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Um Estudo em Crianças e Adultos com Púrpura Trombocitopênica Trombótica Congénita (cTTP) Tratados com Adzynma

8 de maio de 2026 atualizado por: Takeda

Um Estudo de Segurança Pós-Autorização (PASS) para Avaliar Mais a Segurança no Mundo Real em Doentes com Púrpura Trombocitopénica Trombótica Congénita (cTTP) Tratados com Adzynma

A púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP) é uma doença sanguínea rara com a qual algumas pessoas nascem. É causada por um problema num gene transmitido dos pais para os filhos, o que afeta a capacidade do corpo de produzir uma enzima chamada ADAMTS13. Esta enzima ajuda a decompor uma forma maior de proteína chamada fator de von Willebrand (VWF). As pessoas com cTTP têm níveis baixos de ADAMTS13. Sem ADAMTS13, as formas grandes de vWF acumulam-se e causam coágulos sanguíneos em pequenos vasos sanguíneos. Estes coágulos podem bloquear o fluxo sanguíneo para órgãos vitais, causando problemas de saúde graves. O Adzynma é uma proteína ADAMTS13 humana produzida em laboratório. Funciona da mesma forma que a ADAMTS13 natural e pode fornecer níveis mais elevados de ADAMTS13.

O principal objetivo deste estudo é saber mais sobre o risco de crianças e adultos com cTTP tratados com Adzynma desenvolverem anticorpos que impedem o Adzynma de funcionar corretamente (chamados anticorpos neutralizantes) no prazo de 6 meses após o primeiro tratamento e compreender o risco de reações alérgicas no prazo de 7 dias após o primeiro tratamento com Adzynma. Outros objetivos são compreender melhor a segurança do tratamento com Adzynma durante um período mais longo (chamada segurança a longo prazo) em crianças e adultos com cTTP e recolher informações sobre gravidezes e bebés de mulheres que receberam Adzynma durante a gravidez.

Apenas os dados já disponíveis nos registos médicos das pessoas que receberam Adzynma para o tratamento de cTTP na prática clínica normal serão revistos e recolhidos durante este estudo.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes pediátricos e adultos que receberam Adzynma para o tratamento de cTTP, seja profilaticamente ou como terapia a pedido para episódios agudos - incluindo aqueles que engravidaram durante o tratamento com Adzynma.

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Diagnosticado com cTTP.
  2. Ter recebido tratamento com Adzynma comercialmente disponível para cTTP dentro do período de elegibilidade, do qual deve haver uma data registada e uma dose de pelo menos uma administração de Adzynma no seu registo médico.
  3. Fornecer um formulário de consentimento informado assinado (formulário de consentimento informado [FCI]; ou formulários de assentimento e consentimento, se aplicável), de acordo com os requisitos éticos e institucionais locais.

Critérios de exclusão:

  1. Ter um historial ou presença de um inibidor funcional de ADAMTS13 (isto é, anticorpos neutralizantes contra ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Uso simultâneo de um fármaco em investigação ou estar inscrito noutro ensaio clínico no momento da infusão de Adzynma de referência.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Todos os Participantes
Os dados dos participantes que receberam Adzynma para o tratamento de cTTP serão recolhidos retrospetivamente a partir dos registos médicos durante aproximadamente 5 anos.
Outro: Sem intervenção
Este é um estudo não intervencional.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes com Reações de Hipersensibilidade Após as Infusões Iniciais de Adzynma
Prazo: Até 6 meses após a infusão de Adzynma do índice
A infusão índice é definida como a primeira data de infusão de Adzynma registada no registo médico utilizando Adzynma disponível comercialmente (excluindo doses recebidas em estudos clínicos ou no programa de acesso antecipado).
Até 6 meses após a infusão de Adzynma do índice
Número de Participantes com Anticorpos Neutralizantes contra ADAMTS13 Após as Infusões Iniciais de Adzynma
Prazo: Até 6 meses após a infusão de Adzynma índice
Será reportado o número de participantes com anticorpos neutralizantes para ADAMTS13 após as infusões iniciais de Adzynma.
Até 6 meses após a infusão de Adzynma índice

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes com Risco de Segurança a Longo Prazo de Reações de Hipersensibilidade Após a Infusão Índice de Adzynma
Prazo: Até 6 meses de acompanhamento desde a infusão de Adzynma índice
O número de participantes com risco de segurança a longo prazo de reações de hipersensibilidade após a infusão de Adzynma será relatado.
Até 6 meses de acompanhamento desde a infusão de Adzynma índice
Número de Participantes com Risco de Reações de Hipersensibilidade Após Cada Administração de Adzynma Após a Infusão Índice
Prazo: Até 7 dias após cada administração de Adzynma
Será comunicado o número de participantes com risco de reações de hipersensibilidade após cada administração de Adzynma após a infusão inicial.
Até 7 dias após cada administração de Adzynma
Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAET)
Prazo: Desde o início da administração do fármaco do estudo até 5,5 anos
TEAE é definido como qualquer evento que surja ou se manifeste no momento ou após o início do tratamento com uma intervenção do estudo ou produto medicinal, ou qualquer evento existente que piore em intensidade ou frequência após a exposição à intervenção do estudo ou produto medicinal.
Desde o início da administração do fármaco do estudo até 5,5 anos
Idade gestacional no momento do nascimento do bebé
Prazo: Ao nascer
A idade gestacional no momento do nascimento do bebé será registada.
Ao nascer
Número de Participantes com Aborto Espontâneo
Prazo: Até 5,5 anos
Aborto espontâneo é definido como a perda da gravidez antes das 20 semanas de gestação.
Até 5,5 anos
Número de Participantes com Nado-Morto
Prazo: Até 5,5 anos
Natimorto é definido como uma morte fetal após 20 semanas de gestação.
Até 5,5 anos
Número de Participantes com Aborto Induzido
Prazo: Até 5,5 anos
Será reportado o número de participantes com aborto induzido.
Até 5,5 anos
Número de Participantes com Nascimento Vivo
Prazo: Até 5,5 anos
Será reportado o número de participantes com nascimento vivo.
Até 5,5 anos
Número de Participantes com Complicações Relacionadas com a Gravidez
Prazo: Até 5,5 anos
Será relatado o número de participantes com quaisquer complicações relacionadas com a gravidez.
Até 5,5 anos
Número de Participantes Categorizados de Acordo com a Idade Gestacional de Maior ou Igual a (>=) 37 Semanas de Gestação e Menor que (<) 37 Semanas de Gestação no Nascimento
Prazo: Ao nascer
Será reportado o número de participantes categorizados de acordo com a idade gestacional superior ou igual a (>=) 37 semanas de gestação e inferior a (<) 37 semanas de gestação no nascimento.
Ao nascer
Número de Bebés Categorizados de Acordo com o Ano de Nascimento
Prazo: Até 5,5 anos
O número de bebés categorizado de acordo com o ano de nascimento será reportado.
Até 5,5 anos
Número de Bebés com Peso de Nascimento Normal
Prazo: Até 5,5 anos
Será reportado o número de recém-nascidos com peso normal à nascença.
Até 5,5 anos
Número de Recém-Nascidos Pequenos para a Idade Gestacional (PIG)
Prazo: Até 5,5 anos
Pequeno para a idade gestacional é definido como tamanho ao nascer (peso, comprimento ou perímetro cefálico) inferior ao 10º percentil para o sexo e idade gestacional.
Até 5,5 anos
Número de Bebés com Anomalia Congénita Detetada no Momento do Nascimento
Prazo: Ao nascer
Será reportado o número de bebés com anomalia congénita detetada no momento do nascimento.
Ao nascer
Número de Participantes por Estado de Aleitamento Materno Durante a Receção de Adzynma
Prazo: Até 5,5 anos
O estado de amamentação durante o tratamento com Adzynma será avaliado e categorizado com base na resposta (Sim, Não ou Desconhecido).
Até 5,5 anos
Número de Lactentes Categorizados por Desfechos de Crescimento e Desenvolvimento
Prazo: Até 5,5 anos
Será reportado o número de lactentes categorizados por resultados de crescimento e desenvolvimento (normal, anómalo [especificar] ou desconhecido).
Até 5,5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

31 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

20 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Outro identificador: EU PAS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda disponibiliza o acesso a dados individuais de participantes (IPD) desidentificados para estudos elegíveis, com o objetivo de auxiliar investigadores qualificados na abordagem de objetivos científicos legítimos (o compromisso de partilha de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Estes IPDs serão disponibilizados num ambiente de investigação seguro após a aprovação de um pedido de partilha de dados e sob os termos de um acordo de partilha de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os DPI de estudos elegíveis serão partilhados com investigadores qualificados de acordo com os critérios e o processo descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para os pedidos aprovados, será concedido aos investigadores acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade dos doentes, em conformidade com as leis e regulamentos aplicáveis) e com a informação necessária para atingir os objetivos da investigação, nos termos de um acordo de partilha de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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