Reserva Ovárica Funcional en la Enfermedad de Células Falciformes
Este estudio tiene como objetivo analizar los niveles de AMH en niñas con SCD a medida que atraviesan la pubertad para ver si están al mismo nivel que otros niños sin SCD de la misma edad y/o etapa puberal, y también examinará cómo las exposiciones al tratamiento y las crisis de dolor afectan los niveles de AMH en niños con SCD.
Objetivo Principal:
- Evaluar si los niveles de AMH son más bajos en preadolescentes y adolescentes femeninas con SCD en comparación con controles femeninas sanas (hermanas, familiares, no familiares de raza/etnia similar) de la misma edad y etapa puberal.
Objetivos Secundarios:
- Evaluar si el AMH tiene una trayectoria similar en preadolescentes y adolescentes femeninas con SCD en comparación con la población general y los controles.
- Describir el momento puberal, la historia menstrual y los marcadores de reserva ovárica funcional (FOR), así como la prevalencia de insuficiencia ovárica prematura (POI) según la historia médica y los marcadores de laboratorio en preadolescentes y adolescentes con SCD en comparación con sus controles femeninas.
- Correlacionar los niveles de AMH con los niveles de FSH y estradiol, el momento puberal normal y la historia menstrual en niños y adolescentes con SCD.
- Correlacionar la gravedad de la SCD (número de eventos vaso-oclusivos) con el momento puberal, la presencia de menstruación normal versus anormal y los marcadores de laboratorio de FOR en preadolescentes y adolescentes con SCD.
- Correlacionar el uso de modalidades de tratamiento modificadoras de la SCD con el momento puberal, el patrón menstrual y los marcadores de laboratorio de FOR en preadolescentes y adolescentes con SCD.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Este es un estudio piloto transversal no terapéutico de dos años dentro de un estudio longitudinal de ocho años.
Una vez que el padre y/o el paciente haya dado permiso para inscribirse en el estudio de investigación, se realizará una revisión del historial médico electrónico y de la base de datos SCCRIP (NCT02098863) para obtener datos sobre el tratamiento médico actual, el número de eventos vaso-oclusivos y los tipos de eventos, así como las visitas a urgencias o al hospital, los estudios de laboratorio y el uso de terapias modificadoras de la enfermedad de células falciformes.
Se distribuirá un cuestionario anualmente desde el momento de la inscripción hasta los 19.0 años a los participantes con ECF y al tutor legal que consienta (si procede). Para los controles sanos, se proporcionará el mismo cuestionario para que coincida con su visita de investigación única. El estado puberal se recopilará de los cuestionarios (prepuberal/sin tejido mamario, puberal (tejido mamario, pero sin menstruación), postmenárquico). Para aquellas que menstrúan, la regularidad de la menstruación se determinará a través de las respuestas del cuestionario y también la fecha de la última menstruación. Las preguntas para los participantes también incluirán preguntas sobre todas las formas de anticoncepción hormonal y los medicamentos actuales que contienen opiáceos.
Para los sujetos con ECF, se recolectará sangre en el momento de una visita clínica y ocurrirá simultáneamente con una extracción de sangre ya programada para la atención clínica, con una frecuencia objetivo anual. Para los controles, la sangre se recolectará en una única visita de estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Christine Yu, MD
- Número de teléfono: 888-226-4343
- Correo electrónico: referralinfo@stjude.org
Ubicaciones de estudio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- Reclutamiento
- St. Jude Children's Research Hospital
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Investigador principal:
- Christine Yu, MD
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Contacto:
- Christine Yu, MD
- Número de teléfono: 888-226-4343
- Correo electrónico: referralinfo@stjude.org
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Anemia de células falciformes de cualquier genotipo o un hermano, pariente, miembro del hogar u otras mujeres de raza/etnia similar de un paciente con anemia de células falciformes
- Edad al momento de la inscripción ≥ 10 años y < 19 años
- Mujeres
Criterios de exclusión:
- Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas o terapia génica antes de la inscripción, o preparación para trasplante de células madre hematopoyéticas o terapia génica antes de la inscripción
- Incapacidad o falta de voluntad del participante de la investigación o del tutor/representante legal para dar su consentimiento informado por escrito
- Embarazo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Participantes con enfermedad de células falciformes
Mujeres con enfermedad de células falciformes, todos los genotipos (edad en el momento de la inscripción ≥ 10 años y < 19 años)
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Controles Sanos
Hermanas/relativas sanas de pacientes con SCD (incluidas aquellas con rasgo falciforme), y otras mujeres de raza/etnia similar (edad al momento de la inscripción ≥ 10 años y < 19 años)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Diferencia en los niveles de AMH en niñas preadolescentes y adolescentes con EDC en comparación con controles femeninos sanos (hermanas, familiares o no familiares) de la misma edad
Periodo de tiempo: Recolección más temprana de AMH después de la inscripción, hasta 2 años después de la activación del estudio
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Los investigadores abordarán esto centrándose en la diferencia relativa de la media.
Para cada participante, se utilizará la medición más temprana de AMH.
Todos los pacientes reclutados durante la etapa transversal con al menos 1 medición de AMH serán evaluables para el análisis, excepto los pacientes que hayan recibido un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) o terapia génica antes de su primera medición de AMH en el estudio.
Los pacientes que (1) no tengan AMH disponible al final de la fase transversal o (2) hayan recibido HSCT o terapia génica antes de su primera medición de AMH en el estudio se considerarán no evaluables para este análisis.
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Recolección más temprana de AMH después de la inscripción, hasta 2 años después de la activación del estudio
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Diferencia en los niveles de AMH en niñas preadolescentes y adolescentes con enfermedad de células falciformes en comparación con controles femeninas sanas (hermanas, familiares o no familiares) en la misma etapa puberal
Periodo de tiempo: Recolección más temprana de AMH después de la inscripción, hasta 2 años después de la activación del estudio
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Los investigadores abordarán esto centrándose en la diferencia relativa de la media.
Para cada participante, se utilizará la medición más temprana de AMH.
El estado puberal se definirá como una variable nominal con las siguientes categorías: prepuberal, puberal pero premenárquico, posmenárquico y 3 años posmenárquico.
Esto se derivará del estado autoinformado de cualquier desarrollo mamario y de haber experimentado la menarquia en el momento de la visita con la extracción de AMH.
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Recolección más temprana de AMH después de la inscripción, hasta 2 años después de la activación del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christine Yu, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- FORSCD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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