Funksjonell ovarie-reserve ved sigdcelleanemi
Funksjonell ovariebeholdning ved sigdcelleanemi
Denne studien har som mål å undersøke AMH-nivåer hos jenter med SCD gjennom puberteten for å se om de er på samme nivå som andre jenter uten SCD i samme alder og/eller pubertetsstadium, og vil også undersøke hvordan behandlingseksponering og smertekriser påvirker AMH-nivåene hos barn med SCD.
Primært mål:
- Å evaluere om AMH-nivåer er lavere hos jenter i førpuberteten og unge kvinner med SCD sammenlignet med friske jenter som kontrollgruppe (søsken, slektninger, ikke-slektninger av lignende rase/etnisitet) i samme alder og pubertetsstadium.
Sekundære mål:
- Å evaluere om AMH har en lignende utvikling hos jenter i førpuberteten og unge kvinner med SCD sammenlignet med generell befolkning og kontrollgrupper.
- Å beskrive pubertetsutviklingstidspunkt, menstruasjonshistorie og markører for funksjonell ovarialreserve (FOR), samt forekomst av prematur ovarialinsuffisiens (POI) som bestemt av medisinsk historie og laboratoriemarkører hos jenter i førpuberteten og unge kvinner med SCD sammenlignet med deres kvinnelige kontroller.
- Å korrelere AMH-nivåer med FSH- og østradiolnivåer, normal pubertetsutviklingstidspunkt og menstruasjonshistorie hos barn og unge med SCD.
- Å korrelere alvorlighetsgraden av SCD (antall vaso-okklusive hendelser) med pubertetsutviklingstidspunkt, tilstedeværelse av normal vs unormal menstruasjon, og laboratoriemarkører for FOR hos jenter i førpuberteten og unge kvinner med SCD.
- Å korrelere bruken av SCD-modifiserende behandlingsmodaliteter med pubertetsutviklingstidspunkt, menstruasjonsmønster og laboratoriemarkører for FOR hos jenter i førpuberteten og unge kvinner med SCD.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Dette er en ikke-terapeutisk tverrsnittsstudie over to år innenfor en åtteårig longitudinell studie.
Etter at foreldre og/eller pasient har gitt tillatelse til å delta i forskningsstudien, vil elektronisk journal og SCCRIP (NCT02098863) database bli gjennomgått for å innhente data om nåværende medisinsk behandling, antall vaso-okklusive hendelser og typer hendelser samt legevakt- eller sykehusbesøk, laboratorieundersøkelser og bruk av sykdommodifiserende terapier for sigdcelleanemi.
Et spørreskjema vil bli distribuert årlig fra påmeldingsdato til 19,0 års alder til deltakere med sigdcelleanemi og samtykkende foresatte (hvis aktuelt). For sunne kontroller vil det samme spørreskjemautleveres for å sammenfalle med deres engangs forskningsbesøk. Pubertetsstatus vil bli innhentet fra spørreskjemaer (prepubertal/ingen brystvev, pubertal (brystvev, men ingen menstruasjon), post-menarcheal. For de som menstruerer, vil regelmessigheten av menstruasjon bli fastslått gjennom spørreskjema-svar og også dato for siste menstruasjon. Spørsmål til deltakere vil også inkludere spørsmål om alle former for hormonell prevensjon og nåværende opiatinneholdende medisiner.
For deltakere med sigdcelleanemi, vil blod bli samlet inn under et klinikkbesøk og foregå samtidig med en allerede planlagt blodprøve for klinisk omsorg med et mål om årlig frekvens. For kontroller, vil blod bli samlet inn under et engangs studiebesøk.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Christine Yu, MD
- Telefonnummer: 888-226-4343
- E-post: referralinfo@stjude.org
Studiesteder
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- Rekruttering
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Christine Yu, MD
-
Ta kontakt med:
- Christine Yu, MD
- Telefonnummer: 888-226-4343
- E-post: referralinfo@stjude.org
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Syklecellesykdom av hvilken som helst genotype eller en sunn søsken, slektning, husholdningsmedlem eller andre kvinner med lignende rase/etnisitet som en pasient med syklecellesykdom
- Alder ved inkludering ≥ 10 år og < 19 år
- Kvinner
Eksklusjonskriterier:
- Historie med hematopoietisk stamcelletransplantasjon eller genterapi før inkludering, eller forberedelser til hematopoietisk stamcelletransplantasjon eller genterapi før inkludering
- Manglende evne eller uvillighet fra forskningsdeltaker eller verge/fullmektig til å gi skriftlig samtykke
- Svangerskap
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Deltakere med sigdcelleanemi
Kvinner med sigdcelleanemi, alle genotyper (alder ved inkludering ≥ 10 år og < 19 år)
|
|
Friske kontroller
Sunne kvinnelige søstre/slektninger av pasienter med SCD (inkludert de med sigdcellesegne), og andre kvinner av lignende rase/etnisitet (alder ved inkludering ≥ 10 år og < 19 år)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskjell i AMH-nivåer hos jenter i førpuberteten og ungdommer med SCD sammenlignet med friske jenter i kontrollgruppen (søsken, slektninger eller ikke-slektninger) i samme alder
Tidsramme: Tidligste AMH-innsamling etter påmelding, opptil 2 år etter studieaktivering
|
Forskerne vil løse dette ved å målrette den relative forskjellen i gjennomsnitt.
For hver deltaker vil den tidligste AMH-målingen bli brukt.
Alle pasienter som ble rekruttert i den tverrsnittsbaserte fasen med minst 1 AMH-måling vil kunne evalueres for analysen, bortsett fra pasienter som har fått hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) eller genterapi før sin første studie-AMH-måling.
Pasienter som enten (1) ikke har tilgjengelig AMH ved slutten av den tverrsnittsbaserte fasen eller (2) har fått HSCT eller genterapi før sin første studie-AMH-måling vil bli ansett som ikke evaluerbare for denne analysen.
|
Tidligste AMH-innsamling etter påmelding, opptil 2 år etter studieaktivering
|
|
Forskjell i AMH-nivåer hos jenter i førpuberteten og ungdom med SCD sammenlignet med friske kvinnelige kontroller (søsken, slektninger eller ikke-slektninger) på samme pubertetsstadium
Tidsramme: Tidligste AMH-prøvetaking etter påmelding, opptil 2 år etter studiestart
|
Forskerne vil adressere dette ved å rette seg mot den relative forskjellen i gjennomsnittet.
For hver deltaker vil den tidligste AMH-målingen bli brukt.
Pubertetsstatus vil bli definert som en nominell variabel med følgende kategorier: prepubertal, pubertal men premenarkal, postmenarkal, og 3 år postmenarkal.
Dette vil bli avledet fra den selvrapporterte statusen for brystutvikling og opplevd menarche innen besøket med AMH-prøvetaking.
|
Tidligste AMH-prøvetaking etter påmelding, opptil 2 år etter studiestart
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Christine Yu, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FORSCD
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .