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Un estudio en niños y adultos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP) tratados con Adzynma

8 de mayo de 2026 actualizado por: Takeda

Un Estudio de Seguridad Postautorización (PASS) para Evaluar Adicionalmente la Seguridad en el Mundo Real en Pacientes con Púrpura Trombocitopénica Trombótica Congénita (PTTc) Tratados con Adzynma

La púrpura trombótica trombocitopénica congénita (PTTc) es un trastorno sanguíneo poco común con el que algunas personas nacen. Está causada por un problema en un gen que se transmite de padres a hijos, lo que afecta la capacidad del cuerpo para producir una enzima llamada ADAMTS13. Esta enzima ayuda a descomponer una forma más grande de una proteína llamada factor de von Willebrand (FvW). Las personas con PTTc tienen niveles bajos de ADAMTS13. Sin ADAMTS13, se acumulan formas grandes de FvW y provocan coágulos sanguíneos en los vasos sanguíneos pequeños. Estos coágulos pueden bloquear el flujo sanguíneo a órganos vitales, causando problemas de salud graves. Adzynma es una proteína ADAMTS13 humana producida en el laboratorio. Funciona de la misma manera que la ADAMTS13 natural y puede proporcionar niveles más altos de ADAMTS13.

El objetivo principal de este estudio es obtener más información sobre el riesgo de que niños y adultos con PTTc tratados con Adzynma desarrollen anticuerpos que impiden que Adzynma funcione correctamente (llamados anticuerpos neutralizantes) dentro de los 6 meses posteriores al primer tratamiento, y comprender el riesgo de reacciones alérgicas dentro de los 7 días posteriores al primer tratamiento con Adzynma. Otros objetivos son comprender mejor cuán seguro es el tratamiento con Adzynma durante un período de tiempo más largo (llamada seguridad a largo plazo) en niños y adultos con PTTc y recopilar información sobre los embarazos y los bebés de mujeres que han recibido Adzynma durante el embarazo.

Solo se revisarán y recopilarán durante este estudio los datos ya disponibles en los registros médicos de las personas que recibieron Adzynma para el tratamiento de la PTTc en la práctica clínica normal.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Takeda Contact
  • Número de teléfono: +1-877-825-3327
  • Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes pediátricos y adultos que han recibido Adzynma para el tratamiento de cTTP, ya sea de forma profiláctica o como terapia a demanda para episodios agudos, incluidos aquellos que quedaron embarazadas durante el tratamiento con Adzynma.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Está diagnosticado con PTTc.
  2. Ha recibido tratamiento con Adzynma comercialmente disponible para PTTc dentro del período de elegibilidad, del cual debe haber una fecha registrada y una dosis de al menos una administración de Adzynma en su historial médico.
  3. Proporciona un formulario de consentimiento informado firmado (formulario de consentimiento informado [FCI]; o formularios de asentimiento y consentimiento, si corresponde), de acuerdo con los requisitos éticos e institucionales locales.

Criterios de exclusión:

  1. Tiene antecedentes o presencia de un inhibidor funcional de ADAMTS13 (es decir, anticuerpos neutralizantes contra ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Tiene uso concurrente de un fármaco en investigación o está inscrito en otro ensayo clínico en el momento de la infusión índice de Adzynma.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Todos los Participantes
Se recopilarán retrospectivamente datos de participantes que han recibido Adzynma para el tratamiento de cTTP a partir de historiales médicos durante aproximadamente 5 años.
Otro: Sin intervención
Este es un estudio no intervencionista.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con reacciones de hipersensibilidad tras las infusiones índice de Adzynma
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses después de la infusión índice de Adzynma
La infusión índice se define como la primera fecha de infusión de Adzynma registrada en la historia clínica utilizando Adzynma disponible comercialmente (excluyendo las dosis recibidas en estudios clínicos o programas de acceso temprano).
Hasta 6 meses después de la infusión índice de Adzynma
Número de participantes con anticuerpos neutralizantes contra ADAMTS13 tras las infusiones índice de Adzynma
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses después de la infusión de Adzynma índice
Se informará el número de participantes con anticuerpos neutralizantes contra ADAMTS13 tras las infusiones de Adzynma del índice.
Hasta 6 meses después de la infusión de Adzynma índice

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con riesgo de seguridad a largo plazo de reacciones de hipersensibilidad tras la infusión índice de Adzynma
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses de tiempo de seguimiento desde la infusión de índice Adzynma
Se informará el número de participantes con riesgo de seguridad a largo plazo de reacciones de hipersensibilidad tras la infusión índice de Adzynma.
Hasta 6 meses de tiempo de seguimiento desde la infusión de índice Adzynma
Número de participantes con riesgo de reacciones de hipersensibilidad después de cada administración de Adzynma tras la infusión índice
Periodo de tiempo: Hasta 7 días después de cada administración de Adzynma
Se notificará el número de participantes con riesgo de reacciones de hipersensibilidad después de cada administración de Adzynma tras la infusión índice.
Hasta 7 días después de cada administración de Adzynma
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 5,5 años
TEAE se define como cualquier evento que surge o se manifiesta en o después del inicio del tratamiento con una intervención del estudio o producto medicinal, o cualquier evento existente que empeora en intensidad o frecuencia tras la exposición a la intervención del estudio o producto medicinal.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 5,5 años
Edad gestacional en el momento del nacimiento del bebé
Periodo de tiempo: Al nacer
Se reportará la edad gestacional en el momento del nacimiento del bebé.
Al nacer
Número de Participantes con Aborto Espontáneo
Periodo de tiempo: Hasta 5,5 años
El aborto espontáneo se define como la pérdida del embarazo antes de las 20 semanas de gestación.
Hasta 5,5 años
Número de participantes con muerte fetal
Periodo de tiempo: Hasta 5.5 años
La muerte fetal se define como la muerte del feto después de las 20 semanas de gestación.
Hasta 5.5 años
Número de participantes con aborto inducido
Periodo de tiempo: Hasta 5.5 años
Se informará el número de participantes con aborto inducido.
Hasta 5.5 años
Número de participantes con nacido vivo
Periodo de tiempo: Hasta 5,5 años
Se informará el número de participantes con nacidos vivos.
Hasta 5,5 años
Número de participantes con complicaciones relacionadas con el embarazo
Periodo de tiempo: Hasta 5,5 años
Se informará el número de participantes con cualquier complicación relacionada con el embarazo.
Hasta 5,5 años
Número de participantes clasificados según la edad gestacional mayor o igual a (>=) 37 semanas de gestación y menor que (<) 37 semanas de gestación al nacer
Periodo de tiempo: Al nacer
Se informará el número de participantes categorizados según una edad gestacional mayor o igual a (>=) 37 semanas gestacionales y menor que (<) 37 semanas gestacionales al nacer.
Al nacer
Número de bebés clasificados según el año de nacimiento
Periodo de tiempo: Hasta 5.5 años
Se informará del número de lactantes categorizados según el año de nacimiento.
Hasta 5.5 años
Número de lactantes con peso normal al nacer
Periodo de tiempo: Hasta 5,5 años
Se informará el número de recién nacidos con peso normal al nacer.
Hasta 5,5 años
Número de lactantes con pequeño para la edad gestacional (PEG)
Periodo de tiempo: Hasta 5,5 años
Se define pequeño para la edad gestacional como un tamaño al nacer (peso, longitud o perímetro cefálico) inferior al percentil 10 para el sexo y la edad gestacional.
Hasta 5,5 años
Número de lactantes con anomalía congénita detectada en el momento del nacimiento
Periodo de tiempo: Al nacer
Se informará el número de lactantes con anomalías congénitas detectadas en el momento del nacimiento.
Al nacer
Número de participantes según el estado de lactancia materna durante la administración de Adzynma
Periodo de tiempo: Hasta 5,5 años
El estado de lactancia materna durante el tratamiento con Adzynma se evaluará y categorizará según la respuesta (Sí, No o Desconocido).
Hasta 5,5 años
Número de lactantes clasificados según los resultados de crecimiento y desarrollo
Periodo de tiempo: Hasta 5,5 años
Se informará el número de lactantes categorizados según los resultados de crecimiento y desarrollo (normal, anormal [especificar] o desconocido).
Hasta 5,5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

31 de mayo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

20 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Otro identificador: EU PAS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda facilita el acceso a los datos individuales de participantes (IPD) desidentificados de los estudios elegibles para ayudar a investigadores cualificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de Takeda sobre el intercambio de datos está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro tras la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los datos de participantes individuales (IPD) de los estudios elegibles se compartirán con investigadores cualificados según los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, se proporcionará a los investigadores acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y normativas aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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