Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Motixafortide do uwrażliwiania MRD w AML

23 lipca 2026 zaktualizowane przez: Washington University School of Medicine

Pilotażowe badanie kliniczne motixafortidu w celu uwrażliwienia na mierzalną chorobę resztkową (MRD) w ostrej białaczce szpikowej (AML)

Jest to pilotażowe badanie fazy I oceniające wpływ motixafortide na określenie poziomu mierzalnej choroby resztkowej (MRD) u pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML), którzy zakończyli leczenie indukcyjne. Zgadzający się i kwalifikujący pacjenci przejdą standardowe (SOC) badania szpiku kostnego i krwi obwodowej z zastosowaniem standardowych testów MRD, a następnie otrzymają pojedynczą iniekcję motixafortide. Od 10 do 14 godzin po iniekcji pacjent przejdzie pobranie krwi obwodowej do tych samych odpowiednich testów MRD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Pod-śledczy:
          • Feng Gao, MD, PhD, MPH
        • Główny śledczy:
          • Samuel Urrutia, MD
        • Pod-śledczy:
          • John F DiPersio, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Ningying Wu, MD, PhD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie ostrej białaczki szpikowej (AML), z wyłączeniem APL, leczonej 1-2 cyklami chemioterapii pierwszego rzutu.
  • Osiągnięcie parametrów morfologii krwi zgodnych z całkowitą remisją (CR), całkowitą remisją z niepełnym odzyskiem hematologicznym (CRi) lub całkowitą remisją z częściowym odzyskiem hematologicznym (CRh) zgodnie z definicją ELN 2022. Musi to zostać wykonane w ciągu 5 dni przed rekrutacją do badania.
  • Planowanie wykonania standardowego pobrania krwi i oceny szpiku kostnego z zastosowaniem standardowych testów MRD, w tym oceny morfologicznej, cytometrii przepływowej w kierunku MRD, paneli NGS w kierunku MRD oraz testów PCR w kierunku MRD, jeśli mają zastosowanie.
  • Wiek co najmniej 18 lat.
  • Stan sprawności wg skali ECOG ≤ 2
  • Przewidywana długość życia > 3 miesięcy.

  • Prawidłowa funkcja narządów zgodnie z poniższymi kryteriami:

    • Całkowita bilirubina ≤ 2,0 x IULN
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 5,0 x IULN
    • Klirens kreatyniny > 30 ml/min wg wzoru Cockcrofta-Gaulta
  • Zdolność do zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnej świadomej zgody zatwierdzonej przez komisję bioetyczną. Prawnie upoważnieni przedstawiciele mogą podpisać i wyrazić świadomą zgodę w imieniu uczestników badania.

Kryteria wykluczenia:

  • Obecność więcej niż 5% blastów we krwi obwodowej w ręcznym rozmazie w ciągu 5 dni przed rekrutacją do badania.
  • Wcześniejsza historia allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
  • Wcześniejszy lub współistniejący nowotwór, którego naturalny przebieg może wpływać na ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności badanego schematu leczenia. Pacjenci z wcześniejszym lub współistniejącym nowotworem, który NIE spełnia tej definicji, kwalifikują się do badania.
  • Aktualne przyjmowanie jakichkolwiek innych substancji badanych.
  • Historia reakcji alergicznych przypisywanych związkom o podobnym składzie chemicznym lub biologicznym do motixafortydu.
  • Niekontrolowana choroba współistniejąca, w tym, ale nie tylko: trwająca lub aktywna infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dławica piersiowa lub zaburzenia rytmu serca. Pacjenci ze znaną historią lub obecnymi objawami choroby serca, lub historią leczenia lekami kardiotoksycznymi, powinni mieć ocenę klinicznego ryzyka funkcji serca z użyciem klasyfikacji NYHA; aby kwalifikować się do badania, pacjenci powinni być w klasie 2B lub lepszej.
  • Ciąża i/lub karmienie piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy w ciągu 14 dni od rozpoczęcia badania.
  • Zakażenie HIV, jeśli nie jest prowadzona skuteczna terapia antyretrowirusowa z niewykrywalnym wiremiem przez 6 miesięcy. Pacjenci z HIV, którzy otrzymują skuteczną terapię antyretrowirusową i mają niewykrywalne wiremie przez co najmniej 6 miesięcy, kwalifikują się. Testowanie na HIV nie jest wymagane przy braku znanej historii zakażenia.
  • Dowody przewlekłego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), które jest wykrywalne pomimo terapii supresyjnej. Pacjenci z dowodami przewlekłego zakażenia HBV z niewykrywalnym wiremiem HBV na terapii supresyjnej kwalifikują się. Testowanie na HBV nie jest wymagane przy braku znanej historii zakażenia.
  • Historia zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), które nie zostało wyleczone lub ma wykrywalne wiremie. Pacjenci z historią HCV, które zostało wyleczone, kwalifikują się. Pacjenci z zakażeniem HCV, którzy są obecnie leczeni i mają niewykrywalne wiremie HCV, kwalifikują się. Testowanie na HCV nie jest wymagane przy braku znanej historii zakażenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Iniekcja Motixafortidu
Zgadzający się i kwalifikujący pacjenci przejdą oceny testowe szpiku kostnego i krwi obwodowej wraz z testami wykrywalnej choroby resztkowej (MRD). Po zakończeniu ocen pacjenci otrzymają pojedynczy zastrzyk Motixafortidu. Następnego dnia, 10-14 godzin po wstrzyknięciu, pacjenci powtórzą badanie krwi obwodowej pod kątem testów MRD. Badacze będą kontaktować się z pacjentami co 4 miesiące przez 18 miesięcy po leczeniu w badaniu.
Lek: Motixafortide
Motixafortide jest inhibitorem CXCR4 do mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych progenitorowych (HSPC) u pacjentów poddawanych autologicznemu przeszczepowi komórek macierzystych. Podawany jest w postaci pojedynczej iniekcji podskórnej.
Inne nazwy:
  • Aphexda

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność motixafortydu na poziom choroby resztkowej (MRD)
Ramy czasowe: Dzień 1 przed motixafortydem i Dzień 2 (szacowany całkowity czas to 2 dni)
Skuteczność motixafortydu na poziom MRD będzie mierzona jako odsetek pacjentów, u których wystąpi co najmniej jedno z poniższych zdarzeń, mierzonych we krwi obwodowej, przed i po podaniu motixafortydu: konwersja z MRD ujemnego na MRD dodatnie, lub bezwzględny wzrost poziomu MRD o 5% w cytometrii przepływowej, lub wykrycie transkryptu białaczki metodą reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR) (dla białaczek napędzanych fuzją lub białaczek z mutacjami NPM1 i FLT3-ITD) lub wzrost VAF o 5% w przypadku nawracających mutacji genów związanych z białaczką, mierzony sekwencjonowaniem nowej generacji (NGS).
Dzień 1 przed motixafortydem i Dzień 2 (szacowany całkowity czas to 2 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Proporcja pacjentów z ujemnego na dodatni poziom MRD
Ramy czasowe: Dzień 1 przed motixafortide i Dzień 2 (szacowany całkowity czas to 2 dni)
Proporcja będzie obliczona na podstawie liczby pacjentów z ujemnym poziomem MRD w momencie rekrutacji, u których po leczeniu stwierdzono dodatni poziom MRD, w porównaniu do całkowitej liczby pacjentów.
Dzień 1 przed motixafortide i Dzień 2 (szacowany całkowity czas to 2 dni)
Procentowa zmiana poziomów częstotliwości alleli wariantowych (VAF) metodą sekwencjonowania nowej generacji (NGS) z wykorzystaniem sekwencjonowania z korektą błędów (MRD-Seq)
Ramy czasowe: Dzień 1 przed podaniem motixafortidu i Dzień 2 (szacowany całkowity czas to 2 dni)
Dzień 1 przed podaniem motixafortidu i Dzień 2 (szacowany całkowity czas to 2 dni)
Procentowa zmiana poziomów VAF ocenianych metodą NGS z użyciem MRD-Seq między ocenami szpiku kostnego i krwi obwodowej
Ramy czasowe: Dzień 1 przed motixafortydem i Dzień 2 (szacowany całkowity czas to 2 dni)
Dzień 1 przed motixafortydem i Dzień 2 (szacowany całkowity czas to 2 dni)
Procentowa zmiana wykrywalnych poziomów transkryptów metodą reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR)
Ramy czasowe: Dzień 1 przed motixafortydem i Dzień 2 (szacowany całkowity czas to 2 dni)
Dzień 1 przed motixafortydem i Dzień 2 (szacowany całkowity czas to 2 dni)
Przeżycie wolne od nawrotu (RFS)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do zakończenia obserwacji (szacowany całkowity czas to 18 miesięcy)
RFS definiuje się jako czas od daty badania MRD do nawrotu choroby lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Pacjenci, którzy są żywi bez nawrotu choroby w momencie blokady bazy danych do analizy, zostaną ocenzurowani w dniu ostatniej obserwacji. Nawrót jest zdefiniowany w kryteriach ELN 2022 jako blasty szpiku kostnego ≥ 5% lub ponowne pojawienie się blastów we krwi w co najmniej 2 próbkach krwi obwodowej w odstępie co najmniej jednego tygodnia lub rozwój choroby pozaszpikowej.
Od dnia 1 do zakończenia obserwacji (szacowany całkowity czas to 18 miesięcy)
Czas do następnej linii leczenia
Ramy czasowe: Od Dnia 1 do zakończenia obserwacji (szacowany całkowity czas trwania wynosi 18 miesięcy)
Mierzony jako czas pomiędzy początkowym badaniem MRD a następną linią terapii.
Od Dnia 1 do zakończenia obserwacji (szacowany całkowity czas trwania wynosi 18 miesięcy)
Całkowity czas przeżycia (OS)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do zakończenia obserwacji (szacowany całkowity czas to 18 miesięcy)
OS definiuje się jako czas trwania od daty badania MRD do śmierci z dowolnej przyczyny. Pacjenci żyjący w momencie blokady bazy danych do analizy zostaną ocenzurowani w ostatniej dacie obserwacji.
Od dnia 1 do zakończenia obserwacji (szacowany całkowity czas to 18 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Współpracownicy

Gamida Cell ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Samuel Urrutia, MD, Washington University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

2 sierpnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 lutego 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 202603045

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Indywidualne, zanonimizowane dane, które zostały opublikowane, będą dostępne dla innych badaczy za zgodą głównego badacza (PI) i sponsora badania.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą udostępniane od 12 miesięcy po publikacji do 24 miesięcy po publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Proponowane wykorzystanie danych zostało zatwierdzone przez Kierownika Badania (Principal Investigator) i Sponsora. Dane zostaną udostępnione poprzez bezpośrednią komunikację z Kierownikiem Badania (PI).

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj