Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie u dzieci i dorosłych z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP) leczonych preparatem Adzynma

8 maja 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Badanie bezpieczeństwa po autoryzacji (PASS) w celu dalszej oceny bezpieczeństwa w warunkach rzeczywistych u pacjentów z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP) leczonych preparatem Adzynma

Wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa (cTTP) to rzadkie zaburzenie krwi, z którym niektórzy ludzie się rodzą. Jest spowodowane problemem w genie przekazywanym od rodziców do dzieci, który wpływa na zdolność organizmu do wytwarzania enzymu zwanego ADAMTS13. Ten enzym pomaga rozkładać większą formę białka zwaną czynnikiem von Willebranda (VWF). Osoby z cTTP mają niski poziom ADAMTS13. Bez ADAMTS13 duże formy vWF gromadzą się i powodują zakrzepy w małych naczyniach krwionośnych. Te skrzepy mogą blokować przepływ krwi do ważnych narządów, powodując poważne problemy zdrowotne. Adzynma to ludzkie białko ADAMTS13 wytwarzane w laboratorium. Działa w ten sam sposób, co naturalny ADAMTS13 i może zapewnić wyższy poziom ADAMTS13.

Głównym celem tego badania jest dowiedzenie się więcej o ryzyku wystąpienia u dzieci i dorosłych z cTTP leczonych Adzynmą przeciwciał, które uniemożliwiają prawidłowe działanie Adzymny (zwanych przeciwciałami neutralizującymi) w ciągu 6 miesięcy po pierwszym leczeniu oraz zrozumienie ryzyka reakcji alergicznych w ciągu 7 dni od pierwszego leczenia Adzynmą. Inne cele to lepsze zrozumienie, jak bezpieczne jest leczenie Adzynmą przez dłuższy okres czasu (zwane bezpieczeństwem długoterminowym) u dzieci i dorosłych z cTTP oraz zebranie informacji o ciążach i dzieciach kobiet, które otrzymały Adzynmę w czasie ciąży.

W trakcie tego badania zostaną przejrzane i zebrane tylko dane już dostępne w dokumentacji medycznej osób, które otrzymały Adzynmę w leczeniu cTTP w normalnej praktyce klinicznej.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci i dorośli uczestnicy, którzy otrzymywali Adzynma w leczeniu cTTP, zarówno profilaktycznie, jak i w ramach terapii na żądanie w ostrych epizodach – w tym ci, którzy zaszli w ciążę podczas leczenia Adzynma.

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Rozpoznanie cTTP.
  2. Otrzymanie dostępnego w handlu leczenia Adzynma w okresie kwalifikacji, z udokumentowaną datą i dawką co najmniej jednego podania Adzynma w dokumentacji medycznej.
  3. Podpisanie świadomej zgody (formularz świadomej zgody [ICF]; lub formularze zgody i asenty, jeśli dotyczy), zgodnie z lokalnymi wymaganiami etycznymi i instytucjonalnymi.

Kryteria wyłączenia:

  1. Występowanie w wywiadzie lub obecność funkcjonalnego inhibitora ADAMTS13 (tj. przeciwciał neutralizujących ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Jednoczesne stosowanie leku badawczego lub uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w momencie podania Adzynma będącego przedmiotem badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wszyscy Uczestnicy
Dane uczestników, którzy otrzymali Adzynma w leczeniu cTTP, będą zbierane retrospektywnie z dokumentacji medycznej przez około 5 lat.
Inny: Brak interwencji
Jest to badanie nieinterwencyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z reakcjami nadwrażliwości po wlewach Adzynma w okresie obserwacji
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy po wlewie leku Adzynma
Wlew wskaźnikowy definiuje się jako datę pierwszego wlewu Adzynma zarejestrowaną w dokumentacji medycznej przy użyciu komercyjnie dostępnego Adzynma (z wyłączeniem dawek otrzymanych w badaniach klinicznych lub programie wczesnego dostępu).
Do 6 miesięcy po wlewie leku Adzynma
Liczba uczestników z przeciwciałami neutralizującymi ADAMTS13 po wlewach preparatu Adzynma w okresie wskaźnikowym
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy po pierwszej infuzji Adzynmy
Liczba uczestników z przeciwciałami neutralizującymi wobec ADAMTS13 po wlewach indeksowych Adzynma zostanie zgłoszona.
Do 6 miesięcy po pierwszej infuzji Adzynmy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z długoterminowym ryzykiem bezpieczeństwa reakcji nadwrażliwości po wlewie indeksowym Adzynma
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy obserwacji od wlewu Adzynma wskaźnikowego
Liczba uczestników z długoterminowym ryzykiem wystąpienia reakcji nadwrażliwości po podaniu leku Adzynma w ramach indeksowej infuzji zostanie zgłoszona.
Do 6 miesięcy obserwacji od wlewu Adzynma wskaźnikowego
Liczba uczestników z ryzykiem wystąpienia reakcji nadwrażliwości po każdym podaniu leku Adzynma po wlewie wskaźnikowym
Ramy czasowe: Do 7 dni po każdym podaniu Adzynma
Liczba uczestników z ryzykiem reakcji nadwrażliwości po każdym podaniu Adzynma po wlewie wskaźnikowym zostanie zgłoszona.
Do 7 dni po każdym podaniu Adzynma
Liczba uczestników z niepożądanymi działaniami leku pojawiającymi się podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 5,5 roku
TEAE definiuje się jako każde zdarzenie pojawiające się lub manifestujące w czasie lub po rozpoczęciu leczenia badanym interwencją lub produktem leczniczym, lub każde istniejące zdarzenie, które nasila się pod względem intensywności lub częstotliwości po ekspozycji na badaną interwencję lub produkt leczniczy.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 5,5 roku
Wiek ciążowy w momencie narodzin dziecka
Ramy czasowe: Przy urodzeniu
Wiek ciążowy w momencie urodzenia dziecka zostanie zgłoszony.
Przy urodzeniu
Liczba uczestników z samoistnym poronieniem
Ramy czasowe: Do 5,5 roku
Poronienie samoistne definiuje się jako utratę ciąży przed 20. tygodniem ciąży.
Do 5,5 roku
Liczba uczestników z urodzeniem martwego dziecka
Ramy czasowe: Do 5,5 roku
Poronienie późne definiuje się jako śmierć płodu po 20 tygodniu ciąży.
Do 5,5 roku
Liczba uczestniczek z wywołaną aborcją
Ramy czasowe: Do 5,5 roku
Liczba uczestniczek, u których doszło do przerwania ciąży, zostanie zgłoszona.
Do 5,5 roku
Liczba uczestników z żywym urodzeniem
Ramy czasowe: Do 5,5 roku
Liczba uczestniczek z żywym urodzeniem zostanie zgłoszona.
Do 5,5 roku
Liczba uczestników z jakimikolwiek powikłaniami związanymi z ciążą
Ramy czasowe: Do 5,5 roku
Liczba uczestników z jakimikolwiek powikłaniami związanymi z ciążą zostanie zgłoszona.
Do 5,5 roku
Liczba uczestników sklasyfikowanych według wieku ciążowego większego lub równego (>=) 37 tygodniom ciąży i mniejszego (<) 37 tygodni ciąży przy urodzeniu
Ramy czasowe: Przy urodzeniu
Liczba uczestników zaklasyfikowanych według wieku ciążowego większego lub równego (>=) 37 tygodniom ciąży oraz mniejszego (<) 37 tygodni ciąży w momencie urodzenia zostanie podana.
Przy urodzeniu
Liczba niemowląt sklasyfikowanych według roku urodzenia
Ramy czasowe: Do 5,5 roku
Liczba niemowląt sklasyfikowanych według roku urodzenia zostanie zgłoszona.
Do 5,5 roku
Liczba niemowląt z prawidłową masą urodzeniową
Ramy czasowe: Do 5,5 roku
Zostanie zgłoszona liczba niemowląt z prawidłową masą urodzeniową.
Do 5,5 roku
Liczba niemowląt z małą masą ciała w stosunku do wieku ciążowego (SGA)
Ramy czasowe: Do 5,5 roku
Mała urodzeniowa masa ciała w stosunku do wieku ciążowego jest definiowana jako rozmiar urodzeniowy (waga, długość lub obwód głowy) mniejszy niż 10. centyl dla płci i wieku ciążowego.
Do 5,5 roku
Liczba niemowląt z wadą wrodzoną wykrytą w momencie urodzenia
Ramy czasowe: Przy urodzeniu
Liczba niemowląt z wrodzoną wadą wykrytą w momencie urodzenia zostanie zgłoszona.
Przy urodzeniu
Liczba uczestniczek według statusu karmienia piersią podczas przyjmowania Adzynma
Ramy czasowe: Do 5,5 roku
Status karmienia piersią podczas leczenia Adzynma będzie oceniany i kategoryzowany na podstawie odpowiedzi (Tak, Nie lub Nieznane).
Do 5,5 roku
Liczba niemowląt sklasyfikowanych według wyników wzrostu i rozwoju
Ramy czasowe: Do 5,5 roku
Liczba niemowląt sklasyfikowanych według wyników wzrostu i rozwoju (prawidłowe, nieprawidłowe [określ] lub nieznane) zostanie zgłoszona.
Do 5,5 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Inny identyfikator: EU PAS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda udostępnia anonimowe indywidualne dane uczestników (IPD) z kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym badaczom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie Takedy dotyczące udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Te IPD zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i na warunkach określonych w umowie o udostępnianiu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane IPD z kwalifikujących się badań będą udostępniane wykwalifikowanym badaczom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków, badacze otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa) oraz informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych na warunkach określonych w umowie o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP)

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj