Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek bij kinderen en volwassenen met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) behandeld met Adzynma

8 mei 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een Post-Autorisatie Veiligheidsstudie (PASS) voor Verdere Evaluatie van de Real-World Veiligheid bij Patiënten met Congenitale Trombotische Trombocytopenische Purpura (cTTP) Behandeld met Adzynma

Congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) is een zeldzame bloedziekte waar sommige mensen mee worden geboren. Het wordt veroorzaakt door een probleem in een gen dat van ouders op kinderen wordt doorgegeven, wat het vermogen van het lichaam beïnvloedt om een enzym genaamd ADAMTS13 aan te maken. Dit enzym helpt om een grotere vorm van een eiwit genaamd von Willebrand-factor (VWF) af te breken. Mensen met cTTP hebben lage niveaus van ADAMTS13. Zonder ADAMTS13 hopen grote vormen van vWF zich op en veroorzaken ze bloedstolsels in kleine bloedvaten. Deze stolsels kunnen de bloedstroom naar vitale organen blokkeren, wat ernstige gezondheidsproblemen veroorzaakt. Adzynma is een menselijk ADAMTS13-eiwit dat in het laboratorium wordt gemaakt. Het werkt op dezelfde manier als natuurlijke ADAMTS13 en kan hogere niveaus van ADAMTS13 bieden.

Het hoofddoel van deze studie is om meer te weten te komen over het risico dat kinderen en volwassenen met cTTP die met Adzynma worden behandeld, binnen 6 maanden na de eerste behandeling antilichamen ontwikkelen die voorkomen dat Adzynma goed werkt (neutraliserende antilichamen genoemd) en om het risico op allergische reacties binnen 7 dagen na de eerste behandeling met Adzynma te begrijpen. Andere doelen zijn om beter te begrijpen hoe veilig behandeling met Adzynma is over een langere periode (lange-termijnveiligheid genoemd) bij kinderen en volwassenen met cTTP en om informatie te verzamelen over zwangerschappen en baby's van vrouwen die Adzynma hebben gekregen tijdens de zwangerschap.

Tijdens deze studie worden alleen gegevens die al beschikbaar zijn in de medische dossiers van de mensen die Adzynma hebben gekregen voor de behandeling van cTTP in normale klinische praktijk, beoordeeld en verzameld.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Pediatrische en volwassen deelnemers die Adzynma hebben ontvangen voor de behandeling van cTTP, zowel profylactisch als als on-demand therapie voor acute episodes - inclusief degenen die zwanger werden tijdens de Adzynma-behandeling.

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  1. Is gediagnosticeerd met cTTP.
  2. Heeft binnen de geschiktheidsperiode een behandeling met het commercieel beschikbare Adzynma voor cTTP ontvangen, waarvan ten minste één Adzynma-toediening met datum en dosering in het medisch dossier moet zijn vastgelegd.
  3. Verstrekt een ondertekende geïnformeerde toestemmingsverklaring (informed consent form [ICF]; of instemmings- en toestemmingsformulieren, indien van toepassing), in overeenstemming met lokale ethische en institutionele vereisten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een functionele ADAMTS13-remmer (dat wil zeggen, neutraliserende antilichamen tegen ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Gelijktijdig gebruik van een onderzoeksmedicijn of deelname aan een andere klinische studie op het moment van de index Adzynma-infusie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Alle deelnemers
Gegevens van deelnemers die Adzynma hebben ontvangen voor de behandeling van cTTP, worden retrospectief verzameld uit medische dossiers gedurende ongeveer 5 jaar.
Ander: Geen tussenkomst
Dit is een niet-interventionele studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met overgevoeligheidsreacties na de index Adzynma-infusies
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na de index Adzynma-infusie
Indexinfusie wordt gedefinieerd als de eerste Adzynma-infusiedatum die is vastgelegd in het medisch dossier met commercieel beschikbare Adzynma (exclusief doses die zijn ontvangen in klinische onderzoeken of early access-programma's).
Tot 6 maanden na de index Adzynma-infusie
Aantal deelnemers met neutraliserende antilichamen tegen ADAMTS13 na de initiële Adzynma-infusies
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na de index Adzynma-infusie
Het aantal deelnemers met neutraliserende antilichamen tegen ADAMTS13 na de eerste Adzynma-infusies wordt gerapporteerd.
Tot 6 maanden na de index Adzynma-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een langetermijnveiligheidsrisico op overgevoeligheidsreacties na de index Adzynma-infusie
Tijdsspanne: Tot 6 maanden follow-up na de index Adzynma-infusie
Het aantal deelnemers met een langetermijnveiligheidsrisico van overgevoeligheidsreacties na de eerste Adzynma-infusie zal worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden follow-up na de index Adzynma-infusie
Aantal deelnemers met risico op overgevoeligheidsreacties na elke toediening van Adzynma na de indexinfusie
Tijdsspanne: Tot 7 dagen na elke toediening van Adzynma
Het aantal deelnemers met een risico op overgevoeligheidsreacties na elke toediening van Adzynma na de indexinfusie zal worden gerapporteerd.
Tot 7 dagen na elke toediening van Adzynma
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het studiegeneesmiddel tot 5,5 jaar
TEAE wordt gedefinieerd als elke gebeurtenis die optreedt of zich manifesteert tijdens of na de start van de behandeling met een studie-interventie of geneesmiddel, of elke bestaande gebeurtenis die in ernst of frequentie verergert na blootstelling aan de studie-interventie of het geneesmiddel.
Vanaf het begin van de toediening van het studiegeneesmiddel tot 5,5 jaar
Zwangerschapsduur op het moment van geboorte van de baby
Tijdsspanne: Bij de geboorte
De zwangerschapsduur op het moment van de geboorte van de baby zal worden gerapporteerd.
Bij de geboorte
Aantal deelnemers met spontane abortus
Tijdsspanne: Tot 5,5 jaar
Spontane abortus wordt gedefinieerd als zwangerschapsverlies vóór 20 weken zwangerschap.
Tot 5,5 jaar
Aantal deelnemers met doodgeboorte
Tijdsspanne: Tot 5,5 jaar
Doodgeboren worden gedefinieerd als een foetale dood na 20 weken zwangerschap.
Tot 5,5 jaar
Aantal deelnemers met geïnduceerde abortus
Tijdsspanne: Tot 5,5 jaar
Het aantal deelnemers met een geïnduceerde abortus wordt gerapporteerd.
Tot 5,5 jaar
Aantal deelnemers met een levendgeborene
Tijdsspanne: Tot 5,5 jaar
Aantal deelnemers met een levendgeborene wordt gerapporteerd.
Tot 5,5 jaar
Aantal deelnemers met zwangerschapsgerelateerde complicaties
Tijdsspanne: Tot 5,5 jaar
Het aantal deelnemers met zwangerschapsgerelateerde complicaties zal worden gerapporteerd.
Tot 5,5 jaar
Aantal deelnemers gecategoriseerd volgens zwangerschapsduur van groter dan of gelijk aan (>=) 37 zwangerschapsweken en minder dan (<) 37 zwangerschapsweken bij de geboorte
Tijdsspanne: Bij de geboorte
Het aantal deelnemers gecategoriseerd volgens een zwangerschapsduur van groter dan of gelijk aan (>=) 37 zwangerschapsweken en minder dan (<) 37 zwangerschapsweken bij de geboorte zal worden gerapporteerd.
Bij de geboorte
Aantal baby's gecategoriseerd volgens geboortejaar
Tijdsspanne: Tot 5,5 jaar
Het aantal zuigelingen, gecategoriseerd volgens geboortejaar, zal worden gerapporteerd.
Tot 5,5 jaar
Aantal baby's met een normaal geboortegewicht
Tijdsspanne: Tot 5,5 jaar
Het aantal zuigelingen met een normaal geboortegewicht wordt gerapporteerd.
Tot 5,5 jaar
Aantal zuigelingen met een laag geboortegewicht voor de zwangerschapsduur (SGA)
Tijdsspanne: Tot 5,5 jaar
Small for gestational age wordt gedefinieerd als een geboortemaat (gewicht, lengte of hoofdomtrek) kleiner dan het 10e percentiel voor geslacht en zwangerschapsduur.
Tot 5,5 jaar
Aantal zuigelingen met aangeboren afwijkingen gedetecteerd bij de geboorte
Tijdsspanne: Bij de geboorte
Het aantal pasgeborenen met een aangeboren afwijking dat bij de geboorte wordt vastgesteld, wordt gerapporteerd.
Bij de geboorte
Aantal deelnemers op basis van borstvoedingsstatus tijdens ontvangst van Adzynma
Tijdsspanne: Tot 5,5 jaar
De borstvoedingsstatus tijdens de behandeling met Adzynma zal worden beoordeeld en gecategoriseerd op basis van het antwoord (Ja, Nee of Onbekend).
Tot 5,5 jaar
Aantal zuigelingen gecategoriseerd op basis van groei- en ontwikkelingsuitkomsten
Tijdsspanne: Tot 5,5 jaar
Het aantal zuigelingen gecategoriseerd volgens groei- en ontwikkelingsresultaten (normaal, abnormaal [specificeer] of onbekend) zal worden gerapporteerd.
Tot 5,5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

31 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Andere identificatie: EU PAS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens (IPD) voor in aanmerking komende studies om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het aanpakken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (de gegevensdelingstoewijding van Takeda is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Deze IPD's worden verstrekt in een veilige onderzoeksomgeving na goedkeuring van een gegevensdelingverzoek en onder de voorwaarden van een gegevensdelingsovereenkomst.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende studies zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met toepasselijke wetten en regelgeving) en met de informatie die nodig is om de onderzoeksdoelen te bereiken onder de voorwaarden van een gegevensdelingsovereenkomst.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Trombotische trombocytopenische purpura (TTP)

Klinische onderzoeken op Geen tussenkomst

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren