Оценка долгосрочной безопасности дополнительной терапии Даникопаном у участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией: анализ данных реестра IPIG
10 февраля 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Исследование по оценке долгосрочной безопасности дополнительной терапии даникопаном у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией: анализ данных реестра Международной группы по изучению ПНГ (IPIG)
Это неинтервенционное когортное исследование на основе регистра, использующее данные, собранные на пациентах с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), получавших даникопан, через реестр ПНГ Международной группы по изучению ПНГ (IPIG).
Основные цели направлены на характеристику долгосрочного профиля безопасности даникопана в качестве дополнительной терапии к равулизумабу/экулизумабу у участников с ПНГ.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
50
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02210
- Clinical Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Исследуемая популяция будет состоять из 2 когорт лечения:
- Участники, когда-либо получавшие даникопан в качестве дополнительной терапии к равулизумабу/экулизумабу во время или после включения в реестр IPIG PNH.
- Участники, начинающие лечение Ультомирисом или Солюрисом во время или после включения в реестр IPIG или Alexion International PNH и не имеющие опыта лечения даникопаном в период наблюдения.
Описание
Критерии включения:
- Взрослые участники в возрасте ≥ 18 лет на момент начала лечения.
- Начали лечение Ультомирисом, Солирисом и/или даникопаном в день или после включения в IPIG или международный реестр PNH Alexion.
Критерии исключения:
- Участники без известного года рождения, пола, даты информированного согласия или статуса лечения даникопаном и Ультомирисом и/или Солирисом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Когорта 1
Участники, когда-либо получавшие даникопан в качестве дополнительной терапии к равулизумабу/экулизумабу во время или после включения в реестр IPIG PNH.
|
Участники, получавшие даникопан в качестве дополнительной терапии.
|
|
Когорта 2
Участники, начавшие лечение препаратом Ультомирис или Солирис в момент включения в исследование IPIG или в регистр Alexion International PNH или после этого, и не имеющие опыта лечения даникопаном в течение периода наблюдения.
|
Участники, получавшие монотерапию Солюрис/Ультомирис.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С момента начала приема даникопана до прекращения приема + 7 дней или до конца наблюдения, до 5 лет
|
С момента начала приема даникопана до прекращения приема + 7 дней или до конца наблюдения, до 5 лет
|
|
Частота случаев менингококковых инфекций
Временное ограничение: От начала приема даникопана до прекращения приема + 7 дней или до окончания периода наблюдения, до 5 лет
|
От начала приема даникопана до прекращения приема + 7 дней или до окончания периода наблюдения, до 5 лет
|
|
Частота серьёзных инфекционных событий
Временное ограничение: До приблизительно 5 лет
|
До приблизительно 5 лет
|
|
Частота событий злокачественных новообразований и гематологических аномалий
Временное ограничение: До приблизительно 5 лет
|
До приблизительно 5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с НЯ и СНЯ среди беременных участниц, беременных партнерш участников и партнерш, которые кормят грудью
Временное ограничение: До примерно 5 лет
|
До примерно 5 лет
|
|
Количество аномалий здоровья младенцев у беременных участниц, беременных партнеров участников и партнеров, которые кормят грудью
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
До 12 месяцев
|
|
Количество участников с симптомами ПНГ при диагностике
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1)
|
Базовый уровень (День 1)
|
|
Количество участников с историей трансплантации костного мозга
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1)
|
Базовый уровень (День 1)
|
|
Количество участников с историей серьезных неблагоприятных сосудистых событий, включая тромбоз
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1)
|
Базовый уровень (День 1)
|
|
Количество участников с сохраняющимся тяжелым нарушением функции печени, определяемым как класс C по шкале Чайлд-Пью, на момент включения в исследование
Временное ограничение: Исходный уровень (День 1)
|
Исходный уровень (День 1)
|
|
Количество участников, которые прекратили лечение даникопаном
Временное ограничение: До приблизительно 5 лет
|
До приблизительно 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 января 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
15 января 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
15 января 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 февраля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 февраля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- D7332R00003
- ALX-PNH-502 (Идентификатор реестра: Alexion)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .