Evaluación de Seguridad y Eficacia de la Terapia Génica LX111 en Pacientes con DME
9 de marzo de 2026 actualizado por: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Un estudio clínico exploratorio que evalúa la terapia génica LX111 en pacientes con edema macular diabético (EMD)
El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con LX111 para el edema macular diabético (DME). Este estudio incluirá a participantes de ≥ 18 años de edad que recibirán una inyección intravítrea (IVT) unilateral única de LX111 para evaluar su seguridad y eficacia.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo es un estudio prospectivo, multicéntrico y de escalada de dosis para evaluar la seguridad y eficacia de LX111 en participantes con DME.
El ensayo se llevará a cabo en dos partes: Confirmación de Dosis y Expansión de Dosis.
El ensayo se llevará a cabo en dos partes: Confirmación de Dosis y Expansión de Dosis.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
32
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Li Su
- Número de teléfono: +86 02136126254
- Correo electrónico: li.su@shgh.cn
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Shanghai, Porcelana
- Reclutamiento
- Shanghai General Hospital
-
Investigador principal:
- Li Su
-
Contacto:
- Li Su
- Número de teléfono: +86 02136126254
- Correo electrónico: li.su@shgh.cn
-
Shanghai, Porcelana
- Aún no reclutando
- Zhongshan hospital
-
Contacto:
- Yuanzhi Yuan
- Número de teléfono: +86 02164041990
- Correo electrónico: Yuan.yuanzhi@zs-hospital.sh.cn
-
Investigador principal:
- Yuanzhi Yuan
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Disposición a firmar el consentimiento informado y a asistir a las visitas de seguimiento;
- Edad ≥ 18 años;
- Diabetes mellitus tipo I o tipo II con engrosamiento macular secundario a DME que afecte el centro de la fóvea;
- CST ≥ 300 μm en el ojo del estudio durante el cribado;
- Letras BCVA ETDRS entre 19 y 73;
- Los participantes deben haber recibido terapia anti-VEGF en los 12 meses previos al cribado y haber demostrado una respuesta significativa;
- Sujetos masculinos cuya pareja sea una mujer fértil o sujetos femeninos que sean fértiles, acuerdan tomar medidas anticonceptivas efectivas desde el período de cribado hasta el último seguimiento.
Criterios de exclusión:
- Retinopatía diabética proliferativa (RDP) activa;
- Presencia de neovascularización del iris en el ojo del estudio durante el cribado;
- Fotocoagulación láser de la retina en el ojo del estudio dentro de los 3 meses previos al cribado;
- Terapia génica previa en el ojo del estudio;
- El ojo del estudio ha sido tratado con un implante intravítreo de dexametasona (Ozurdex®) dentro de los 6 meses previos al cribado.
- Tratamiento sistémico anti-VEGF dentro de los 3 meses antes del cribado;
- Haber recibido un fármaco, agente, dispositivo o terapia (ocular o no ocular) en investigación en los 3 meses (o al menos 5 vidas medias, lo que sea más largo) previos al cribado;
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Escalación de dosis de LX111 hasta 2 niveles de dosis
Los participantes seleccionados recibirán una única inyección intravítrea unilateral de LX111 en el Día 0.
|
LX111 es un vector de terapia génica rAAV que transporta una secuencia codificante para VEGF-trap.
|
|
Experimental: LX111 Expansión de Dosis Dosis 1
Los participantes cualificados recibirán una única inyección intravítrea unilateral de LX111 en el Día 0.
|
LX111 es un vector de terapia génica rAAV que transporta una secuencia codificante para VEGF-trap.
|
|
Experimental: LX111 Expansión de Dosis Dosis 2
Los participantes cualificados recibirán una única inyección intravítrea unilateral de LX111 en el Día 0.
|
LX111 es un vector de terapia génica rAAV que transporta una secuencia codificante para VEGF-trap.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Toxicidad que limita la dosis
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
La incidencia de DLT en cada grupo de dosis.
|
4 semanas
|
|
Eventos adversos y eventos adversos graves en los ojos y en todo el cuerpo dentro de los 364 días posteriores al tratamiento con LX111
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves dentro de las 52 semanas de la inyección intravítrea LX111 en cada grupo de dosis.
|
52 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambios medios en BCVA desde el inicio
Periodo de tiempo: 12 semanas, 36 semanas, 52 semanas
|
Los cambios medios de las puntuaciones de BCVA en la tabla de ETDRS en diferentes puntos de tiempo después del tratamiento con LX111 en comparación con la línea de base.
|
12 semanas, 36 semanas, 52 semanas
|
|
Cambios medios en el grosor del subcampo central (CST) desde el inicio
Periodo de tiempo: 12 semanas, 36 semanas, 52 semanas
|
Los cambios medios de CST en diferentes puntos de tiempo después del tratamiento con LX111 en comparación con la línea de base.
|
12 semanas, 36 semanas, 52 semanas
|
|
El porcentaje de participantes que recibieron una inyección suplementaria anti-VEGF dentro de las 52 semanas posteriores al tratamiento con LX111
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
La proporción de participantes que recibieron una inyección suplementaria anti-VEGF dentro de las 52 semanas posteriores al tratamiento con LX111
|
52 semanas
|
|
Proporción de participantes que logran una mejoría o empeoramiento en la DR en el ojo de estudio según la ETDRS-DRSS en fotografía de fondo de ojo de campo ultra amplio.
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Para evaluar el efecto de LX111 en la DR (ETDRS-DRSS) a lo largo del tiempo.
|
52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
23 de enero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- LX111-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .