口服司美格鲁肽与西格列汀在射血分数保留型心力衰竭患者中的比较疗效研究（STEP-HFpEF DM ORAL）
2026年6月27日 更新者：Shirley Vichy Wang、Brigham and Women's Hospital
口服司美格鲁肽与西格列汀在射血分数保留型心力衰竭患者中的比较效果研究（STEP-HFpEF DM ORAL）
研究者们正通过对随机对照试验的大规模模拟，为真实世界数据构建实证证据基础。
研究者的目标是了解对于哪些类型的临床问题，可以自信地进行真实世界数据分析，以及如何实施此类研究。
研究概览
详细说明
这是一项非随机、非干预性研究，属于布莱根妇女医院（哈佛医学院）随机对照试验复制使用前瞻性纵向保险索赔项目（RCT-DUPLICATE，网址：www.rctduplicate.org）的一部分。 该研究旨在通过目标试验模拟框架，评估口服司美格鲁肽与西格列汀（作为安慰剂替代）的比较有效性。 SOUL试验（NCT03914326）及其数据库模拟研究（NCT06659718）表明，在2型糖尿病和高心血管风险患者中，口服司美格鲁肽可减少动脉粥样硬化性心血管事件。 STEP-HF-EF DM试验（NCT04916470）及其数据库模拟研究（NCT06914102）发现，注射用司美格鲁肽可降低心脏代谢性HFpEF患者因心力衰竭住院的风险，且其效果不劣于替尔泊肽（NCT06914141）。 然而，口服司美格鲁肽在降低心力衰竭事件风险方面的有效性仍不明确。
下述比较有效性目标试验借鉴了STEP-HFpEF DM试验的资格标准，但旨在纳入比该试验允许的更广泛、更多样化的患者群体。 尽管目标试验的许多特征无法直接在医疗索赔数据中复现，但关键设计特征（包括结局、暴露和纳入/排除标准）的测量均被设计为模拟目标试验的这些特征。 随机化在医疗索赔数据中无法实现，但根据标准实践，通过统计平衡测量的协变量来近似模拟。
该数据库研究将是一项新使用者主动比较研究，使用美国3个全国性索赔数据库进行，旨在比较口服司美格鲁肽与西格列汀对心力衰竭结局的影响。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
25664
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02120
- Brigham and Women's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
年龄在18岁或以上且患有射血分数保留型心力衰竭的个体。
描述
符合条件的队列入组日期：
- Optum：研究期间为2019年9月20日至2025年8月31日。
- Marketscan：研究期间为2019年9月20日至2023年9月30日。
- Medicare：研究期间为2019年9月20日至2020年9月30日。
纳入标准：
- 心力衰竭
- 体重指数 > 27.0 kg/m²
- 2型糖尿病
- 左心室射血分数 > 45%
- 年龄 > 18岁
- 性别：男性或女性
排除标准：
- 多发性内分泌腺瘤病2型或甲状腺髓样癌，其他恶性肿瘤
- 1型糖尿病、未控制的糖尿病视网膜病变或黄斑病变、减重手术、终末期肾病或透析、入住疗养院
- 任何使用GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽，口服司美格鲁肽除外）、妊娠、持续皮下胰岛素输注治疗
- 同时使用两种研究药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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口服司美格鲁肽的起始
暴露组：任何剂量的口服制剂司美格鲁肽。
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以司美格鲁肽配药申领的开始作为暴露因素。
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开始使用西他列汀
参考组：任何剂量的口服制剂西他列汀
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西格列汀配药索赔的启动被用作参考。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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复合终点：心力衰竭事件恶化（心力衰竭症状加重导致住院治疗、在紧急护理环境中接受静脉利尿剂治疗）或全因死亡率。
大体时间：自研究完成至首次出现结局、退出研究、研究期结束、治疗中断（含45天宽限期和风险窗口期）、组间转换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）中的最早时间。
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评估口服司美格鲁肽与西格列汀在临床实践中对射血分数保留型心力衰竭患者心力衰竭恶化事件或全因死亡率复合终点影响的比较效果。
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自研究完成至首次出现结局、退出研究、研究期结束、治疗中断（含45天宽限期和风险窗口期）、组间转换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）中的最早时间。
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心力衰竭事件恶化（心力衰竭症状加重导致住院、在急诊护理环境中接受静脉利尿剂治疗）。
大体时间：从研究完成到首个结局、退出研究、研究期结束、中止（45天宽限期和风险窗口）、组间切换、开始任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）中的最早发生时间。
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评估口服司美格鲁肽与西格列汀在临床实践中对射血分数保留型心力衰竭患者心力衰竭事件恶化的比较效果。
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从研究完成到首个结局、退出研究、研究期结束、中止（45天宽限期和风险窗口）、组间切换、开始任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）中的最早发生时间。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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心力衰竭住院。
大体时间：从研究完成到以下任一情况首次发生：结局出现、退出研究、研究期结束、中断治疗（45天宽限期和风险窗口期）、组间转换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）。
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评估口服索马鲁肽与西格列汀在临床实践中对射血分数保留的心力衰竭患者心力衰竭住院率的比较效果。
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从研究完成到以下任一情况首次发生：结局出现、退出研究、研究期结束、中断治疗（45天宽限期和风险窗口期）、组间转换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）。
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需要在紧急护理环境中进行静脉利尿剂治疗的恶化性心力衰竭事件。
大体时间：从研究完成直至首次出现结局、退出研究、研究期结束、治疗中断（含45天宽限期和风险窗口）、组间转换、开始任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）为止。
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评估口服司美格鲁肽与西格列汀在临床实践中对射血分数保留的心力衰竭患者心力衰竭事件恶化的比较效果。
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从研究完成直至首次出现结局、退出研究、研究期结束、治疗中断（含45天宽限期和风险窗口）、组间转换、开始任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）为止。
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尿路感染。
大体时间：自研究完成至首次出现结局、退出研究、研究期结束、中止（含45天宽限期和风险窗口）、组间转换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）中最早发生的事件为止。
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评估口服司美格鲁肽与西格列汀在临床实践中对尿路感染安全性结局的对比效果。
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自研究完成至首次出现结局、退出研究、研究期结束、中止（含45天宽限期和风险窗口）、组间转换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）中最早发生的事件为止。
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严重感染。
大体时间：自研究完成至以下任一情况首次发生：结局出现、退出研究、研究期结束、治疗中止（含45天宽限期和风险窗口期）、不同研究组间转换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）。
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评估口服索马鲁肽与西格列汀在临床实践中对严重感染安全性结局的对比效果。
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自研究完成至以下任一情况首次发生：结局出现、退出研究、研究期结束、治疗中止（含45天宽限期和风险窗口期）、不同研究组间转换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）。
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胃肠道不良事件。
大体时间：从研究完成直至首次出现结局、退出研究、研究期结束、停药（45天宽限期和风险窗口）、组间转换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用索马鲁肽）中的任一情况。
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评估口服司美格鲁肽与西格列汀在临床实践中对胃肠道不良事件安全性结果的比较效果。
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从研究完成直至首次出现结局、退出研究、研究期结束、停药（45天宽限期和风险窗口）、组间转换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用索马鲁肽）中的任一情况。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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疝气（不包括随访时间窗口（30天）前近期有治疗结果的患者）。
大体时间：从研究完成至首次出现以下任一情况：结局发生、退出研究、研究期结束、中断治疗（含45天宽限期和风险窗口）、组间切换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）。
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评估口服司美格鲁肽与西格列汀在临床实践中对疝气阴性对照结果的影响。
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从研究完成至首次出现以下任一情况：结局发生、退出研究、研究期结束、中断治疗（含45天宽限期和风险窗口）、组间切换、开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）。
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腰椎神经根病（排除随访时间窗口（30天）前近期已有结果的患者）。
大体时间：从研究完成直至首次出现结局、退出研究、研究期间结束、中断（45天宽限期和风险窗口）、组间转换或开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）为止。
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旨在评估临床实践中口服司美格鲁肽与西格列汀对腰椎神经根病阴性对照结局的影响。
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从研究完成直至首次出现结局、退出研究、研究期间结束、中断（45天宽限期和风险窗口）、组间转换或开始使用任何其他GLP-1受体激动剂（包括注射用司美格鲁肽）为止。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Shirley Wang, PhD, ScM、Brigham and Women's Hospital
- 首席研究员：Nils Krüger, MD、Brigham and Women's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年1月24日
初级完成 (估计的)
2026年6月30日
研究完成 (估计的)
2026年6月30日
研究注册日期
首次提交
2026年1月29日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月29日
首次发布 (实际的)
2026年2月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月27日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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