efter fødselsår
Tidsramme: Op til 5,5 år
Antallet af spædbørn kategoriseret efter fødselsår vil blive rapporteret.
Op til 5,5 år
Antallet af spædbørn med normal fødselsvægt
Tidsramme: Op til 5,5 år
Antallet af spædbørn med normal fødselsvægt vil blive rapporteret.
Op til 5,5 år
Antallet af spædbørn med lav fødselsvægt for svangerskabsalderen (SGA)
Tidsramme: Op til 5,5 år
Lille for gestationsalderen defineres som fødselsstørrelse (vægt, længde eller hovedomkreds) mindre end 10. percentil for køn og gestationsalder.
Op til 5,5 år
Antal spædbørn med medfødt misdannelse påvist ved fødslen
Tidsramme: Ved fødslen
Antallet af spædbørn med medfødt anomali, der opdages ved fødslen, vil blive rapporteret.
Ved fødslen
Antal deltagere efter ammestatus under behandling med Adzynma
Tidsramme: Op til 5,5 år
Amningsstatus under Adzynma-behandling vil blive vurderet og kategoriseret baseret på svar (Ja, Nej eller Ukendt).
Op til 5,5 år
Antal spædbørn kategoriseret efter vækst- og udviklingsresultater
Tidsramme: Op til 5,5 år
Antallet af spædbørn kategoriseret efter vækst- og udviklingsresultater (normalt, unormalt [specificer] eller ukendt) vil blive rapporteret.
Op til 5,5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

31. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

20. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Anden identifikator: EU PAS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de-anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede studier for at hjælpe kvalificerede forskere med at imødekomme legitime videnskabelige mål (Takedas data-delingstilsagn er tilgængeligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD'er vil blive leveret i en sikker forskningsmiljø efter godkendelse af en data-deling anmodning og under vilkårene i en data-deling aftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patienternes privatliv i overensstemmelse med gældende love og forskrifter) og med de oplysninger, der er nødvendige for at adressere forskningsmålene under betingelserne i en data-delingsoverenskomst.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner