Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Functionele Ovariële Reserve bij Sikkelcelziekte

3 juni 2026 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital

Deze studie heeft tot doel de AMH-niveaus te onderzoeken bij vrouwelijke kinderen met SCD tijdens de puberteit om te beoordelen of deze op hetzelfde niveau liggen als bij andere kinderen zonder SCD van dezelfde leeftijd en/of puberteitsfase, en zal ook onderzoeken hoe behandelingen en pijncrises de AMH-niveaus bij kinderen met SCD beïnvloeden.

Primair doel:

  • Om te evalueren of AMH-niveaus lager zijn bij pre-tieners en adolescente vrouwen met SCD in vergelijking met gezonde vrouwelijke controles (broers en zussen, familieleden, niet-verwanten van vergelijkbaar ras/etniciteit) van dezelfde leeftijd en puberteitsfase.

Secundaire doelen:

  • Om te evalueren of AMH een vergelijkbaar traject volgt bij vrouwelijke pre-tieners en adolescenten met SCD in vergelijking met de algemene bevolking en controles.
  • Om de timing van de puberteit, menstruatiegeschiedenis en markers van functionele ovariële reserve (FOR) te beschrijven, evenals de prevalentie van vroegtijdige ovariële insufficiëntie (POI) zoals bepaald door medische geschiedenis en laboratoriummarkers bij pre-tieners en adolescenten met SCD in vergelijking met hun vrouwelijke controles.
  • Om AMH-niveaus te correleren met FSH- en oestradiolniveaus, normale puberteitstiming en menstruatiegeschiedenis bij kinderen en adolescenten met SCD.
  • Om de ernst van SCD (aantal vaso-occlusieve gebeurtenissen) te correleren met puberteitstiming, aanwezigheid van normale versus abnormale menstruatie en laboratoriummarkers van FOR bij pre-tieners en adolescenten met SCD.
  • Om het gebruik van SCD-modificerende behandelingsmodaliteiten te correleren met puberteitstiming, menstruatiepatroon en laboratoriummarkers van FOR bij pre-tieners en adolescenten met SCD.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een niet-therapeutische cross-sectionele tweejarige pilotstudie binnen een achtjarige longitudinale studie.

Nadat de ouder en/of patiënt toestemming heeft gegeven om deel te nemen aan het onderzoek, zal een beoordeling van het elektronisch medisch dossier en de SCCRIP-database (NCT02098863) worden uitgevoerd om gegevens te verkrijgen over de huidige medische behandeling, het aantal vaso-occlusieve gebeurtenissen en de soorten gebeurtenissen, evenals spoedeisende hulp- of ziekenhuisbezoeken, laboratoriumonderzoeken en het gebruik van ziekteveranderende therapieën voor sikkelcelziekte.

Een vragenlijst zal jaarlijks worden verspreid vanaf het moment van inschrijving tot de leeftijd van 19,0 jaar aan deelnemers met SCD en de toestemmende wettelijke voogd (indien van toepassing). Voor gezonde controles zal dezelfde vragenlijst worden verstrekt om samen te vallen met hun eenmalige onderzoeksbezoek. Puberale status zal worden verzameld uit vragenlijsten (prepuberaal/geen borstweefsel, puberaal (borstweefsel, maar geen menstruatie), postmenarcheaal). Voor degenen die menstrueren, zal de regelmatigheid van de menstruatie worden vastgesteld via antwoorden op de vragenlijst en ook de datum van de laatste menstruatie. Vragen voor deelnemers zullen ook vragen omvatten over alle vormen van hormonale anticonceptie en huidige opiaatbevattende medicatie.

Voor proefpersonen met SCD zal bloed worden afgenomen tijdens een kliniekbezoek en gelijktijdig plaatsvinden met een reeds geplande bloedafname voor klinische zorg met een streeffrequentie van jaarlijks. Voor controles zal bloed worden afgenomen tijdens een eenmalig studiebezoek.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

440

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Werving
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christine Yu, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Vrouwen met sikkelcelziekte van elk genotype of een gezond broertje, zusje, familielid, huisgenoot of andere vrouwen van vergelijkbaar ras/etniciteit van een patiënt met sikkelcelziekte

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Sikkelcelziekte van elk genotype of een gezond broertje, zusje, familielid, huisgenoot of andere vrouwen van vergelijkbaar ras/etniciteit van een patiënt met sikkelcelziekte
  • Leeftijd bij inschrijving ≥ 10 jaar en < 19 jaar
  • Vrouwelijk

Exclusiecriteria:

  • Voorgeschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie of gentherapie vóór inschrijving of voorbereidingen voor hematopoëtische stamceltransplantatie of gentherapie vóór inschrijving
  • Onvermogen of onwil van de onderzoeksdeelnemer of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
  • Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Deelnemers met sikkelcelziekte
Vrouwen met sikkelcelziekte, alle genotypen (leeftijd bij inschrijving ≥ 10 jaar en < 19 jaar)
Gezonde Controles
Gezonde vrouwelijke broers/zussen/verwanten van patiënten met SCD (inclusief diegenen met sikkelcelkenmerk), en andere vrouwen van vergelijkbaar ras/etniciteit (leeftijd bij inschrijving ≥ 10 jaar en < 19 jaar)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in AMH-niveaus bij pre-adolescente en adolescente vrouwen met SCD vergeleken met gezonde vrouwelijke controles (broers/zussen, familieleden of niet-familieleden) van dezelfde leeftijd
Tijdsspanne: Vroegste AMH-afname na inschrijving, tot 2 jaar na activering van de studie
Onderzoekers zullen dit aanpakken door zich te richten op het relatieve verschil in gemiddelde. Voor elke deelnemer zal de vroegste AMH-meting worden gebruikt. Alle patiënten die tijdens de cross-sectionele fase zijn geworven en ten minste 1 AMH-meting hebben, zullen voor de analyse evalueerbaar zijn, behalve patiënten die voor hun eerste studie-AMH-meting een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) of gentherapie hebben ondergaan. Patiënten die (1) geen beschikbare AMH hebben aan het einde van de cross-sectionele fase of (2) HSCT of gentherapie hebben ondergaan vóór hun eerste studie-AMH-meting, worden als niet-evalueerbaar beschouwd voor deze analyse.
Vroegste AMH-afname na inschrijving, tot 2 jaar na activering van de studie
Verschil in AMH-niveaus bij pre-puberale en adolescente vrouwen met SCD vergeleken met gezonde vrouwelijke controles (broers/zussen, familieleden of niet-familieleden) in hetzelfde puberale stadium
Tijdsspanne: Eerste AMH-afname na inschrijving, tot 2 jaar na activering van de studie
De onderzoekers zullen dit aanpakken door zich te richten op het relatieve verschil in gemiddelde. Voor elke deelnemer wordt de vroegste AMH-meting gebruikt. De puberale status wordt gedefinieerd als een nominale variabele met de volgende categorieën: prepuberaal, puberaal maar premenstrueel, postmenstrueel en 3 jaar postmenstrueel. Dit wordt afgeleid van de zelfgerapporteerde status van eventuele borstontwikkeling en het ervaren van de menarche op het moment van het bezoek met de AMH-afname.
Eerste AMH-afname na inschrijving, tot 2 jaar na activering van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christine Yu, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2034

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FORSCD

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren