Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Motixafortid pro senzibilizaci MRD u AML

3. dubna 2026 aktualizováno: Washington University School of Medicine

Pilotní klinická studie motixafortidu pro senzibilizaci měřitelného reziduálního onemocnění (MRD) u akutní myeloidní leukémie (AML)

Toto je pilotní studie fáze I, která hodnotí účinek motixafortidu na stanovení úrovně měřitelné reziduální choroby (MRD) u pacientů s akutní myeloidní leukémií (AML), kteří dokončili indukční léčbu. Souhlasící a způsobilí pacienti podstoupí standardní vyšetření kostní dřeně a periferní krve se standardními MRD testy, po nichž následuje jedna injekce motixafortidu. Deset až čtrnáct hodin po injekci bude pacientovi odebrána periferní krev pro stejné příslušné MRD testy.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Feng Gao, MD, PhD, MPH
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Samuel Urrutia, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • John F DiPersio, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ningying Wu, MD, PhD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikována akutní myeloidní leukemie (AML), s výjimkou APL, léčená 1-2 cykly první linie chemoterapie.
  • Dosáhla parametrů krevního obrazu kompatibilních s úplnou remisí (CR), úplnou remisí s neúplnou hematologickou obnovou (CRi) nebo úplnou remisí s částečnou hematologickou obnovou (CRh) podle definice ELN 2022. To musí být provedeno do 5 dnů před zařazením do studie.
  • Plánuje podstoupit standardní odběr krve a vyšetření kostní dřeně s MRD testy dle standardní péče, včetně morfologie, průtokové cytometrie pro MRD, NGS panelů pro MRD a PCR testů pro MRD, pokud jsou použitelné.
  • Věk alespoň 18 let.
  • ECOG výkonnostní stav ≤ 2
  • Očekávaná délka života > 3 měsíce.

  • Adekvátní funkce orgánů definovaná níže:

    • Celkový bilirubin ≤ 2,0 x IULN
    • AST (SGOT)/ALT (SGPT) ≤ 5,0 x IULN
    • Clearance kreatininu > 30 ml/min podle Cockcroft-Gault
  • Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas schválený etickou komisí. Zákonní zástupci mohou podepsat a poskytnout informovaný souhlas jménem účastníků studie.

Kritéria pro vyloučení:

  • Přítomnost více než 5 % blastů v periferní krvi podle manuálního diferenciálu do 5 dnů před zařazením do studie.
  • Předchozí anamnéza alogenní transplantace kmenových buněk.
  • Předchozí nebo současné maligní onemocnění, jehož přirozený průběh může ovlivnit hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti zkoumaného režimu. Pacienti s předchozím nebo současným maligním onemocněním, které NEsplňuje tuto definici, jsou způsobilí pro tuto studii.
  • Aktuálně užívá jakékoliv další zkoumané látky.
  • Anamnéza alergických reakcí připisovaných sloučeninám podobné chemické nebo biologické struktury jako motixafortid.
  • Nekontrolované průvodní onemocnění včetně, ale nejen: probíhající nebo aktivní infekce, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní angina pectoris nebo srdeční arytmie. Pacienti se známou anamnézou nebo současnými příznaky srdečního onemocnění, nebo anamnézou léčby kardiotoxickými látkami, by měli mít klinické hodnocení rizika srdeční funkce pomocí klasifikace funkční kapacity New York Heart Association; aby byli způsobilí pro tuto studii, pacienti by měli být ve třídě 2B nebo lepší.
  • Těhotenství a/nebo kojení. Ženy v reprodukčním věku musí mít negativní těhotenský test do 14 dnů od vstupu do studie.
  • HIV pozitivní, pokud nejsou na účinné antiretrovirové terapii s nedetekovatelnou virovou náloží po dobu 6 měsíců. Pacienti s HIV, kteří užívají účinnou antiretrovirovou terapii a mají nedetekovatelnou virovou nálož alespoň 6 měsíců, jsou způsobilí. Testování na HIV není vyžadováno při absenci známé anamnézy infekce.
  • Přítomnost chronické infekce virem hepatitidy B (HBV), která je detekovatelná při supresivní terapii. Pacienti s prokázanou chronickou infekcí HBV s nedetekovatelnou virovou náloží HBV při supresivní terapii jsou způsobilí. Testování na HBV není vyžadováno při absenci známé anamnézy infekce.
  • Anamnéza infekce virem hepatitidy C (HCV), která nebyla vyléčena nebo která má detekovatelnou virovou nálož. Pacienti s anamnézou HCV, která byla léčena a vyléčena, jsou způsobilí. Pacienti s infekcí HCV, kteří jsou aktuálně léčeni a mají nedetekovatelnou virovou nálož HCV, jsou způsobilí. Testování na HCV není vyžadováno při absenci známé anamnézy infekce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Injekce motixafortidu
Pacienti, kteří souhlasí a splňují kritéria, podstoupí vyšetření kostní dřeně a periferní krve spolu s testy na měřitelné reziduální onemocnění (MRD).
Po dokončení vyšetření pacienti obdrží jedinou injekci přípravku Motixafortide.
Následující den, 10–14 hodin po injekci, pacienti zopakují testy periferní krve na MRD.
Výzkumníci budou pacienty sledovat každé 4 měsíce po dobu 18 měsíců po ukončení studie.
Lék: Motixafortide
Motixafortide je inhibitor CXCR4 pro mobilizaci hematopoetických kmenových progenitorových buněk (HSPCs) u pacientů podstupujících autologní transplantaci kmenových buněk.
Podává se jako jedna subkutánní injekce.
Ostatní jména:
  • Aphexda

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost motixafortidu na hladiny měřitelného reziduálního onemocnění (MRD)
Časové okno: Den 1 před podáním motixafortidu a Den 2 (odhadovaný celkový čas jsou 2 dny)
Účinnost motixafortidu na hladiny MRD bude měřena jako podíl pacientů, kteří mají před motixafortidem versus po motixafortidu alespoň jeden z následujících parametrů měřených v periferní krvi: konverze z MRD negativního na MRD pozitivního, nebo absolutní zvýšení hladiny MRD o 5 % průtokovou cytometrií, nebo leukemický definující transkript polymerázové řetězové reakce (PCR) (pro leukémie řízené fúzí nebo leukémie s mutacemi NPM1 a FLT3-ITD) nebo zvýšení VAF rekurentních mutací genů spojených s leukemií o 5 % sekvenováním nové generace (NGS).
Den 1 před podáním motixafortidu a Den 2 (odhadovaný celkový čas jsou 2 dny)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů s přechodem z negativní na pozitivní hladiny MRD
Časové okno: Den 1 před motixafortidem a Den 2 (odhadovaná celková doba je 2 dny)
Podíl bude vypočítán jako počet pacientů s negativními hladinami MRD při zařazení do studie, u kterých byla po léčbě naměřena pozitivní hladina MRD, v porovnání s celkovým počtem pacientů.
Den 1 před motixafortidem a Den 2 (odhadovaná celková doba je 2 dny)
Procentuální změna v úrovních frekvence variantních alel (VAF) pomocí sekvenování nové generace (NGS) s využitím sekvenování s korekcí chyb (MRD-Seq)
Časové okno: Den 1 před motixafortidem a Den 2 (předpokládaná celková doba je 2 dny)
Den 1 před motixafortidem a Den 2 (předpokládaná celková doba je 2 dny)
Procentuální změna hladin VAF pomocí NGS s využitím MRD-Seq mezi hodnocením kostní dřeně a periferní krve
Časové okno: Den 1 před podáním motixafortidu a Den 2 (odhadovaná celková doba jsou 2 dny)
Den 1 před podáním motixafortidu a Den 2 (odhadovaná celková doba jsou 2 dny)
Procentuální změna v detekovatelných úrovních transkriptu pomocí polymerázové řetězové reakce (PCR)
Časové okno: Den 1 před motixafortidem a Den 2 (odhadovaná celková doba je 2 dny)
Den 1 před motixafortidem a Den 2 (odhadovaná celková doba je 2 dny)
Bezrelapsové přežití (RFS)
Časové okno: Od 1. dne až do dokončení sledování (odhadovaná celková doba je 18 měsíců)
RFS je definováno jako doba od data testování MRD do relapsu onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve. Pacienti, kteří jsou v době uzavření databáze pro analýzu naživu bez relapsu onemocnění, budou cenzurováni k datu posledního sledování. Relaps je v kritériích ELN 2022 definován jako výskyt blastů v kostní dřeni ≥ 5 % nebo opětovný výskyt blastů v krvi alespoň ve 2 periferních vzorcích krve v odstupu nejméně jednoho týdne nebo rozvoj extramedulárního onemocnění.
Od 1. dne až do dokončení sledování (odhadovaná celková doba je 18 měsíců)
Čas do další linie terapie
Časové okno: Od 1. dne až do ukončení sledování (předpokládaná celková doba je 18 měsíců)
Měří se jako doba mezi počátečním testováním MRD a následnou linií léčby.
Od 1. dne až do ukončení sledování (předpokládaná celková doba je 18 měsíců)
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od 1. dne do dokončení následného sledování (odhadovaná celková doba je 18 měsíců)
OS je definováno jako doba od data testování MRD do úmrtí z jakékoli příčiny. Pacienti, kteří jsou v době uzavření databáze pro analýzu naživu, budou cenzurováni k datu posledního sledování.
Od 1. dne do dokončení následného sledování (odhadovaná celková doba je 18 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Washington University School of Medicine

Spolupracovníci

Gamida Cell ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Samuel Urrutia, MD, Washington University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

31. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

2. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

6. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 202603045

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Individuální, anonymizovaná data, která byla zveřejněna, budou k dispozici pro další výzkumníky se souhlasem hlavního řešitele studie a sponzora.

Časový rámec sdílení IPD

Data budou sdílena počínaje 12 měsíců po publikaci až do 24 měsíců po publikaci.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Navrhované využití dat bylo schváleno hlavním vyšetřovatelem a zadavatelem. Data budou sdílena prostřednictvím přímé komunikace s hlavním vyšetřovatelem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní myeloidní leukémie

Klinické studie na Motixafortide

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit