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镰状细胞病中的功能性卵巢储备

2026年6月3日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital

本研究旨在观察患有镰状细胞病（SCD）的女性儿童在青春期过程中抗缪勒管激素（AMH）水平的变化，以评估其是否与同龄和/或相同青春期阶段的无SCD儿童处于相同水平，同时还将探讨治疗暴露和疼痛危象对SCD儿童AMH水平的影响。

主要目标：

  • 评估与同龄和相同青春期阶段的健康女性对照组（兄弟姐妹、亲属、同种族/民族的非亲属）相比，患有SCD的青春期前和青春期女性是否具有较低的AMH水平。

次要目标：

  • 评估患有SCD的青春期前和青春期女性的AMH变化轨迹是否与一般人群和对照组相似。
  • 描述SCD青春期前和青春期女性的青春期发育时间、月经史以及功能性卵巢储备（FOR）标志物，并与女性对照组比较，通过病史和实验室标志物确定其早发性卵巢功能不全（POI）的患病率。
  • 分析SCD儿童和青少年中AMH水平与促卵泡激素（FSH）、雌二醇水平、正常青春期发育时间及月经史之间的相关性。
  • 分析SCD严重程度（血管闭塞事件次数）与青春期发育时间、正常或异常月经情况以及FOR实验室标志物在SCD青春期前和青春期女性中的相关性。
  • 分析SCD改良治疗方式的使用与青春期发育时间、月经模式以及FOR实验室标志物在SCD青春期前和青春期女性中的相关性。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

这是一项在八年纵向研究内进行的为期两年的非治疗性横断面试点研究。

在父母和/或患者同意参与研究后，将审查电子病历和SCCRIP（NCT02098863）数据库，以获取当前医疗疗法、血管闭塞事件数量和类型、急诊或医院就诊、实验室研究以及使用镰状细胞病修饰疗法的数据。

从入组时起至19.0岁，每年将向患有SCD的参与者和同意参与的法律监护人（如适用）分发问卷。对于健康对照组，将在他们的一次性研究访问时提供相同的问卷。青春期状态将通过问卷收集（青春期前/无乳腺组织、青春期（有乳腺组织但无月经）、月经初潮后）。对于有月经者，将通过问卷答案和末次月经日期确定月经规律性。参与者的问题还将包括关于所有形式的激素避孕和当前含阿片类药物的使用情况。

对于患有SCD的受试者，将在门诊就诊时采血，并与已安排的临床护理实验室抽血同时进行，目标频率为每年一次。对于对照组，将在一次性研究访问时采血。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

440

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • 招聘中
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 首席研究员：
          • Christine Yu, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

是的

取样方法

非概率样本

研究人群

患有任何基因型镰状细胞病的女性，或患有镰状细胞病患者的健康姐妹、亲属、家庭成员或同种族/族裔的其他女性

描述

纳入标准：

  • 任何基因型的镰状细胞病，或镰状细胞病患者的健康兄弟姐妹、亲属、家庭成员，或具有相似种族/族裔背景的其他女性
  • 入组时年龄≥10岁且<19岁
  • 女性

排除标准：

  • 入组前有造血干细胞移植或基因治疗史，或入组前准备进行造血干细胞移植或基因治疗
  • 研究参与者或法定监护人/代表无法或不愿提供书面知情同意
  • 怀孕

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
镰状细胞病患者
患有镰状细胞病的女性，所有基因型（入组年龄≥10岁且<19岁）
健康对照组
SCD患者（包括携带镰状细胞特征者）的健康女性兄弟姐妹/亲属，以及其他相似种族/族裔的女性（入组年龄≥10岁且<19岁）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
镰状细胞病（SCD）青少年女性与同龄健康女性对照组（兄弟姐妹、亲属或非亲属）抗穆勒氏管激素（AMH）水平的差异
大体时间：入组后最早AMH采集时间，至研究启动后2年内
研究人员将通过针对平均值的相对差异来解决这个问题。 对于每位参与者，将使用最早的抗穆勒氏管激素（AMH）测量值。 在横断面阶段招募的所有患者，只要至少有一次AMH测量值，都将可纳入分析评估，但那些在首次研究AMH测量前已接受造血干细胞移植（HSCT）或基因治疗的患者除外。 满足以下任一条件的患者将被视为无法纳入此分析评估：(1) 在横断面阶段结束时无可用AMH数据，或 (2) 在首次研究AMH测量前已接受HSCT或基因治疗。
入组后最早AMH采集时间，至研究启动后2年内
与处于相同青春期阶段的健康女性对照组（兄弟姐妹、亲属或非亲属）相比，患有SCD的青春期前和青春期女性AMH水平的差异
大体时间：入组后最早采集AMH，直至研究启动后2年
研究人员将通过关注均值的相对差异来解决这一问题。 对于每位参与者，将使用最早的抗穆勒氏管激素测量值。 青春期状态将被定义为一个名义变量，包含以下类别：青春期前、青春期但月经初潮前、月经初潮后，以及月经初潮后3年。 这将根据受试者在抗穆勒氏管激素抽血访视时自我报告的任何乳房发育情况和是否经历过月经初潮来推导。
入组后最早采集AMH，直至研究启动后2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

St. Jude Children's Research Hospital

调查人员

  • 首席研究员：Christine Yu, MD、St. Jude Children's Research Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年6月2日

初级完成 (估计的)

2028年7月1日

研究完成 (估计的)

2034年2月1日

研究注册日期

首次提交

2026年1月26日

首先提交符合 QC 标准的

2026年2月2日

首次发布 (实际的)

2026年2月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月3日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • FORSCD

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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