Motixafortide til MRD-sensitivisering i AML

Inklusionskriterier:

• Diagnosticeret med akut myeloid leukæmi (AML), undtaget APL, behandlet med 1-2 cyklusser af førstelinjekemoterapi.
• Opnåede CBC-parametre, der er forenelige med komplet remission (CR), komplet remission med ufuldstændig hematologisk restitution (CRi) eller komplet remission med delvis hematologisk restitution (CRh) som defineret af ELN 2022. Dette skal være udført inden for 5 dage før studieindskrivning.
• Planlægger at gennemgå en standard blodprøve og knoglemarvsundersøgelse med SOC MRD-analyser, herunder morfologi, flowcytometri for MRD, NGS-paneler for MRD og PCR-test for MRD som relevant.
• Mindst 18 år gammel.
• ECOG præstationsstatus ≤ 2
• Forventet levetid > 3 måneder.

• Tilstrækkelig organfunktion som defineret nedenfor:

  • Total bilirubin ≤ 2,0 x IULN
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 5,0 x IULN
  • Kreatinin clearance > 30 mL/min ved Cockcroft-Gault
• Evne til at forstå og villighed til at underskrive et IRB-godkendt skriftligt informeret samtykkedokument. Lovligt autoriserede repræsentanter må underskrive og give informeret samtykke på vegne af studiedeltagere.

Eksklusionskriterier:

• Evidens for mere end 5% blaster i perifert blod ved manuel differentialtælling inden for 5 dage før studieindskrivning.
• Tidligere historie med allogen stamcelletransplantation.
• Tidligere eller samtidig malignitet, hvis naturlige forløb har potentiale til at forstyrre sikkerheds- eller effektivitetsvurderingen af den undersøgte behandling. Patienter med tidligere eller samtidig malignitet, der IKKE opfylder denne definition, er berettigede til dette forsøg.
• Modtager i øjeblikket andre undersøgelsesmidler.
• En historie med allergiske reaktioner tilskrevet forbindelser af lignende kemisk eller biologisk sammensætning som motixafortid.
• Ukontrolleret samtidig sygdom inklusive, men ikke begrænset til: igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestivt hjertesvigt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi. Patienter med en kendt historie eller aktuelle symptomer på hjertesygdom, eller historie med behandling med kardiotoksiske midler, bør have en klinisk risikovurdering af hjertefunktionen ved hjælp af New York Heart Association Function Classification; for at være berettiget til dette forsøg skal patienter være i klasse 2B eller bedre.
• Gravid og/eller ammende. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 14 dage før studieindtræden.
• HIV-infekteret, hvis ikke på effektiv antiretroviral terapi med umålelig virusmængde i 6 måneder. Patienter med HIV, der modtager effektiv antiretroviral terapi og har haft en umålelig virusmængde i mindst 6 måneder, er berettigede. HIV-testning ikke påkrævet i fravær af kendt infektionshistorie.
• Evidens for kronisk hepatitis B-virus (HBV), der er påviselig under undertrykkende terapi. Patienter med evidens for kronisk HBV-infektion med umålelig HBV-virusmængde under undertrykkende terapi er berettigede. HBV-testning ikke påkrævet i fravær af kendt infektionshistorie.
• Historie med hepatitis C-virus (HCV) infektion, der ikke er helbredt eller der har en påviselig virusmængde. Patienter med en historie med HCV, der er blevet behandlet og helbredt, er berettigede. Patienter med HCV-infektion, der i øjeblikket er under behandling og har en umålelig HCV-virusmængde, er berettigede. HCV-testning ikke påkrævet i fravær af kendt infektionshistorie.