评估Danicopan附加疗法在阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中的长期安全性：IPIG注册数据分析
2026年2月10日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
一项评估丹尼可潘附加疗法在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中长期安全性的研究：国际PNH兴趣小组（IPIG）注册数据分析
这是一项基于注册的非干预性队列研究，利用国际PNH兴趣小组（IPIG）PNH注册库收集的达尼可泮治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的数据。
主要目标旨在描述达尼可泮作为拉武利珠单抗/依库珠单抗附加疗法在PNH参与者中的长期安全性特征。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02210
- Clinical Research Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
研究人群将包括2个治疗队列：
- 在IPIG PNH注册登记时或之后，曾接受达尼可潘作为拉武利珠单抗/艾库珠单抗附加治疗的参与者。
- 在IPIG或Alexion International PNH注册登记时或之后开始接受Ultomiris或Soliris治疗，且在随访期间无任何达尼可潘治疗经验的参与者。
描述
纳入标准：
- 治疗开始时年龄≥18岁的成年参与者。
- 在IPIG或Alexion International PNH注册登记后开始接受Ultomiris、Soliris和/或danicopan治疗。
排除标准：
- 出生年份、性别、知情同意日期或danicopan和Ultomiris和/或Soliris治疗状态未知的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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队列 1
在IPIG PNH注册登记后，曾接受过达尼可潘作为拉乌利珠单抗/依库珠单抗附加疗法的参与者。
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作为附加疗法的丹尼可泮治疗参与者。
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队列2
在IPIG或Alexion国际PNH注册登记时或之后开始接受Ultomiris或Soliris治疗，且在随访期间无任何danicopan治疗经验的受试者。
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接受Soliris/Ultomiris单药治疗的参与者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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发生不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者人数
大体时间：从达尼可泮开始给药至停药后7天，或随访结束，最长5年
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从达尼可泮开始给药至停药后7天，或随访结束，最长5年
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脑膜炎球菌感染事件发生率
大体时间：从达尼可泮启动至停药后7天，或随访结束，最长5年
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从达尼可泮启动至停药后7天，或随访结束，最长5年
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严重感染事件发生率
大体时间：最长约5年
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最长约5年
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恶性肿瘤及血液学异常事件发生率
大体时间：最长约 5 年
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最长约 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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妊娠参与者、参与者的妊娠伴侣以及哺乳伴侣中出现不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者数量
大体时间：最长约5年
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最长约5年
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妊娠参与者、参与者妊娠伴侣及哺乳伴侣中婴儿健康异常数量
大体时间：最长12个月
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最长12个月
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诊断时具有PNH症状的参与者数量
大体时间：基线（第1天）
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基线（第1天）
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有骨髓移植史的受试者人数
大体时间：基线（第1天）
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基线（第1天）
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有重大不良血管事件（包括血栓形成）病史的参与者人数
大体时间：基线（第1天）
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基线（第1天）
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入组时符合Child-Pugh C级定义的持续重度肝功能不全的参与者人数
大体时间：基线（第 1 天）
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基线（第 1 天）
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终止Danicopan治疗的受试者数量
大体时间：最长约5年
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最长约5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年1月14日
初级完成 (估计的)
2030年1月15日
研究完成 (估计的)
2030年1月15日
研究注册日期
首次提交
2026年2月10日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月10日
首次发布 (实际的)
2026年2月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月10日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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