Motixafortide用于AML中MRD的致敏
2026年7月23日 更新者：Washington University School of Medicine
一项关于莫替沙福肽用于急性髓系白血病（AML）可测量残留病（MRD）增敏的临床先导试验
这是一项评估莫替沙福肽对已完成诱导治疗的急性髓系白血病（AML）患者可测量残留病灶（MRD）水平测定影响的I期初步研究。
经知情同意且符合条件的研究对象将接受标准治疗（SOC）的骨髓和外周血评估，采用SOC MRD检测方法，随后接受单次莫替沙福肽注射。
注射后10至14小时，研究对象将接受外周血采集，以进行相同的适用MRD检测。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Samuel Urrutia, MD
- 电话号码：314-273-6734
- 邮箱：surrutia@wustl.edu
学习地点
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- 招聘中
- Washington University School of Medicine
-
副研究员：
- Feng Gao, MD, PhD, MPH
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首席研究员：
- Samuel Urrutia, MD
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副研究员：
- John F DiPersio, MD, PhD
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副研究员：
- Ningying Wu, MD, PhD
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接触：
- Samuel Urrutia, MD
- 电话号码：314-273-6734
- 邮箱：surrutia@wustl.edu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为急性髓系白血病（AML），排除急性早幼粒细胞白血病（APL），并接受过1-2个周期的一线化疗。
- 根据ELN 2022标准，达到与完全缓解（CR）、血液学不完全恢复的完全缓解（CRi）或血液学部分恢复的完全缓解（CRh）相容的血常规参数。必须在入组前5天内完成。
- 计划进行标准护理的抽血和骨髓评估，包括标准护理的MRD检测：形态学、流式细胞术检测MRD、NGS panel检测MRD以及适用的PCR检测MRD。
- 年龄至少18岁。
- ECOG体能状态评分≤2。
- 预期寿命>3个月。
器官功能充足，定义如下：
- 总胆红素≤2.0倍正常值上限（IULN）
- AST（SGOT）/ALT（SGPT）≤5.0倍正常值上限（IULN）
- 通过Cockcroft-Gault公式计算的肌酐清除率>30 mL/min
- 能够理解并愿意签署机构审查委员会（IRB）批准的书面知情同意书。法定授权代表可为研究参与者签署并提供知情同意。
排除标准：
- 入组前5天内，通过外周血人工分类计数，原始细胞比例>5%。
- 既往有异基因干细胞移植史。
- 既往或当前患有其他恶性肿瘤，且其自然病程可能干扰研究方案的安全性或疗效评估。既往或当前患有不符合该定义的其他恶性肿瘤的患者有资格参加本试验。
- 目前正在接受任何其他研究性药物。
- 对与莫替沙福肽化学或生物结构相似的化合物有过敏反应史。
- 未控制的并发疾病，包括但不限于：活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定性心绞痛或心律失常。已知有心脏病史或当前症状，或有心脏毒性药物治疗史的患者，应使用纽约心脏协会心功能分级进行临床风险评估；要符合本试验资格，患者心功能应达到2B级或更好。
- 妊娠和/或哺乳期。有生育能力的女性必须在入组前14天内妊娠检测结果为阴性。
- HIV感染者，除非接受有效的抗逆转录病毒治疗且病毒载量检测不到达6个月。接受有效抗逆转录病毒治疗且病毒载量检测不到至少6个月的HIV感染者有资格参加。若无已知感染史，无需进行HIV检测。
- 慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染证据，且在抑制治疗下病毒仍可检测到。慢性HBV感染证据但在抑制治疗下病毒载量检测不到的患者有资格参加。若无已知感染史，无需进行HBV检测。
- 丙型肝炎病毒（HCV）感染史，且未治愈或病毒载量可检测到。有HCV感染史但已治疗并治愈的患者有资格参加。目前正在接受治疗且HCV病毒载量检测不到的HCV感染者有资格参加。若无已知感染史，无需进行HCV检测。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Motixafortide 注射剂
符合条件并同意参与的患者将接受骨髓和外周血检测评估以及可测量残留病（MRD）检测。
评估完成后，患者将接受单次Motixafortide注射。
注射后次日（10-14小时），患者将重复外周血检测以进行MRD测试。
研究者在研究治疗结束后18个月内，每4个月对患者进行一次随访。
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Motixafortide是一种CXCR4抑制剂，用于在接受自体干细胞移植的患者中动员造血干祖细胞（HSPCs）。
它通过单次皮下注射给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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莫替沙福肽对可测量残留病（MRD）水平的疗效
大体时间：第1天（莫替福肽给药前）和第2天（预计总时间为2天）
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Motixafortide对MRD水平的疗效将通过以下方式测量：比较使用motixafortide前后患者外周血中至少出现以下一种情况的占比：从MRD阴性转为MRD阳性，或通过流式细胞术检测MRD水平绝对增加5%，或出现白血病定义性聚合酶链反应（PCR）转录本（适用于融合驱动型白血病或NPM1和FLT3-ITD突变型白血病），或通过下一代测序（NGS）检测到复发白血病相关基因突变的变异等位基因频率（VAF）增加5%。
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第1天（莫替福肽给药前）和第2天（预计总时间为2天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从阴性转为阳性MRD水平的患者比例
大体时间：第1天（莫替福肽注射前）和第2天（预计总时长为2天）
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该比例将根据入组时MRD水平为阴性、治疗后检测出MRD水平转为阳性的患者数量与患者总数相比计算得出。
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第1天（莫替福肽注射前）和第2天（预计总时长为2天）
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通过使用错误校正测序（MRD-Seq）的新一代测序（NGS）检测变异等位基因频率（VAF）水平的百分比变化
大体时间：第1天（莫替福肽给药前）和第2天（预计总时间为2天）
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第1天（莫替福肽给药前）和第2天（预计总时间为2天）
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通过NGS使用MRD-Seq评估骨髓与外周血样本中VAF水平的百分比变化
大体时间：第1天（莫替福肽给药前）和第2天（预计总时间为2天）
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第1天（莫替福肽给药前）和第2天（预计总时间为2天）
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通过聚合酶链反应（PCR）检测的可转录水平百分比变化
大体时间：第1天在莫替沙福肽治疗前和第2天（预计总时间为2天）
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第1天在莫替沙福肽治疗前和第2天（预计总时间为2天）
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无复发生存期 (RFS)
大体时间：从第1天至随访完成（预计总时间为18个月）
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RFS定义为从MRD检测日期至疾病复发或任何原因导致死亡（以先发生者为准）的时间段。
在数据库锁定进行分析时仍存活且未出现疾病复发的患者，将在最后一次随访日期进行删失处理。
根据ELN 2022标准，复发定义为骨髓原始细胞≥5%，或至少间隔一周的两次外周血样本中再次出现原始细胞，或出现髓外疾病。
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从第1天至随访完成（预计总时间为18个月）
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至下一次治疗的时间
大体时间：从第1天到随访完成（预计总时间为18个月）
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测量为从最初MRD检测到下一种治疗线之间的持续时间。
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从第1天到随访完成（预计总时间为18个月）
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总生存期（OS）
大体时间：从第1天至随访结束（估计总时间为18个月）
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OS定义为从MRD检测日期到任何原因导致死亡的时间长度。
在数据库锁定进行分析时仍存活的患者，将在最后一次随访日期进行删失处理。
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从第1天至随访结束（估计总时间为18个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Samuel Urrutia, MD、Washington University School of Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年7月23日
初级完成 (估计的)
2028年8月2日
研究完成 (估计的)
2030年2月2日
研究注册日期
首次提交
2026年1月29日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月29日
首次发布 (实际的)
2026年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月23日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 202603045
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
经发表的个体去标识化数据，经研究首席研究员和申办方批准后，可供其他研究者使用。
IPD 共享时间框架
数据将在发表后12个月至发表后24个月内共享。
IPD 共享访问标准
数据使用提议已获主要研究者和申办方批准。
数据将通过直接与主要研究者沟通共享。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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