LX111-geeniterapian turvallisuuden ja tehon arviointi DME-potilailla
maanantai 9. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Tutkimuksellinen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan LX111-geeniterapiaa diabeettiseen makulaturvotukseen (DME) sairastavilla potilailla
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida LX111-hoidon turvallisuutta ja tehoa DME:n hoidossa.
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan osallistujia, jotka ovat ikäisiä ≥ 18 vuotta, ja he saavat yksittäisen yksipuolisen intravitrealisen (IVT) LX111-pistoksen, jotta voidaan arvioida sen turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on prospektiivinen, monikeskuksinen annosteluvälin tutkimus, jossa arvioidaan LX111:n turvallisuutta ja tehokkuutta DME-potilailla.
Tutkimus suoritetaan kahdessa osassa: Annoksen vahvistus ja annoksen laajennus.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
32
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Li Su
- Puhelinnumero: +86 02136126254
- Sähköposti: li.su@shgh.cn
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina
- Rekrytointi
- Shanghai General Hospital
-
Päätutkija:
- Li Su
-
Ottaa yhteyttä:
- Li Su
- Puhelinnumero: +86 02136126254
- Sähköposti: li.su@shgh.cn
-
Shanghai, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Zhongshan hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Yuanzhi Yuan
- Puhelinnumero: +86 02164041990
- Sähköposti: Yuan.yuanzhi@zs-hospital.sh.cn
-
Päätutkija:
- Yuanzhi Yuan
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Halukas allekirjoittamaan tietoon perustuvan suostumuksen ja osallistumaan seurantakäynteihin;
- Ikä ≥ 18;
- Tyypin I tai tyypin II diabetes mellitus, jossa on makulan paksuuntuminen DME:n seurauksena, joka koskee fovean keskustaa;
- CST ≥ 300 µm tutkittavassa silmässä seulonnassa;
- BCVA ETDRS-kirjaimet välillä 19–73;
- Osallistujien on saatava anti-VEGF-hoitoa 12 kuukauden kuluessa ennen seulontaa ja osoitettava merkittävä vaste;
- Mieshenkilöt, joiden kumppani on hedelmällinen nainen, tai hedelmälliset naishenkilöt suostuvat käyttämään tehokkaita ehkäisykeinoja seulonta-ajalta viimeiseen seurantakäyntiin asti.
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivinen proliferatiivinen diabeettinen retinopatia (PDR);
- Irisin uusiverkostoituminen tutkittavassa silmässä seulonnassa;
- Retina-laserfotokoagulaatio tutkittavassa silmässä 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa;
- Aikaisempi geeniterapia tutkittavassa silmässä;
- Tutkittava silmä on hoidettu intravitreaalisella deksametasoni-implantilla (Ozurdex®) 6 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.
- Systeminen anti-VEGF-hoito 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa;
- Saanut tutkittavaa lääkettä, ainetta, laitetta tai hoitoa (silmä- tai ei-silmä) 3 kuukauden (tai vähintään 5 puoliintumisajan, kumpi on pidempi) kuluessa ennen seulontaa;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LX111 Annoksen porrastaminen enintään 2 annostustasolle
Kvalifioidut osallistujat saavat yhden yksipuolisen intravitreaalin LX111-injektion päivänä 0.
|
LX111 on rAAV-geeniterapiavektori, joka kantaa VEGF-trap:ia koodaavaa sekvenssiä.
|
|
Kokeellinen: LX111 Annoksen Laajennuksen Annos 1
Kelvolliset osallistujat saavat yhden yksipuolisen intravitraalisen LX111-injektion päivänä 0.
|
LX111 on rAAV-geeniterapiavektori, joka kantaa VEGF-trap:ia koodaavaa sekvenssiä.
|
|
Kokeellinen: LX111 Annoksen Laajennus Annos 2
Valitut osallistujat saavat yhden yksipuolisen intravitreaalisen LX111-injektion Päivänä 0.
|
LX111 on rAAV-geeniterapiavektori, joka kantaa VEGF-trap:ia koodaavaa sekvenssiä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annos rajoittava toksisuus
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
DLT: n esiintyvyys kussakin annosryhmässä.
|
4 viikkoa
|
|
Haittavaikutukset ja vakavat haittavaikutukset silmissä ja koko kehossa 364 päivän kuluessa LX111 -hoidosta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Haittavaikutusten ja vakavien haittavaikutusten esiintyvyys 52 viikon kuluessa LX111 -intravitreaalisesta injektiosta kussakin annosryhmässä.
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräiset muutokset BCVA: ssa lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 36 viikkoa, 52 viikkoa
|
BCVA -pisteiden keskimääräiset muutokset ETDRS -kaaviossa erilaisissa aikapisteissä LX111 -hoidon jälkeen lähtötasoon verrattuna.
|
12 viikkoa, 36 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
Keskimääräiset muutokset keskikentän paksuudessa (CST) lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 36 viikkoa, 52 viikkoa
|
CST: n keskimääräiset muutokset erilaisissa aikapisteissä LX111 -hoidon jälkeen lähtötasoon verrattuna.
|
12 viikkoa, 36 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saivat anti-VEGF-täydennysruisketta 52 viikon kuluessa LX111-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Osallistujien osuus, jotka saivat anti-VEGF-täydennysruiskeen 52 viikon kuluessa LX111-hoidon jälkeen
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttivat parannuksen tai heikkenemisen DR:ssä tutkittavassa silmässä ETDRS-DRSS-asteikon mukaan ultralaajakuvakulmakuvauksella.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioida LX111:n vaikutusta DR:ään (ETDRS-DRSS) ajan kuluessa.
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. syyskuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 23. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- LX111-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .