Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Funktionel ovarie-reserve ved seglcelleanæmi

3. juni 2026 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

Dette studie har til formål at undersøge AMH-niveauer hos piger med SCD, mens de gennemgår puberteten, for at se, om de er på samme niveau som andre børn uden SCD i samme alder og/eller pubertetsstadium, og vil også undersøge, hvordan behandlingseksponeringer og smertekriser påvirker AMH-niveauerne hos børn med SCD.

Primært mål:

  • At evaluere, om AMH-niveauer er lavere hos prepubertære og unge kvinder med SCD sammenlignet med raske kvindelige kontrolpersoner (søskende, slægtninge, ikke-slægtninge af lignende race/etnicitet) i samme alder og pubertetsstadium.

Sekundære mål:

  • At evaluere, om AMH har en lignende udvikling hos prepubertære og unge kvinder med SCD sammenlignet med den generelle befolkning og kontrolpersoner.
  • At beskrive pubertetstidspunkt, menstruationshistorie og markører for funktionel ovariereserve (FOR), samt forekomst af for tidlig ovarieinsufficiens (POI) bestemt af medicinsk historie og laboratoriemarkører hos prepubertære og unge kvinder med SCD sammenlignet med deres kvindelige kontrolpersoner.
  • At korrelere AMH-niveauer med FSH- og østradiolniveauer, normalt pubertetstidspunkt og menstruationshistorie hos børn og unge med SCD.
  • At korrelere sværhedsgraden af SCD (antal vaskulære okklusive hændelser) med pubertetstidspunkt, tilstedeværelse af normal vs unormal menstruation og laboratoriemarkører for FOR hos prepubertære og unge kvinder med SCD.
  • At korrelere brugen af SCD-modificerende behandlingsmetoder med pubertetstidspunkt, menstruationsmønster og laboratoriemarkører for FOR hos prepubertære og unge kvinder med SCD.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en ikke-terapeutisk tværsnitsundersøgelse over to år inden for en otteårig langtidsundersøgelse.

Efter at forælder og/eller patient har givet tilladelse til at deltage i forskningsstudiet, vil der blive foretaget gennemgang af den elektroniske patientjournal og SCCRIP (NCT02098863) databasen for at indhente data om nuværende medicinsk behandling, antal vasookklusive hændelser og typer af hændelser samt akutmodtagelse- eller hospitalsbesøg, laboratorieundersøgelser og brug af seglcelleanemimodificerende behandlinger.

Et spørgeskema vil blive uddelt årligt fra tilmeldelsestidspunktet indtil 19,0 års alderen til deltagere med SCD og samtykkende værge (hvis relevant). For raske kontroller vil det samme spørgeskema blive udleveret til deres enkeltstående forskningsbesøg. Pubertetsstatus vil blive indsamlet fra spørgeskemaerne (præpubertær/ingen brystvæv, pubertal (brystvæv, men ingen menstruation), postmenarcheal. For dem der menstruerer, vil menstruationens regelmæssighed blive fastlagt gennem spørgeskemasvar samt dato for sidste menstruation. Spørgsmål til deltagerne vil også omfatte spørgsmål om alle former for hormonel prævention og nuværende opiatindholdende medicin.

For forsøgspersoner med SCD vil blod blive indsamlet under et klinikbesøg og foregå samtidigt med en allerede planlagt blodprøve til klinisk behandling med et mål om årlig frekvens. For kontroller vil blod blive indsamlet ved et enkeltstående studiebesøg.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

440

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Christine Yu, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Kvinder med seglcelleanæmi af enhver genotype eller en sund søskende, slægtning, husstandsmedlem eller andre kvinder af lignende race/etnicitet som en patient med seglcelleanæmi

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Sikkelcelteanæmi af enhver genotype eller et sundt søskende, slægtning, husstandsmedlem eller andre kvinder af lignende race/etnicitet som en patient med sikkelcelteanæmi
  • Alder ved tilmelding ≥ 10 år og < 19 år
  • Kvinder

Eksklusionskriterier:

  • Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller genterapi før tilmelding eller forberedelse til hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller genterapi før tilmelding
  • Manglende evne eller uvillighed fra forsøgspersonen eller retmæssig værge/repræsentant til at give skriftlig informeret samtykke
  • Graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Deltagere med seglcelleanæmi
Kvinder med seglcelleanæmi, alle genotyper (alder ved indskrivning ≥ 10 år og < 19 år)
Sunde Kontrolpersoner
Sunde kvindelige søskende/slægtninge til patienter med SCD (herunder dem med seglcelleanlæg), og andre kvinder af lignende race/etnicitet (alder ved indskrivning ≥ 10 år og < 19 år)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i AMH-niveauer hos piger i præpuberteten og teenagepiger med SCD sammenlignet med raske kvindelige kontroller (søskende, slægtninge eller ikke-slægtninge) i samme alder
Tidsramme: Tidligste AMH-indsamling efter tilmelding, op til 2 år efter studieaktivering
Undersøgerne vil håndtere dette ved at målrette den relative forskel i gennemsnittet. For hver deltager vil den tidligste AMH-måling blive brugt. Alle patienter rekrutteret i tværsnitsstadiet med mindst 1 AMH-måling vil kunne evalueres til analysen, bortset fra patienter, der har modtaget hematopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) eller genterapi før deres første undersøgelses-AMH-måling. Patienter, der enten (1) ikke har tilgængelig AMH ved afslutningen af tværsnitsfasen eller (2) har modtaget HSCT eller genterapi før deres første undersøgelses-AMH-måling, vil blive betragtet som ikke-evaluerbare for denne analyse.
Tidligste AMH-indsamling efter tilmelding, op til 2 år efter studieaktivering
Forskellen i AMH-niveauer hos præteenager- og teenagepiger med SCD sammenlignet med raske kvindelige kontrolpersoner (søskende, slægtninge eller ikke-slægtninge) på samme pubertetsstadie
Tidsramme: Tidligste AMH-indsamling efter tilmelding, op til 2 år efter studieaktivering
Undersøgerne vil løse dette ved at målrette den relative forskel i gennemsnittet. For hver deltager vil den tidligste AMH-måling blive anvendt. Pubertal status vil blive defineret som en nominel variabel med følgende kategorier: præpubertær, pubertær men premenarkal, postmenarkal og 3 år postmenarkal. Dette vil blive afledt af den selvrapporterede status for enhver brystudvikling og oplevelsen af menarche på tidspunktet for besøget med AMH-prøvetagningen.
Tidligste AMH-indsamling efter tilmelding, op til 2 år efter studieaktivering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christine Yu, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

6. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FORSCD

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner