Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus lapsilla ja aikuisilla, joilla on synnynnäinen trombotinen trombosytopeninen purpura (cTTP) ja jotka hoidetaan Adzynmalla

perjantai 8. toukokuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Jälkiautorisointitutkimus (PASS) syntymästä sairastavien tromboottisen trombosytopenisen purpurapotilaiden (cTTP) todellisen maailman turvallisuuden jatkoarviointia varten Adzynmalla hoidettuna

Syntymästä saakka esiintyvä tromboottinen trombosytopeeninen purpura (cTTP) on harvinainen verisairaus, jonka kanssa jotkut ihmiset syntyvät. Sairaus johtuu geenissä esiintyvästä ongelmasta, joka periytyy vanhemmilta lapsille ja joka vaikuttaa kehon kykyyn tuottaa ADAMTS13-nimistä entsyymiä. Tämä entsyymi auttaa pilkkomaan von Willebrandin tekijän (VWF) suurempaa muotoa. cTTP-potilailla on alhaiset ADAMTS13-pitoisuudet. Ilman ADAMTS13-entsyymiä VWF:n suuret muodot kertyvät ja aiheuttavat verihyytymiä pieniin verisuoniin. Nämä hyytymät voivat estää verenkierron elintärkeisiin elimiin, aiheuttaen vakavia terveysongelmia. Adzynma on laboratoriossa valmistettua ihmisen ADAMTS13-proteiinia. Se toimii samalla tavalla kuin luonnollinen ADAMTS13 ja voi tarjota korkeampia ADAMTS13-pitoisuuksia.

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on selvittää enemmän lasten ja aikuisten cTTP-potilaiden riskistä kehittää vasta-aineita, jotka estävät Adzynman toimimisen oikein (ns. neutraloivat vasta-aineet) ensimmäisen hoidon jälkeen 6 kuukauden kuluessa, sekä ymmärtää allergisten reaktioiden riskiä ensimmäisen Adzynma-hoidon jälkeen 7 päivän kuluessa. Muita tavoitteita ovat paremmin ymmärtää, kuinka turvallista Adzynma-hoito on pidemmällä aikavälillä (ns. pitkäaikainen turvallisuus) lapsilla ja aikuisilla cTTP-potilailla, sekä kerätä tietoja raskauksista ja vauvoista naisilla, jotka ovat saaneet Adzynmaa ollessaan raskaana.

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan ja kerätään vain niitä tietoja, jotka ovat jo saatavilla potilaiden sairauskertomuksissa, kun he ovat saaneet Adzynmaa cTTP:n hoidossa normaalissa kliinisessä käytännössä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Lapsi- ja aikuisosallistujat, jotka ovat saaneet Adzynmaa cTTP:n hoidossa joko profylaktisesti tai akuuttien kohtausten on-demand-hoitona - mukaan lukien ne, jotka tulevat raskaaksi Adzynma-hoidon aikana.

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Potilaalla on diagnosoitu cTTP.
  2. Potilas on saanut kaupallisesti saatavilla olevaa Adzynma-hoitoa cTTP:hen kelpoisuusjakson aikana, ja hänen lääkärintodistuksessaan on oltava tallennettu päivämäärä ja vähintään yhden Adzynma-annoksen annostus.
  3. Potilas allekirjoittaa tietoon perustuvan suostumuslomakkeen (ICF; tai hyväksymis- ja suostumuslomakkeet, mikäli sovellettavissa), paikallisten eettisten ja laitosten vaatimusten mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla on historiaa tai läsnäolo toiminnallisesta ADAMTS13-estäjästä (eli neutraloivista vasta-aineista ADAMTS13/rADAMTS13:een).
  2. Potilas käyttää samanaikaisesti tutkittavaa lääkettä tai on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen Adzynma-infusion indeksiaikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kaikki osallistujat
Osallistujien tiedot, jotka ovat saaneet Adzynmaa cTTP:n hoidossa, kerätään retrospektiivisesti sairauskertomuksista noin 5 vuoden ajalta.
Muut: Ei väliintuloa
Tämä on ei-interventiotutkimus.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujamäärä, joilla on yliherkkyysreaktioita indeksin Adzynma-infuusioiden jälkeen
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta Adzynma-indeksiannoksen jälkeen
Indeksi-infuusio määritellään ensimmäiseksi Adzynma-infuusiopäiväksi, joka on kirjattu potilaskertomukseen käyttäen kaupallisesti saatavaa Adzynmaa (pois lukien kliinisissä tutkimuksissa tai varhaisen käyttöönoton ohjelmassa saadut annokset).
Enintään 6 kuukautta Adzynma-indeksiannoksen jälkeen
Osallistujamäärä ADAMTS13:ta neutraloivilla vasta-aineilla Adzynma-indeksiannoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta Adzynma-indeksi-infusion jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on neutraloivia vasta-aineita ADAMTS13:een Adzynma-indeksiannosten jälkeen, raportoidaan.
Jopa 6 kuukautta Adzynma-indeksi-infusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on pitkän aikavälin turvallisuusriski yliherkkyysreaktioille Adzynma-indeksiannoksen jälkeen
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukauden seuranta-aika indeksi-Adzynma-infuusiosta
Osallistujien määrä, joilla on pitkäaikainen turvallisuusriski yliherkkyysreaktioista Adzynma-indeksilääkkeen jälkeen, ilmoitetaan.
Enintään 6 kuukauden seuranta-aika indeksi-Adzynma-infuusiosta
Osallistujien määrä, joilla on riski yliherkkyysreaktioille jokaisen Adzynma-annoksen jälkeen indeksiannoksen jälkeen
Aikaikkuna: Enintään 7 päivää jokaisen Adzynman annoksen jälkeen
Adzynman jokaisen annoksen jälkeen esiintyvien yliherkkyysreaktioiden riskillä olevien osallistujien määrä raportoidaan indeksilaskennan jälkeen.
Enintään 7 päivää jokaisen Adzynman annoksen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla oli hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE:t)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annostuksen alusta aina 5,5 vuoteen
TEAE määritellään minkä tahansa tapahtuman osalta, joka ilmaantuu tai ilmeneekin hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen tutkimusvälineellä tai lääkevalmisteella, tai minkä tahansa olemassa olevan tapahtuman osalta, joka pahenee joko voimakkuudeltaan tai tiheydeltään altistumisen jälkeen tutkimusvälineelle tai lääkevalmisteelle.
Tutkimuslääkkeen annostuksen alusta aina 5,5 vuoteen
Raskausiän viikko lapsen syntyessä
Aikaikkuna: Syntymässä
Raskaudenikä lapsen syntyessä ilmoitetaan.
Syntymässä
Osallistujien määrä, joilla on spontaani abortti
Aikaikkuna: Enintään 5,5 vuotta
Spontaaninen abortti määritellään raskauden menetykseksi ennen 20 raskausviikkoa.
Enintään 5,5 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on kuollut lapsi
Aikaikkuna: Jopa 5,5 vuotta
Syntymäkuolema määritellään sikiön kuolemaksi 20. raskausviikon jälkeen.
Jopa 5,5 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on tehty abortti
Aikaikkuna: Jopa 5,5 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on aiheutunut abortti, raportoidaan.
Jopa 5,5 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on elävänä syntynyt lapsi
Aikaikkuna: Jopa 5,5 vuotta
Osallistujien lukumäärä elävällä synnytyksellä ilmoitetaan.
Jopa 5,5 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joilla on raskausaiheisia komplikaatioita
Aikaikkuna: Jopa 5,5 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on raskausaiheisia komplikaatioita, raportoidaan.
Jopa 5,5 vuotta
Osallistujien lukumäärä luokiteltuna syntymähetken raskausiän mukaan: suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 37 raskausviikkoa ja pienempi kuin (<) 37 raskausviikkoa
Aikaikkuna: Syntymässä
Osallistujien lukumäärä raportoidaan luokiteltuna synnytyksen sikiöiän mukaan: yhtä suuri tai suurempi kuin (>=) 37 sikiöviikkoa ja pienempi kuin (<) 37 sikiöviikkoa.
Syntymässä
Syntymävuoden mukaan luokiteltujen imeväisten lukumäärä
Aikaikkuna: Enintään 5,5 vuotta
Vauvojen lukumäärä luokitellaan syntymävuoden mukaan ja raportoidaan.
Enintään 5,5 vuotta
Normaalia syntymäpainoa omaavien vauvojen lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 5,5 vuotta
Normaalin syntymäpainon omaavien vauvojen määrä ilmoitetaan.
Jopa 5,5 vuotta
Pienten raskausiän mukanaisten (SGA) vauvojen lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 5,5 vuotta
Pieneksi raskausiän mukaan määritellään syntymäkoko (paino, pituus tai pääympärysmitta), joka on alle sukupuolen ja raskausiän mukaisen 10. prosentiilin.
Jopa 5,5 vuotta
Syntymän aikana havaittujen synnynnäisten epämuodostumien määrä vastasyntyneillä
Aikaikkuna: Syntymässä
Synnytyksen yhteydessä havaittujen synnynnäisten epämuodostumien lukumäärä ilmoitetaan.
Syntymässä
Osallistujien määrä imetyksen tilan mukaan Adzynmaa saaneilla
Aikaikkuna: Enintään 5,5 vuotta
Imetyksen tila Adzynma-hoidon aikana arvioidaan ja luokitellaan vastauksen perusteella (Kyllä, Ei tai Tuntematon).
Enintään 5,5 vuotta
Vauvojen lukumäärä luokiteltuna kasvu- ja kehitystulosten mukaan
Aikaikkuna: Enintään 5,5 vuotta
Vauvojen lukumäärä luokitellaan kasvu- ja kehitystulosten mukaan (normaali, poikkeava [määrittele] tai tuntematon) ja raportoidaan.
Enintään 5,5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Sunnuntai 31. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 20. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Muu tunniste: EU PAS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöidystä osallistujatietoaineistosta (IPD) kelvollisissa tutkimuksissa päteville tutkijoille, jotta he voivat ratkaista oikeutettuja tieteellisiä tavoitteita (Takedan tietojen jakamisen sitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Nämä IPD-tiedot toimitetaan turvallisessa tutkimusympäristössä tietojen jakamispyynnön hyväksymisen jälkeen ja tietojen jakamissopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

IPD:tä (yksilötason tietoja) kelvollisista tutkimuksista jaetaan päteville tutkijoille https://vivli.org/ourmember/takeda/ -sivulla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksytyille pyynnöille tutkijoille annetaan pääsy anonymisoituun dataan (potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) sekä tietoon, joka on tarpeellinen tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tietojen jakamissopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ei väliintuloa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa