Utvärdering av säkerhet och effekt av LX111 genterapi hos patienter med DME
9 mars 2026 uppdaterad av: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
En explorativ klinisk studie som utvärderar LX111-genterapi hos patienter med diabetisk makulaödem (DME)
Målet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av LX111-behandling av DME.
Denna studie kommer att rekrytera deltagare i åldern ≥ 18 år för att få en enda enkelriktad intravitreal (IVT) injektion av LX111 för att utvärdera dess säkerhet och effekt.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en prospektiv, multricenter, dosintervallsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av LX111 hos deltagare med DME.
Studien kommer att genomföras i två delar: Dosbekräftelse och Dosutvidgning.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
32
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Li Su
- Telefonnummer: +86 02136126254
- E-post: li.su@shgh.cn
Studieorter
-
-
-
Shanghai, Kina
- Rekrytering
- Shanghai General Hospital
-
Huvudutredare:
- Li Su
-
Kontakt:
- Li Su
- Telefonnummer: +86 02136126254
- E-post: li.su@shgh.cn
-
Shanghai, Kina
- Har inte rekryterat ännu
- Zhongshan hospital
-
Kontakt:
- Yuanzhi Yuan
- Telefonnummer: +86 02164041990
- E-post: Yuan.yuanzhi@zs-hospital.sh.cn
-
Huvudutredare:
- Yuanzhi Yuan
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Villig att underteckna informerat samtycke och villig att delta i uppföljningsbesök;
- Ålder ≥ 18 år;
- Typ I- eller typ II-diabetes mellitus med makulärtjocklek sekundärt till DME som involverar foveas centrum;
- CST ≥ 300 μm i studieögat vid screening;
- BCVA ETDRS-bokstäver mellan 19 och 73;
- Deltagarna måste ha fått anti-VEGF-terapi inom 12 månader före screening och visat ett meningsfullt svar;
- Manliga deltagare vars partner är en fertil kvinna eller kvinnliga deltagare som är fertila, samtycker till att använda effektiva preventivmedel från screeningsperioden till den sista uppföljningen.
Exklusionskriterier:
- Aktiv proliferativ diabetisk retinopati (PDR);
- Förekomst av irisneovaskularisering i studieögat vid screening;
- Retinal laserfotokoagulering i studieögat inom 3 månader före screening;
- Tidigare genterapi i studieögat;
- Studieögat har behandlats med en intravitreal dexamethasone-implantat (Ozurdex®) inom 6 månader före screening.
- Systemisk anti-VEGF-behandling inom 3 månader före screening;
- Fått ett undersökningsläkemedel, medel, anordning eller terapi (okulär eller icke-okulär) inom 3 månader (eller minst 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre) före screening;
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LX111 Dosupptrappning upp till 2 dosnivåer
Kvalificerade deltagare kommer att få en enkel unilateral intravitreal injektion av LX111 vid dag 0.
|
LX111 är en rAAV-genterapivektor som bär en kodningssekvens för VEGF-trap.
|
|
Experimentell: LX111 Dose Expansion Dose 1
Kvalificerade deltagare kommer att få en enkel ensidig intravitreal injektion av LX111 på dag 0.
|
LX111 är en rAAV-genterapivektor som bär en kodningssekvens för VEGF-trap.
|
|
Experimentell: LX111 Dosutvidgning Dos 2
Kvalificerade deltagare kommer att få en enda enkelriktad intravitreal injektion av LX111 på dag 0.
|
LX111 är en rAAV-genterapivektor som bär en kodningssekvens för VEGF-trap.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dosbegränsande toxicitet
Tidsram: 4 veckor
|
Förekomsten av DLT i varje dosgrupp.
|
4 veckor
|
|
Biverkningar och allvarliga biverkningar i ögonen och i hela kroppen inom 364 dagar efter LX111 -behandling
Tidsram: 52 veckor
|
Förekomst av biverkningar och allvarliga biverkningar inom 52 veckor efter LX111 intravitreal injektion i varje dosgrupp.
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Medelförändringar i BCVA från baslinjen
Tidsram: 12 veckor, 36 veckor, 52 veckor
|
Medelförändringarna av BCVA -poäng på ETDRS -diagrammet vid olika tidpunkter efter LX111 -behandling jämfört med baslinjen.
|
12 veckor, 36 veckor, 52 veckor
|
|
Medelförändringar i central underfältstjocklek (CST) från baslinjen
Tidsram: 12 veckor, 36 veckor, 52 veckor
|
Medelförändringarna av CST vid olika tidpunkter efter LX111 -behandling jämfört med baslinjen.
|
12 veckor, 36 veckor, 52 veckor
|
|
Procentandelen av deltagare som fick anti-VEGF-kompletterande injektion inom 52 veckor efter LX111-behandling
Tidsram: 52 veckor
|
Andelen deltagare som fick anti-VEGF-supplementinjektion inom 52 veckor efter LX111-behandling
|
52 veckor
|
|
Andel deltagare som uppnår en förbättring eller försämring av DR i studieögat enligt ETDRS-DRSS vid ultrabredfältsfundusfotografering.
Tidsram: 52 veckor
|
För att utvärdera effekten av LX111 på DR (ETDRS-DRSS) över tid.
|
52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 mars 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2031
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 januari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 januari 2026
Första postat (Faktisk)
23 januari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- LX111-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .