一项针对晚期平滑肌肉瘤的人类器官模型引导个体化疗效试验 (LMS-HOPE)

纳入标准：

1. 年龄 ≥ 18 岁且 ≤ 75 岁，性别不限；

2. 经病理学确诊为平滑肌肉瘤，且在晚期阶段未接受过全身治疗的患者；

3. 根据 RECIST 1.1 标准，存在可测量的靶病灶；

4. 转移性或原发性病灶可获得足够的活检组织；

5. 东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分为 0 至 1 分，截肢者可放宽至 2 分；

6. 预期生存期 ≥ 6 个月；

7. 良好的骨髓储备功能：血红蛋白（HB）≥ 90g/L；中性粒细胞绝对计数（ANC）≥ 1.5×10^9/L；血小板计数（PLT）≥ 80×10^9/L；

8. 良好的肝肾功能储备：总胆红素（BIL）≤ 正常值上限（ULN）的 1.5 倍；谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST）≤ ULN 的 2.5 倍；血清肌酐 ≤ ULN；

9. 良好的凝血功能：国际标准化比值（INR）或凝血酶原时间（PT）≤ ULN 的 1.5 倍，活化部分凝血活酶时间（APTT）≤ ULN 的 1.5 倍；

10. 有生育能力的女性受试者必须在首次用药前 3 天内进行血清妊娠试验，结果必须为阴性。若与未绝育的男性伴侣有性生活，受试者必须自我筛查并采用可接受的避孕方法，且必须同意在研究药物末次给药后继续使用避孕方法 6 个月；此后是否停止避孕应与研究者讨论。

11. 患者自愿加入本研究并签署知情同意书（ICF），具有良好的依从性并能配合随访。

排除标准：

1. 因疾病导致周围神经系统障碍或有显著精神和中枢神经系统疾病史的患者；

2. 患有严重感染或需要治疗的活动性消化性溃疡的患者；

3. 对相关治疗药物过敏或有手术禁忌症者；

4. 过去 5 年内患有其他恶性肿瘤，但已治愈的皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌、甲状腺乳头状癌等恶性肿瘤除外；

5. 心脏功能符合以下任一标准者：1）左心室射血分数（LVEF）< 50%（经超声心动图检测）。2）纽约心脏协会（NYHA）心功能分级 ≥ II 级。3）需要药物治疗的临床显著心律失常。4）入组前 6 个月内发生急性心肌梗死。5）未控制的高血压（收缩压 > 160 mmHg 或舒张压 > 100 mmHg）。6）研究者判定不适合使用蒽环类药物治疗的其他心脏疾病。

6. 严重肝病（如肝硬化）、肾病、呼吸系统疾病、血液系统疾病或不可控制的糖尿病；

7. 感染乙型肝炎、丙型肝炎、梅毒和艾滋病的患者；

8. 辅助化疗后 6 个月内复发的患者；

9. 辅助治疗期间，多柔比星累积等效剂量大于 120mg/m²；

10. 目前正在参加或过去一个月内参加过其他临床试验的患者；

11. 研究者认为不适合纳入的患者。