LX111基因疗法在DME患者中的安全性和有效性评估
2026年3月9日 更新者：Xiaodong Sun、Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
一项评估LX111基因疗法在糖尿病性黄斑水肿（DME）患者中的探索性临床研究
本研究旨在评估LX111治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的安全性和有效性。
本研究将招募年龄≥18岁的受试者，接受单次单侧玻璃体内（IVT）注射LX111，以评估其安全性和有效性。
研究概览
详细说明
该试验是一项前瞻性、多中心、剂量探索试验，旨在评估LX111在DME参与者中的安全性和有效性。
试验将分两部分进行：剂量确认和剂量扩展。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
32
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Li Su
- 电话号码：+86 02136126254
- 邮箱：li.su@shgh.cn
学习地点
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Shanghai、中国
- 招聘中
- Shanghai General Hospital
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首席研究员：
- Li Su
-
接触：
- Li Su
- 电话号码：+86 02136126254
- 邮箱：li.su@shgh.cn
-
Shanghai、中国
- 尚未招聘
- Zhongshan hospital
-
接触：
- Yuanzhi Yuan
- 电话号码：+86 02164041990
- 邮箱：Yuan.yuanzhi@zs-hospital.sh.cn
-
首席研究员：
- Yuanzhi Yuan
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 愿意签署知情同意书，并愿意参加随访；
- 年龄≥18岁；
- 患有I型或II型糖尿病，伴有继发于糖尿病性黄斑水肿的黄斑增厚，且累及中心凹；
- 筛选时研究眼中心凹厚度（CST）≥300微米；
- 最佳矫正视力（BCVA）ETDRS字母数在19至73之间；
- 参与者必须在筛选前12个月内接受过抗VEGF治疗，并显示出有意义的反应；
- 伴侣为育龄女性的男性受试者或育龄女性受试者，同意从筛选期至最后一次随访期间采取有效的避孕措施。
排除标准：
- 活动性增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）；
- 筛选时研究眼存在虹膜新生血管；
- 筛选前3个月内在研究眼接受过视网膜激光光凝术；
- 研究眼既往接受过基因治疗；
- 筛选前6个月内研究眼接受过玻璃体内地塞米松植入剂（Ozurdex®）治疗；
- 筛选前3个月内接受过全身性抗VEGF治疗；
- 筛选前3个月内（或至少5个半衰期，以较长者为准）接受过研究性药物、制剂、设备或疗法（眼部或非眼部）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：LX111剂量递增最多2个剂量水平
符合条件的参与者将在第0天接受单侧玻璃体内注射LX111。
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LX111 是一种携带 VEGF-trap 编码序列的 rAAV 基因治疗载体。
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实验性的：LX111 剂量扩展剂量 1
符合条件的参与者将在第 0 天接受一次单侧玻璃体内注射 LX111。
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LX111 是一种携带 VEGF-trap 编码序列的 rAAV 基因治疗载体。
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实验性的：LX111剂量扩展剂量2
符合条件的参与者将在第0天接受单次单侧玻璃体内注射LX111。
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LX111 是一种携带 VEGF-trap 编码序列的 rAAV 基因治疗载体。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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剂量限制毒性
大体时间：4周
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每个剂量组DLT的发生率。
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4周
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在LX111治疗后的364天内，眼睛和整个身体中的不良事件和严重的不良事件
大体时间：52周
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在每个剂量组的LX111玻璃体内注射52周内发生不良事件和严重不良事件的发生率。
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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基线BCVA的平均变化
大体时间：12周，36周，52周
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与基线相比，在LX111处理后不同时间点，ETDRS图上BCVA分数的平均变化。
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12周，36周，52周
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基线中央子场厚度（CST）的平均变化
大体时间：12周，36周，52周
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与基线相比，LX111处理后不同时间点上CST的平均变化。
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12周，36周，52周
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在LX111治疗后52周内接受抗VEGF补充注射的参与者百分比
大体时间：52周
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接受LX111治疗后52周内接受抗VEGF补充注射的参与者比例
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52周
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在超广角眼底照相中，根据ETDRS-DRSS评估研究眼达到糖尿病视网膜病变改善或恶化的参与者比例。
大体时间：52周
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评估 LX111 对 DR（ETDRS-DRSS）随时间变化的影响。
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年3月1日
初级完成 (估计的)
2027年9月1日
研究完成 (估计的)
2031年9月1日
研究注册日期
首次提交
2026年1月15日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月15日
首次发布 (实际的)
2026年1月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月9日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- LX111-01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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