Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Funkční ovariální rezerva při srpkovité anémii

3. června 2026 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital

Funkční ovariální rezerva u srpkovité anémie

Tato studie si klade za cíl sledovat hladiny AMH u děvčat s SCD během puberty, aby zjistila, zda jsou na stejné úrovni jako u jiných dětí bez SCD stejného věku a/nebo pubertálního stadia, a také se zaměří na to, jak léčba a bolestivé krize ovlivňují hladiny AMH u dětí s SCD.

Primární cíl:

  • Posoudit, zda jsou hladiny AMH nižší u předpubertálních a dospívajících dívek s SCD ve srovnání se zdravými dívkami kontrolní skupiny (sourozenci, příbuzní, nepříbuzní osoby podobné rasy/etnika) stejného věku a pubertálního stadia.

Sekundární cíle:

  • Posoudit, zda má AMH podobný vývojový trend u předpubertálních a dospívajících dívek s SCD ve srovnání s obecnou populací a kontrolní skupinou.
  • Popsat načasování puberty, menstruační anamnézu a markery funkční ovariální rezervy (FOR), stejně jako výskyt předčasného ovariálního selhání (POI) určeného na základě anamnézy a laboratorních markerů u předpubertálních a dospívajících dívek s SCD ve srovnání s jejich ženskými kontrolami.
  • Korelovat hladiny AMH s hladinami FSH a estradiolu, normálním načasováním puberty a menstruační anamnézou u dětí a dospívajících s SCD.
  • Korelovat závažnost SCD (počet vazo-okluzivních příhod) s načasováním puberty, přítomností normální vs. abnormální menstruace a laboratorními markery FOR u předpubertálních a dospívajících dívek s SCD.
  • Korelovat použití léčebných modalit modifikujících SCD s načasováním puberty, menstruačním vzorcem a laboratorními markery FOR u předpubertálních a dospívajících dívek s SCD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Toto je neterapeutická průřezová dvouletá pilotní studie v rámci osmileté longitudinální studie.

Poté, co rodič a/nebo pacient udělí souhlas se zařazením do výzkumné studie, bude provedena revize elektronické zdravotní dokumentace a databáze SCCRIP (NCT02098863) za účelem získání údajů o současné medikamentózní léčbě, počtu vazookluzivních příhod a jejich typů, návštěvách pohotovosti nebo hospitalizacích, laboratorních vyšetřeních a užívání modifikačních terapií srpkovité anémie.

Dotazník bude distribuován ročně od okamžiku zařazení do věku 19,0 let účastníkům se srpkovitou anémií (SCD) a souhlasícímu zákonnému zástupci (je-li to možné). Pro zdravé kontroly bude stejný dotazník poskytnut v souvislosti s jejich jednorázovou výzkumnou návštěvou. Pubertální status bude získáván z dotazníků (prepubertální/bez prsní tkáně, pubertální (prsní tkáň, ale bez menstruace), postmenarchální. U menstruujících bude pravidelnost menstruace zjišťována prostřednictvím odpovědí v dotazníku a také datem poslední menstruace. Otázky pro účastníky budou rovněž zahrnovat dotazy týkající se všech forem hormonální antikoncepce a současných léků obsahujících opiáty.

U subjektů se SCD bude krev odebrána při klinické návštěvě a bude probíhat současně s již naplánovaným odběrem krve pro klinickou péči s cílovou frekvencí jednou ročně. U kontrol bude krev odebrána při jednorázové studijní návštěvě.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

440

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christine Yu, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Ženy se srpkovitou anémií jakéhokoli genotypu nebo zdravá sestra, příbuzná, členka domácnosti nebo jiné ženy podobného rasového/etnického původu jako pacient se srpkovitou anémií

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Srpkovitá anémie jakéhokoli genotypu nebo zdravý sourozenec, příbuzný, člen domácnosti nebo jiné ženy podobné rasy/etnicity pacienta se srpkovitou anémií
  • Věk při zařazení ≥ 10 let a < 19 let
  • Ženy

Kritéria pro vyloučení:

  • Historie transplantace hematopoetických kmenových buněk nebo genové terapie před zařazením do studie nebo příprava na transplantaci hematopoetických kmenových buněk nebo genovou terapii před zařazením
  • Neschopnost nebo neochota výzkumného účastníka nebo zákonného zástupce/představitele poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Účastníci se srpkovitou anémií
Ženy se srpkovitou anémií, všechny genotypy (věk při zařazení ≥ 10 let a < 19 let)
Zdravé kontroly
Zdravé ženské sourozence/příbuzné pacientů s SCD (včetně těch se srpkovitou anémií) a další ženy podobného rasového/etnického původu (věk při zápisu ≥ 10 let a < 19 let)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl v hladinách AMH u dospívajících dívek s SCD ve srovnání se zdravými dívkami stejného věku (sourozenci, příbuzní nebo nepříbuzní)
Časové okno: Nejčasnější odběr AMH po zařazení do studie, až do 2 let po aktivaci studie
Výzkumníci to vyřeší zaměřením na relativní rozdíl v průměru. Pro každého účastníka bude použito nejstarší měření AMH. Pro analýzu budou vyhodnotitelní všichni pacienti zařazení během průřezové fáze s alespoň 1 měřením AMH, s výjimkou pacientů, kteří podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) nebo genovou terapii před jejich prvním studijním měřením AMH. Pacienti, kteří buď (1) nemají k dispozici AMH na konci průřezové fáze, nebo (2) podstoupili HSCT nebo genovou terapii před jejich prvním studijním měřením AMH, budou pro tuto analýzu považováni za nevyhodnotitelné.
Nejčasnější odběr AMH po zařazení do studie, až do 2 let po aktivaci studie
Rozdíl v hladinách AMH u dospívajících dívek a dospívajících žen se srpkovitou anémií (SCD) ve srovnání se zdravými ženskými kontrolami (sourozenci, příbuzní nebo nepříbuzné osoby) ve stejném stadiu puberty
Časové okno: Nejčasnější odběr AMH po zařazení do studie, až do 2 let po aktivaci studie
Výzkumníci to budou řešit zaměřením na relativní rozdíl průměru. Pro každého účastníka bude použito nejstarší měření AMH. Pubertální status bude definován jako nominální proměnná s následujícími kategoriemi: prepubertální, pubertální ale premenarchální, postmenarchální a 3 roky po menarché. Toto bude odvozeno ze sebehlášeného stavu jakéhokoli vývoje prsou a prožití menarché v době návštěvy s odběrem AMH.
Nejčasnější odběr AMH po zařazení do studie, až do 2 let po aktivaci studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christine Yu, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2034

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

6. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FORSCD

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit