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Une étude chez les enfants et les adultes atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (cTTP) traités par Adzynma

8 mai 2026 mis à jour par: Takeda

Une étude de sécurité post-autorisation (PASS) pour évaluer davantage la sécurité en conditions réelles chez les patients atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTC) traités par Adzynma

La purpura thrombotique thrombocytopénique congénitale (cTTP) est une maladie sanguine rare avec laquelle certaines personnes naissent. Elle est causée par un problème dans un gène transmis des parents aux enfants, ce qui affecte la capacité du corps à produire une enzyme appelée ADAMTS13. Cette enzyme aide à découper une forme plus grande de protéine appelée facteur de von Willebrand (VWF). Les personnes atteintes de cTTP ont de faibles niveaux d'ADAMTS13. Sans ADAMTS13, les formes importantes de vWF s'accumulent et provoquent des caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins. Ces caillots peuvent bloquer le flux sanguin vers les organes vitaux, causant de graves problèmes de santé. Adzynma est une protéine ADAMTS13 humaine fabriquée en laboratoire. Elle fonctionne de la même manière que l'ADAMTS13 naturelle et peut fournir des niveaux plus élevés d'ADAMTS13.

L'objectif principal de cette étude est d'en apprendre davantage sur le risque que les enfants et les adultes atteints de cTTP traités avec Adzynma développent des anticorps qui empêchent Adzynma de fonctionner correctement (appelés anticorps neutralisants) dans les 6 mois suivant le premier traitement et de comprendre le risque de réactions allergiques dans les 7 jours suivant le premier traitement avec Adzynma. D'autres objectifs sont de mieux comprendre la sécurité du traitement avec Adzynma sur une plus longue période (appelée sécurité à long terme) chez les enfants et les adultes atteints de cTTP et de recueillir des informations sur les grossesses et les bébés des femmes qui ont reçu Adzynma pendant la grossesse.

Seules les données déjà disponibles dans les dossiers médicaux des personnes ayant reçu Adzynma pour le traitement de la cTTP dans la pratique clinique normale seront examinées et collectées au cours de cette étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants pédiatriques et adultes ayant reçu Adzynma pour le traitement du cTTP, soit en prophylaxie, soit en traitement à la demande pour des épisodes aigus - y compris ceux qui sont devenus enceintes pendant le traitement par Adzynma.

La description

Critères d'inclusion :

  1. Diagnostic de cTTP.
  2. A reçu un traitement commercialement disponible par Adzynma pour cTTP pendant la période d'éligibilité, avec une date et une dose enregistrées d'au moins une administration d'Adzynma dans son dossier médical.
  3. Fournit un formulaire de consentement éclairé signé (formulaire de consentement éclairé [FCE] ; ou formulaires d'assentiment et de consentement, le cas échéant), conformément aux exigences éthiques et institutionnelles locales.

Critères d'exclusion :

  1. Antécédents ou présence d'un inhibiteur fonctionnel de l'ADAMTS13 (c'est-à-dire des anticorps neutralisants contre l'ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Utilisation concomitante d'un médicament expérimental ou participation à un autre essai clinique au moment de la perfusion d'Adzynma de référence.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Tous les participants
Les données des participants ayant reçu Adzynma pour le traitement du cTTP seront collectées rétrospectivement à partir des dossiers médicaux sur une période d'environ 5 ans.
Autre: Aucune intervention
Il s'agit d'une étude non interventionnelle.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des réactions d'hypersensibilité après les perfusions d'Adzynma de référence
Délai: Jusqu'à 6 mois après l'infusion d'Adzynma de référence
L'infusion d'index est définie comme la première date d'infusion d'Adzynma enregistrée dans le dossier médical en utilisant l'Adzynma disponible dans le commerce (à l'exclusion des doses reçues dans le cadre d'études cliniques ou de programmes d'accès précoce).
Jusqu'à 6 mois après l'infusion d'Adzynma de référence
Nombre de participants présentant des anticorps neutralisants contre l'ADAMTS13 après les perfusions d'Adzynma de référence
Délai: Jusqu'à 6 mois après la perfusion d'Adzynma de référence
Le nombre de participants présentant des anticorps neutralisants contre ADAMTS13 suite aux perfusions d'Adzynma de référence sera rapporté.
Jusqu'à 6 mois après la perfusion d'Adzynma de référence

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant un risque de sécurité à long terme de réactions d'hypersensibilité après la perfusion d'Adzynma de référence
Délai: Jusqu'à 6 mois de suivi à partir de la perfusion d'Adzynma de référence
Le nombre de participants présentant un risque de sécurité à long terme de réactions d'hypersensibilité suite à la perfusion d'Adzynma de référence sera rapporté.
Jusqu'à 6 mois de suivi à partir de la perfusion d'Adzynma de référence
Nombre de participants présentant un risque de réactions d'hypersensibilité après chaque administration d'Adzynma suite à la perfusion d'index
Délai: Jusqu'à 7 jours après chaque administration d'Adzynma
Le nombre de participants présentant un risque de réactions d'hypersensibilité après chaque administration d'Adzynma suivant la perfusion d'index sera rapporté.
Jusqu'à 7 jours après chaque administration d'Adzynma
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: Du début de l'administration du médicament de l'étude jusqu'à 5,5 ans
Les événements indésirables émergents du traitement (TEAE) sont définis comme tout événement apparaissant ou se manifestant au moment ou après le début du traitement avec une intervention ou un produit médicamenteux de l'étude, ou tout événement existant qui s'aggrave en intensité ou en fréquence après l'exposition à l'intervention ou au produit médicamenteux de l'étude.
Du début de l'administration du médicament de l'étude jusqu'à 5,5 ans
Âge gestationnel au moment de la naissance du nourrisson
Délai: À la naissance
L'âge gestationnel au moment de la naissance du nourrisson sera rapporté.
À la naissance
Nombre de participantes ayant subi une fausse couche spontanée
Délai: Jusqu'à 5,5 ans
L'avortement spontané est défini comme la perte de grossesse avant 20 semaines de gestation.
Jusqu'à 5,5 ans
Nombre de participants avec une mortinaissance
Délai: Jusqu'à 5,5 ans
La mortinaissance est définie comme un décès fœtal après 20 semaines de gestation.
Jusqu'à 5,5 ans
Nombre de participantes ayant subi une interruption volontaire de grossesse
Délai: Jusqu'à 5,5 ans
Le nombre de participantes ayant subi un avortement provoqué sera rapporté.
Jusqu'à 5,5 ans
Nombre de participants ayant eu une naissance vivante
Délai: Jusqu'à 5,5 ans
Le nombre de participants ayant donné naissance à un enfant vivant sera rapporté.
Jusqu'à 5,5 ans
Nombre de participants ayant présenté des complications liées à la grossesse
Délai: Jusqu'à 5,5 ans
Le nombre de participants présentant des complications liées à la grossesse sera rapporté.
Jusqu'à 5,5 ans
Nombre de participants catégorisés selon l'âge gestationnel supérieur ou égal à (≥) 37 semaines de gestation et inférieur à (<) 37 semaines de gestation à la naissance
Délai: À la naissance
Le nombre de participants classés selon un âge gestationnel supérieur ou égal à (>=) 37 semaines de gestation et inférieur à (<) 37 semaines de gestation à la naissance sera rapporté.
À la naissance
Nombre de nourrissons classés selon l'année de naissance
Délai: Jusqu'à 5,5 ans
Le nombre de nourrissons classés selon l'année de naissance sera rapporté.
Jusqu'à 5,5 ans
Nombre de nourrissons ayant un poids de naissance normal
Délai: Jusqu'à 5,5 ans
Le nombre de nourrissons ayant un poids de naissance normal sera rapporté.
Jusqu'à 5,5 ans
Nombre de nourrissons avec un retard de croissance intra-utérin (RCIU)
Délai: Jusqu'à 5,5 ans
Le petit poids pour l'âge gestationnel est défini comme une taille à la naissance (poids, longueur ou périmètre crânien) inférieure au 10e centile pour le sexe et l'âge gestationnel.
Jusqu'à 5,5 ans
Nombre de nourrissons présentant une anomalie congénitale détectée à la naissance
Délai: À la naissance
Le nombre de nourrissons présentant une anomalie congénitale détectée au moment de la naissance sera rapporté.
À la naissance
Nombre de participants par statut d'allaitement pendant la réception d'Adzynma
Délai: Jusqu'à 5,5 ans
Le statut de l'allaitement pendant le traitement par Adzynma sera évalué et catégorisé en fonction de la réponse (Oui, Non ou Inconnu).
Jusqu'à 5,5 ans
Nombre de nourrissons catégorisés par résultats de croissance et de développement
Délai: Jusqu'à 5,5 ans
Le nombre de nourrissons classés selon les résultats de croissance et de développement (normaux, anormaux [précisez] ou inconnus) sera rapporté.
Jusqu'à 5,5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

31 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 janvier 2026

Première publication (Réel)

20 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Autre identifiant: EU PAS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda fournit l'accès aux données individuelles des participants (IPD) anonymisées pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à répondre à des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Ces IPD seront fournies dans un environnement de recherche sécurisé après approbation d'une demande de partage de données et sous les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les données individuelles des participants (IPD) provenant d'études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés conformément aux critères et au processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la confidentialité des patients conformément aux lois et réglementations applicables) ainsi qu'aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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