Arvioi Danicopan-lisäterapian pitkäaikaista turvallisuutta yöaikaisen hemoglobiinin vapautumisen (PNH) potilailla: IPIG-rekisterin tietojen analyysi
tiistai 10. helmikuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Tutkimus danikopanin lisähoitoon liittyvän pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi paroksysmaalista yöhämoglobiinuria sairastavilla osallistujilla: International PNH Interest Group (IPIG) -rekisteritietojen analyysi
Tämä on ei-interventiivinen rekisteripohjainen kohorttitutkimus, joka hyödyntää danikopaanilla hoidettujen paroksysmaalisen yöhemoglobinurian (PNH) potilaiden tietoja, jotka on kerätty kansainvälisen PNH-ryhmän (IPIG) PNH-rekisterin kautta.
Pääasialliset tavoitteet pyrkivät kuvaamaan danikopaanin pitkäaikaista turvallisuusprofiilia lisähoitona ravulitsumabi/ekulitsumabiin PNH-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02210
- Clinical Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio koostuu 2 hoitoryhmästä:
- Osallistujat, joille on koskaan annettu danicopania ravulizumabin/ekulizumabin lisähoitona IPIG PNH -rekisteriin kirjautumisen yhteydessä tai sen jälkeen.
- Osallistujat, jotka aloittavat Ultomiris- tai Soliris-hoidon IPIG- tai Alexion International PNH -rekisteriin kirjautumisen yhteydessä tai sen jälkeen ja joilla ei ole mitään danicopan-hoidon kokemusta seuranta-aikana.
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Aikuiset osallistujat, jotka ovat ≥ 18-vuotiaita hoidon aloittamisen aikana.
- Aloittaneet hoidon Ultomirisilla, Solirisilla ja/tai danicopanilla IPIG- tai Alexion International PNH -rekisteriin liittymisen jälkeen tai sen yhteydessä.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilta ei tunneta syntymävuotta, sukupuolta, tietoon perustuvan suostumuksen päivämäärää tai danicopanin ja Ultomirisin ja/tai Solirisin hoitotilaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kohortti 1
Osallistujat, jotka ovat koskaan saaneet danikopaania lisähoitona ravulitsumabiille/ekulitsumabiille IPIG:n PNH-rekisteriin osallistumisen yhteydessä tai sen jälkeen.
|
Danicopan-lisähoidolla hoidetut osallistujat.
|
|
Kohortti 2
Osallistujat, jotka aloittavat Ultomiris- tai Soliris-hoidon IPIG- tai Alexion International PNH -rekisteriin liittymisen jälkeen tai sen yhteydessä eikä heillä ole mitään danicopan-hoidon kokemusta seurannan aikana.
|
Soliris-/Ultomiris-monoterapiaa saaneet osallistujat.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujamäärä, joilla on haittavaikutukset (AE) ja vakavat haittavaikutukset (SAE)
Aikaikkuna: Danicopanin aloittamisesta aina sen käytöstä luopumiseen + 7 päivään, tai seurannan päättymiseen, enintään 5 vuotta
|
Danicopanin aloittamisesta aina sen käytöstä luopumiseen + 7 päivään, tai seurannan päättymiseen, enintään 5 vuotta
|
|
Meningokokki-infektioiden tapahtumatiheys
Aikaikkuna: Danicopanin aloittamisesta sen lopettamiseen + 7 päivään asti, tai seurannan päättymiseen asti, enintään 5 vuotta
|
Danicopanin aloittamisesta sen lopettamiseen + 7 päivään asti, tai seurannan päättymiseen asti, enintään 5 vuotta
|
|
Vakavien infektioiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta
|
Jopa noin 5 vuotta
|
|
Syöpien ja hematologisten poikkeamien tapahtumatiheys
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta
|
Jopa noin 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia ja vakavia haittatapahtumia raskaana olevilla osallistujilla, raskaana olevilla osallistujien kumppaneilla sekä imettävillä kumppaneilla
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta
|
Jopa noin 5 vuotta
|
|
Raskauden aikana olevien osallistujien, osallistujien raskaana olevien kumppaneiden ja imettävien kumppaneiden vauvojen terveydellisten poikkeavuuksien määrä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Osallistujien määrä, joilla oli PNH-oireita diagnoosia tehtäessä
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1)
|
Perustaso (Päivä 1)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on luuydinsiirron historia
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1)
|
Perustaso (Päivä 1)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on aiempi merkittävien verisuonitapahtumien (mukaan lukien tromboosi) historia
Aikaikkuna: Perusarvo (päivä 1)
|
Perusarvo (päivä 1)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on jatkuva vaikea maksatoimintahäiriö määriteltynä Child-Pugh-luokan C mukaisesti ilmoittautumishetkellä
Aikaikkuna: Alkuperäinen (Päivä 1)
|
Alkuperäinen (Päivä 1)
|
|
Danicopan-hoidosta keskeyttäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta
|
Jopa noin 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 14. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 15. tammikuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 15. tammikuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 17. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D7332R00003
- ALX-PNH-502 (Rekisterin tunniste: Alexion)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .