Avaliação de Segurança e Eficácia da Terapia Génica LX111 em Doentes com DME
9 de março de 2026 atualizado por: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Um Estudo Clínico Exploratório a Avaliar a Terapia Génica LX111 em Doentes com Edema Macular Diabético (EMD)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do tratamento com LX111 para DME.
Este estudo irá recrutar participantes com idade ≥ 18 anos para receber uma única injeção intravítrea (IVT) unilateral de LX111, a fim de avaliar a sua segurança e eficácia.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este ensaio é um estudo prospetivo, multicêntrico e de escalonamento de dose para avaliar a segurança e eficácia do LX111 em participantes com DME.
O ensaio será realizado em duas partes: Confirmação de Dose e Expansão de Dose.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
32
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Li Su
- Número de telefone: +86 02136126254
- E-mail: li.su@shgh.cn
Locais de estudo
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Shanghai, China
- Recrutamento
- Shanghai General Hospital
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Investigador principal:
- Li Su
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Contato:
- Li Su
- Número de telefone: +86 02136126254
- E-mail: li.su@shgh.cn
-
Shanghai, China
- Ainda não está recrutando
- Zhongshan hospital
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Contato:
- Yuanzhi Yuan
- Número de telefone: +86 02164041990
- E-mail: Yuan.yuanzhi@zs-hospital.sh.cn
-
Investigador principal:
- Yuanzhi Yuan
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Disposto a assinar o consentimento informado e a comparecer às consultas de acompanhamento;
- Idade ≥ 18 anos;
- Diabetes mellitus tipo I ou tipo II com espessamento macular secundário a DME envolvendo o centro da fóvea;
- CST ≥ 300 μm no olho do estudo no Rastreio;
- BCVA entre 19 e 73 letras ETDRS;
- Os participantes devem ter recebido terapia anti-VEGF nos 12 meses anteriores ao rastreio e demonstrado uma resposta significativa;
- Sujeitos do sexo masculino cuja parceira é uma mulher fértil ou sujeitos do sexo feminino que são férteis, concordam em tomar medidas contracetivas eficazes desde o período de rastreio até ao último acompanhamento.
Critérios de Exclusão:
- Retinopatia diabética proliferativa (RDP) ativa;
- Presença de neovascularização da íris no olho do estudo no Rastreio;
- Fotocoagulação a laser retiniana no olho do estudo nos 3 meses anteriores ao Rastreio;
- Terapia genética prévia no olho do estudo;
- O olho do estudo foi tratado com um implante intravítreo de dexametasona (Ozurdex®) nos 6 meses anteriores ao Rastreio.
- Tratamento anti-VEGF sistémico nos 3 meses antes do Rastreio;
- Recebeu um fármaco, agente, dispositivo ou terapia (ocular ou não ocular) em investigação nos 3 meses (ou pelo menos 5 meias-vidas, o que for mais longo) anteriores ao Rastreio.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Escalonamento de Dose do LX111 até 2 níveis de dose
Os participantes qualificados receberão uma única injeção intravítrea unilateral de LX111 no Dia 0.
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LX111 é um vetor de terapia génica rAAV que transporta uma sequência de codificação para VEGF-trap.
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Experimental: LX111 Expansão da Dose Dose 1
Os participantes qualificados receberão uma única injeção intravítrea unilateral de LX111 no Dia 0.
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LX111 é um vetor de terapia génica rAAV que transporta uma sequência de codificação para VEGF-trap.
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Experimental: LX111 Expansão de Dose Dose 2
Os participantes qualificados receberão uma única injeção intravítrea unilateral de LX111 no Dia 0.
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LX111 é um vetor de terapia génica rAAV que transporta uma sequência de codificação para VEGF-trap.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dose limitando a toxicidade
Prazo: 4 semanas
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A incidência de DLT em cada grupo de dose.
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4 semanas
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Eventos adversos e eventos adversos graves nos olhos e em todo o corpo dentro de 364 dias após o tratamento com LX111
Prazo: 52 semanas
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Incidência de eventos adversos e eventos adversos graves dentro de 52 semanas após a injeção intravítrea LX111 em cada grupo de dose.
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52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudanças médias no BCVA da linha de base
Prazo: 12 semanas, 36 semanas, 52 semanas
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As alterações médias dos escores do BCVA no gráfico de ETDRS em diferentes pontos de tempo após o tratamento com LX111 em comparação com a linha de base.
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12 semanas, 36 semanas, 52 semanas
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Alterações médias na espessura do subcampo central (CST) da linha de base
Prazo: 12 semanas, 36 semanas, 52 semanas
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As alterações médias do CST em diferentes pontos de tempo após o tratamento com LX111 em comparação com a linha de base.
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12 semanas, 36 semanas, 52 semanas
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A percentagem de participantes que receberam injeção suplementar anti-VEGF dentro de 52 semanas após o tratamento com LX111
Prazo: 52 semanas
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A proporção de participantes que receberam uma injeção suplementar anti-VEGF no prazo de 52 semanas após o tratamento com LX111
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52 semanas
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Proporção de participantes que atingiram uma melhoria ou agravamento da DR no olho do estudo de acordo com o ETDRS-DRSS em fotografias de fundo de olho de campo ultra-amplo.
Prazo: 52 semanas
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Para avaliar o efeito do LX111 na DR (ETDRS-DRSS) ao longo do tempo.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de março de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de janeiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de janeiro de 2026
Primeira postagem (Real)
23 de janeiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- LX111-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .