Motixafortide per la sensibilizzazione della MRD nella LMA

Criteri di inclusione:

• Diagnosi di leucemia mieloide acuta (LMA), esclusa la LMA promielocitica, trattata con 1-2 cicli di chemioterapia di prima linea.
• Parametri dell'emocromo compatibili con remissione completa (RC), remissione completa con recupero ematologico incompleto (RCi) o remissione completa con recupero ematologico parziale (RCh) come definito da ELN 2022. Ciò deve essere eseguito entro 5 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
• Pianificazione di sottoporsi a un prelievo di sangue standard e a una valutazione del midollo osseo con test MRD standard, inclusi morfologia, citometria a flusso per MRD, pannelli NGS per MRD e test PCR per MRD, se applicabili.
• Almeno 18 anni di età.
• Stato di performance ECOG ≤ 2
• Aspettativa di vita > 3 mesi.

• Funzione d'organo adeguata come definito di seguito:

  • Bilirubina totale ≤ 2.0 x IULN
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 5.0 x IULN
  • Clearance della creatinina > 30 mL/min secondo Cockcroft-Gault
• Capacità di comprendere e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto approvato dal comitato etico. I rappresentanti legali autorizzati possono firmare e fornire il consenso informato per conto dei partecipanti allo studio.

Criteri di esclusione:

• Evidenza di più del 5% di blasti nel sangue periferico mediante conta differenziale manuale entro 5 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
• Precedente storia di trapianto allogenico di cellule staminali.
• Precedente o concomitante neoplasia la cui storia naturale ha il potenziale di interferire con la valutazione della sicurezza o dell'efficacia del regime sperimentale. I pazienti con precedente o concomitante neoplasia che NON soddisfa tale definizione sono eleggibili per questo studio.
• Attualmente in trattamento con altri agenti sperimentali.
• Una storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile al motixafortide.
• Malattia intercorrente non controllata, inclusa, ma non limitata a: infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile o aritmia cardiaca. I pazienti con una storia nota o sintomi attuali di malattia cardiaca, o una storia di trattamento con agenti cardiotossici, dovrebbero sottoporsi a una valutazione clinica del rischio della funzione cardiaca utilizzando la classificazione funzionale della New York Heart Association; per essere eleggibili per questo studio, i pazienti dovrebbero essere di classe 2B o migliore.
• Gravidanza e/o allattamento. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 14 giorni dall'ingresso nello studio.
• Infezione da HIV se non in terapia antiretrovirale efficace con carica virale non rilevabile da 6 mesi. I pazienti con HIV che sono in terapia antiretrovirale efficace e hanno avuto una carica virale non rilevabile per almeno 6 mesi sono eleggibili. Il test per l'HIV non è richiesto in assenza di una storia nota di infezione.
• Evidenza di infezione cronica da virus dell'epatite B (HBV) rilevabile durante la terapia soppressiva. I pazienti con evidenza di infezione cronica da HBV con carica virale HBV non rilevabile durante la terapia soppressiva sono eleggibili. Il test per l'HBV non è richiesto in assenza di una storia nota di infezione.
• Storia di infezione da virus dell'epatite C (HCV) che non è stata curata o che ha una carica virale rilevabile. I pazienti con una storia di HCV che è stata trattata e curata sono eleggibili. I pazienti con infezione da HCV che sono attualmente in trattamento e hanno una carica virale HCV non rilevabile sono eleggibili. Il test per l'HCV non è richiesto in assenza di una storia nota di infezione.