Motixafortide para Sensibilização da MRD na LMA

Critérios de Inclusão:

• Diagnosticado com leucemia mieloide aguda (LMA), excluindo LPA, tratado com 1-2 ciclos de quimioterapia de primeira linha.
• Alcançou parâmetros de hemograma compatíveis com remissão completa (RC), remissão completa com recuperação hematológica incompleta (RCi), ou remissão completa com recuperação hematológica parcial (RCh) conforme definido pela ELN 2022. Isto deve ser feito nos 5 dias anteriores à inscrição no estudo.
• Planeia realizar uma colheita de sangue padrão e uma avaliação da medula óssea com ensaios de MRD padrão, incluindo morfologia, citometria de fluxo para MRD, painéis NGS para MRD e testes PCR para MRD, conforme aplicável.
• Pelo menos 18 anos de idade.
• Estado de desempenho ECOG ≤ 2
• Expectativa de vida > 3 meses.

• Função orgânica adequada conforme definido abaixo:

  • Bilirrubina total ≤ 2,0 x LSNI
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 5,0 x LSNI
  • Clearance de creatinina > 30 mL/min por Cockcroft-Gault
• Capacidade de compreender e disponibilidade para assinar um documento de consentimento informado escrito aprovado pelo IRB. Representantes legalmente autorizados podem assinar e dar consentimento informado em nome dos participantes do estudo.

Critérios de Exclusão:

• Evidência de mais de 5% de blastos no sangue periférico por diferencial manual nos 5 dias anteriores à inscrição no estudo.
• Histórico prévio de transplante de células estaminais alogénico.
• Neoplasia maligna prévia ou concomitante cuja história natural tem o potencial de interferir com a avaliação de segurança ou eficácia do regime investigacional. Doentes com neoplasia maligna prévia ou concomitante que NÃO cumpre essa definição são elegíveis para este ensaio.
• Atualmente a receber quaisquer outros agentes investigacionais.
• Histórico de reações alérgicas atribuídas a compostos de composição química ou biológica semelhante ao motixafortida.
• Doença intercorrente não controlada incluindo, mas não limitada a: infeção em curso ou ativa, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina pectoris instável ou arritmia cardíaca. Doentes com histórico conhecido ou sintomas atuais de doença cardíaca, ou histórico de tratamento com agentes cardiotóxicos, devem ter uma avaliação de risco clínico da função cardíaca utilizando a Classificação Funcional da New York Heart Association; para serem elegíveis para este ensaio, os doentes devem ser classe 2B ou melhor.
• Grávida e/ou a amamentar. Mulheres com potencial de procriação devem ter um teste de gravidez negativo nos 14 dias anteriores à entrada no estudo.
• Infetado pelo VIH se não estiver em terapia antirretroviral eficaz com carga viral indetetável há 6 meses. Doentes com VIH que estejam a receber terapia antirretroviral eficaz e tenham tido uma carga viral indetetável durante pelo menos 6 meses são elegíveis. Teste de VIH não é necessário na ausência de histórico conhecido de infeção.
• Evidência de vírus da hepatite B (VHB) crónico que seja detetável sob terapia supressora. Doentes com evidência de infeção crónica por VHB com carga viral de VHB indetetável sob terapia supressora são elegíveis. Teste de VHB não é necessário na ausência de histórico conhecido de infeção.
• Histórico de infeção pelo vírus da hepatite C (VHC) que não tenha sido curada ou que tenha uma carga viral detetável. Doentes com histórico de VHC que tenha sido tratado e curado são elegíveis. Doentes com infeção por VHC que estejam atualmente em tratamento e tenham uma carga viral de VHC indetetável são elegíveis. Teste de VHC não é necessário na ausência de histórico conhecido de infeção.