Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek bij kinderen en volwassenen met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) behandeld met Adzynma

1 oktober 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een Post-Autorisatie Veiligheidsstudie (PASS) voor Verdere Evaluatie van de Real-World Veiligheid bij Patiënten met Congenitale Trombotische Trombocytopenische Purpura (cTTP) Behandeld met Adzynma

Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) is a rare blood disorder that some people are born with. It is caused by a problem in a gene passed down from parents to children, which affects the body's ability to produce a enzyme called ADAMTS13. This enzyme helps to cut down a larger form of protein called von Willebrand Factor (VWF). People with cTTP have low levels of ADAMTS13. Without ADAMTS13, large forms of vWF build up and cause blood clots in small blood vessels. These clots can block blood flow to vital organs, causing serious health problems. Adzynma is a human ADAMTS13 protein made in the laboratory. It works the same way as natural ADAMTS13 does and may provide higher levels of ADAMTS13.

The main aim of this study is to learn more about the risk of children and adults with cTTP treated with Adzynma developing antibodies that prevent Adzynma from working properly (called neutralizing antibodies) within 6 months after the first treatment and to understand the risk of allergic reactions within 7 days of the first treatment with Adzynma. Other aims are to better understand how safe treatment with Adzynma is over a longer period of time (called long-term safety) in children and adults with cTTP and to gather information about pregnancies and babies of women who have received Adzynma while pregnant.

Only data already available in the medical records of the people who received Adzynma for the treatment of cTTP in normal clinical practice will be reviewed and collected during this study.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Werving
        • Universitatsklinikum Bonn
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ruehl Heiko
      • Cologne, Duitsland, 50937
        • Nog niet aan het werven
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kuehne Lucas
      • Jena, Duitsland, 7743
      • Leipzig, Duitsland, 4103
      • München, Duitsland
      • München, Duitsland, 81675
        • Nog niet aan het werven
        • Klinikum Rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
        • Hoofdonderzoeker:
          • Braunisch Matthias
        • Contact:
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Pediatric and adult participants who have received Adzynma for the treatment of cTTP, either prophylactically or as on-demand therapy for acute episodes-including those who became pregnant during Adzynma treatment.

Beschrijving

Inclusion criteria:

  1. Is diagnosed with cTTP.
  2. Had received commercially available Adzynma treatment for cTTP within the eligibility period of which there must be a recorded date and dose of at least one Adzynma administration in their medical chart.
  3. Provides a signed informed consent form (informed consent form [ICF]; or assent and consent forms, if applicable), in accordance with local ethical and institutional requirements.

Exclusion criteria:

  1. Has a history or presence of a functional ADAMTS13 inhibitor (that is, neutralizing antibodies to ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Has concurrent use of an investigational drug or is enrolled in another clinical trial at the time of index Adzynma infusion.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: COHORT
  • Tijdsperspectieven: RETROSPECTIVE

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
All Participants

Data of participants who have received Adzynma for the treatment of cTTP will be collected retrospectively from medical records for approximately 5 years.
Ander: No Intervention

This is a non-interventional study.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With Hypersensitivity Reactions Following the Index Adzynma Infusions
Tijdsspanne: Up to 6 months following the index Adzynma infusion

Index infusion is defined as the first Adzynma infusion date recorded in the medical record using commercially available Adzynma (excluding doses received in clinical studies or early access program).
Up to 6 months following the index Adzynma infusion
Number of Participants With Neutralizing Antibodies to ADAMTS13 Following the Index Adzynma Infusions
Tijdsspanne: Up to 6 months following the index Adzynma infusion

Number of participants with neutralizing antibodies to ADAMTS13 following the index Adzynma infusions will be reported.
Up to 6 months following the index Adzynma infusion

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With Long Term Safety Risk of Hypersensitivity Reactions Following the Index Adzynma Infusion
Tijdsspanne: Up to 6 months of follow-up time from the index Adzynma infusion

Number of participants with long term safety risk of hypersensitivity reactions following the index Adzynma infusion will be reported.
Up to 6 months of follow-up time from the index Adzynma infusion
Number of Participants With Risk of Hypersensitivity Reactions After Each Administration of Adzynma Following the Index Infusion
Tijdsspanne: Up to 7 days after each administration of Adzynma

Number of participants with risk of hypersensitivity reactions after each administration of Adzynma following the index infusion will be reported.
Up to 7 days after each administration of Adzynma
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: From start of the study drug administration up to 5.5 years

TEAE is defined as any event emerging or manifesting at or after the initiation of treatment with a study intervention or medicinal product or any existing event that worsens in either intensity or frequency following exposure to the study intervention or medicinal product.
From start of the study drug administration up to 5.5 years
Gestational age at the Time of Infant Birth
Tijdsspanne: At birth

Gestational age at the time of infant birth will be reported.
At birth
Number of Participants With Spontaneous Abortion
Tijdsspanne: Up to 5.5 years

Spontaneous abortion is defined as pregnancy loss before 20 weeks of gestation.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Stillbirth
Tijdsspanne: Up to 5.5 years

Stillbirth is defined as a fetal death after 20 weeks of gestation.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Induced Abortion
Tijdsspanne: Up to 5.5 years

Number of participants with induced abortion will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Live Birth
Tijdsspanne: Up to 5.5 years

Number of participants with live birth will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants With any Pregnancy Related Complications
Tijdsspanne: Up to 5.5 years

Number of participants with any pregnancy related complications will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants Categorized According to Gestational age of Greater Than or Equal to (>=) 37 Gestational Weeks and Less Than (<) 37 Gestational Weeks at Birth
Tijdsspanne: At birth

Number of participants categorized according to gestational age of greater than or equal to (>=) 37 gestational weeks and less than (<) 37 gestational weeks at birth will be reported.
At birth
Number of Infants Categorized According to Year of Birth
Tijdsspanne: Up to 5.5 years

Number of infants categorized according to year of birth will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Normal Birth Weight
Tijdsspanne: Up to 5.5 years

Number of infants with normal birth weight will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Small for Gestational Age (SGA)
Tijdsspanne: Up to 5.5 years

Small for gestational age is defined as birth size (weight, length or head circumference) less than the 10th centile for sex and gestational age.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Congenital Anomaly Detected at the Time of Birth
Tijdsspanne: At birth

Number of infants with congenital anomaly detected at the time of birth will be reported.
At birth
Number of Participants by Breastfeeding Status While Receiving Adzynma
Tijdsspanne: Up to 5.5 years

Breastfeeding status during Adzynma treatment will be assessed and categorized based on response (Yes, No, or Unknown).
Up to 5.5 years
Number of Infant Categorized by Growth and Development Outcomes
Tijdsspanne: Up to 5.5 years

Number of infants categorized by growth and development outcomes (normal, abnormal [specify], or unknown) will be reported.
Up to 5.5 years

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 oktober 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Andere identificatie: EU PAS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD from eligible studies will be shared with qualified researchers according to the criteria and process described on https://vivli.org/ourmember/takeda/. For approved requests, the researchers will be provided access to anonymized data (to respect patient privacy in line with applicable laws and regulations) and with information necessary to address the research objectives under the terms of a data sharing agreement.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren