Reserva Ovárica Funcional na Anemia Falciforme
Reserva Ovariana Funcional na Doença das Células Falciformes
Este estudo tem como objetivo analisar os níveis de AMH em meninas com DFA à medida que passam pela puberdade, para verificar se estão ao mesmo nível que outras crianças sem DFA da mesma idade e/ou estágio pubertário, e também irá analisar como as exposições ao tratamento e as crises de dor afetam os níveis de AMH em crianças com DFA.
Objetivo Primário:
- Avaliar se os níveis de AMH são mais baixos em pré-adolescentes e adolescentes do sexo feminino com DFA quando comparados com controlos do sexo feminino saudáveis (irmãos, parentes, não parentes de raça/etnia semelhante) na mesma idade e estágio pubertário.
Objetivos Secundários:
- Avaliar se o AMH tem uma trajetória semelhante em pré-adolescentes e adolescentes do sexo feminino com DFA quando comparados com a população geral e os controlos.
- Descrever o momento pubertário, o histórico menstrual e os marcadores da reserva ovárica funcional (ROF), bem como a prevalência de insuficiência ovárica prematura (IOP) conforme determinado pelo histórico médico e marcadores laboratoriais em pré-adolescentes e adolescentes com DFA em comparação com os seus controlos do sexo feminino.
- Correlacionar os níveis de AMH com os níveis de FSH e estradiol, o momento pubertário normal e o histórico menstrual em crianças e adolescentes com DFA.
- Correlacionar a gravidade da DFA (número de eventos vaso-oclusivos) com o momento pubertário, a presença de menstruação normal versus anormal e os marcadores laboratoriais de ROF, em pré-adolescentes e adolescentes com DFA.
- Correlacionar o uso de modalidades de tratamento modificadoras da DFA com o momento pubertário, o padrão menstrual e os marcadores laboratoriais de ROF em pré-adolescentes e adolescentes com DFA.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este é um estudo piloto transversal não terapêutico de dois anos dentro de um estudo longitudinal de oito anos.
Após o progenitor e/ou o paciente ter dado permissão para inscrição no estudo de investigação, será realizada uma revisão do registo médico eletrónico e da base de dados SCCRIP (NCT02098863) para obter dados sobre a terapia médica atual, número de eventos vaso-oclusivos e tipos de eventos, bem como visitas ao serviço de urgência ou ao hospital, estudos laboratoriais e uso de terapias modificadoras da doença das células falciformes.
Um questionário será distribuído anualmente desde o momento da inscrição até aos 19,0 anos de idade aos participantes com DCF e ao tutor legal consentente (se aplicável). Para controlos saudáveis, o mesmo questionário será fornecido para coincidir com a sua visita única de investigação. O estado pubertário será recolhido a partir dos questionários (pré-pubertário/sem tecido mamário, pubertário (tecido mamário, mas sem menstruação), pós-menarca). Para aquelas que menstruam, a regularidade das menstruações será apurada através das respostas ao questionário e também da data da última menstruação. As perguntas para os participantes também incluirão questões sobre todas as formas de contraceção hormonal e medicamentos atuais contendo opiáceos.
Para os sujeitos com DCF, o sangue será recolhido no momento de uma consulta clínica e ocorrerá simultaneamente com uma colheita de laboratório já agendada para cuidados clínicos, com uma frequência ideal de uma vez por ano. Para os controlos, o sangue será recolhido numa visita única de estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Christine Yu, MD
- Número de telefone: 888-226-4343
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Locais de estudo
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- Recrutamento
- St. Jude Children's Research Hospital
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Investigador principal:
- Christine Yu, MD
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Contato:
- Christine Yu, MD
- Número de telefone: 888-226-4343
- E-mail: referralinfo@stjude.org
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Doença de células falciformes de qualquer genótipo ou uma irmã saudável, parente, membro do agregado familiar, ou outras mulheres de raça/etnia semelhante a uma paciente com doença de células falciformes
- Idade na inscrição ≥ 10 anos e < 19 anos
- Mulheres
Critérios de Exclusão:
- Histórico de transplante de células estaminais hematopoiéticas ou terapia genética antes da inscrição ou preparação para transplante de células estaminais hematopoiéticas ou terapia genética antes da inscrição
- Incapacidade ou indisponibilidade do participante da investigação ou do representante legal/tutor para dar consentimento informado escrito
- Gravidez
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Participantes com Doença de Células Falciformes
Mulheres com doença falciforme, todos os genótipos (idade no recrutamento ≥ 10 anos e < 19 anos)
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Controlos Saudáveis
Irmãs/familiares saudáveis do sexo feminino de doentes com DFA (incluindo as com traço falciforme) e outras mulheres da mesma raça/etnia (idade no momento do recrutamento ≥ 10 anos e < 19 anos)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Diferença nos níveis de AMH em raparigas pré-adolescentes e adolescentes com DFC em comparação com controlos femininos saudáveis (irmãos, parentes ou não parentes) da mesma idade
Prazo: Colheita mais precoce de AMH após inscrição, até 2 anos após a ativação do estudo
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Os investigadores abordarão este aspeto através do direcionamento da diferença relativa na média.
Para cada participante, será utilizada a medição mais precoce da AMH.
Todos os doentes recrutados durante a fase transversal com pelo menos 1 medição de AMH serão elegíveis para a análise, exceto os doentes que tenham recebido transplante de células estaminais hematopoiéticas (HSCT) ou terapia génica antes da sua primeira medição de AMH no estudo.
Os doentes que (1) não tenham AMH disponível no final da fase transversal ou (2) tenham recebido HSCT ou terapia génica antes da sua primeira medição de AMH no estudo serão considerados inelegíveis para esta análise.
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Colheita mais precoce de AMH após inscrição, até 2 anos após a ativação do estudo
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Diferença nos níveis de AMH em raparigas pré-adolescentes e adolescentes com DFC em comparação com controlos femininos saudáveis (irmãos, parentes ou não parentes) no mesmo estágio pubertário
Prazo: Primeira recolha de AMH após inscrição, até 2 anos após ativação do estudo
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Os investigadores abordarão esta questão visando a diferença relativa na média.
Para cada participante, será utilizada a medição mais precoce de AMH.
O estado pubertário será definido como uma variável nominal com as seguintes categorias: pré-púbere, púbere mas pré-menárquico, pós-menárquico, e 3 anos pós-menárquico.
Isto será derivado do estado auto-reportado de qualquer desenvolvimento mamário e da experiência da menarca até ao momento da consulta com a colheita de AMH.
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Primeira recolha de AMH após inscrição, até 2 anos após ativação do estudo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christine Yu, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FORSCD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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